干细胞药物注册申报分析报告（2023年1月~7月）

撰文│何　斌

编辑│毕紫娟

审校│汤红明

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自2018年以来，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）重新受理干细胞新药临床试验申报，干细胞药物临床试验申请稳步增长。依据CDE官网（https://www.cde.org.cn）公示数据，截至7月31日，国内共有81款干细胞临床试验申请获得受理，合计默许的65项临床试验涉及24项适应证。从适应证来看，绝大多数药物利用间充质干细胞免疫调控功能，针对炎症相关或自身免疫相关疾病展开治疗。2023年1月至7月，CDE已合计受理申报24项（以受理号计），已达到2022年全年（27项）的89%，我国干细胞新药研发速度明显加快。

一、申报情况

2023年1至7月，CDE受理干细胞药物临床申请24项（以受理号计），全部为国产1类创新药注册申请。（见表1）

表1  2023年度1至7月干细胞药物注册申报受理一览表

二、临床试验默示许可情况

2023年1至7月，CDE合计默许许可13家企业的13款干细胞药物的16项临床试验。其中武汉光谷中源药业有限公司的VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）获批3项适应证的临床试验默示许可，北京泽辉辰星生物科技有限公司的CAStem细胞注射液（人胚胎干细胞来源间充质样干细胞）获批2项临床试验默示许可。（见表2 ）

表2  2023年1至7月干细胞药物临床试验默示许可览表

三、临床试验适应证分析

截至7月31日，CDE合计默许的65项临床试验涉及24种适应证。其中位于前几的分别是：膝关节炎（9项）、间质性肺病/特发性肺纤维化（8项）、急性呼吸窘迫综合征（ARDS）（7项）、肝衰竭/失代偿期肝硬化（7项）、急性缺血性脑卒中及后遗症（6项）、移植物抗宿主病（GVHD）（5项）。2023年1月1日至2023年7月31日，CDE合计默许的16项临床试验，除了针对炎症相关或自身免疫系统相关等疾病外，阿尔茨海默病、缺血性脑卒中偏瘫后遗症、CD19阳性的复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）等不同病因的疾病也获得了受理。（见图1）

（数据来源：CDE官网  https://www.cde.org.cn） 

图1  干细胞药品适应证详情 （东方医院干细胞基地整理）

四、申报的细胞类型分析

2023年1月1日至2023年7月31日，从申报的细胞类型来看，人脐带间充质干细胞药物合计16项，仍是干细胞药物研发最主要细胞的类型。来自人诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）的功能细胞药物、人胚胎干细胞(embryonic stem cell, ESC）和生物人工肝也加速推进，分别合计新受理了3项、2项和1项。（见图2）

 （数据来源：CDE官网 https://www.cde.org.cn）

图2  申报受理的干细胞药物细胞类型情况 （东方医院干细胞基地整理）

五、申报地区情况分析

2023年1月1日至2023年7月31日，在各省市干细胞药品申报方面，湖北以6项位居第一，其次北京以5项屈居第二，随后依次为江苏、浙江、上海、云南、山东、广东。湖北的干细胞药物研发企业全部来自武汉，可以看到武汉市政府对干细胞产业的大力支持并卓有成效。（见图3）

（数据来源：CDE官网 https://www.cde.org.cn）

图3  各省市干细胞药品申报受理情况（2023.1.1~2023.7.31) （东方医院干细胞基地整理）

六、2023年度干细胞药物申报或迎来更大的爆发

未来，中国干细胞医疗产业的发展将主要体现在三个方面。首先，间充质干细胞是再生医学中最常用的干细胞类型，当前有大量间充质干细胞临床试验在全球及国内展开，国内已有数项间充质干细胞药物获准开展Ⅲ期验证性临床试验。随着研究进程的加快，相信不久的将来就能见证国内第一款间充质干细胞产品的上市。其次，自体间充质干细胞由于具有并发症风险低的特征，在美国部分洲、欧洲、日本等发达国家将其作为干细胞技术进行转化应用。随着国内监管政策的进一步完善，自体干细胞治疗的转化相信也能逐步走向正轨。最后，随着越来越多的多能干细胞来源的功能细胞研发、干细胞衍生产品及干细胞与基因技术结合，相信干细胞技术的应用范围也将随着研究深化而得到拓展。

《医学参考报》干细胞与再生医学专刊

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