280万美元！最贵药物破纪录！口服SERD赛道遇挫；ADC赛道竞争加剧，明星公司换CEO。。。|「药时代药闻简讯」(第2期）

正文共：5140字 

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药时代编者按：

今天是2022年8月18日，星期四。忙碌的一天结束了，回顾这一天，哪一条药闻给您留下了最深的印象呢？

我们的选择是：

美国蓝鸟生物（Bluebird Bio）宣布FDA批准其基因疗法产品Zynteglo用于治疗β-地中海贫血患者。该产品的定价为280万美元，超过诺华制药基因疗法产品Zolgensma的售价212.5万美元。这意味着全球最贵药物的记录被打破，新的天价药王诞生。

欢迎欣赏我们为您特别准备的本期药物简讯！

目 录

（一）美国总统拜登签署药品价格法案，将对生物制药行业产生深远影响

（二）济民可信宣布与基因泰克就AR降解剂达成超6亿美元合作

（三）蓝鸟生物基因疗法Zynteglo获批，售价280万美元，登顶全球最贵药物 

（四）肠癌CAR-T美国I期临床启动：斯丹赛生物宣布首例受试者入组!

（五）欧洲投资银行向Ryvu Therapeutics提供2230万美元的债务融资

（六）在纷至沓来的诉讼中，Endo申请破产并签署4.5亿美元的和解协议

（七）赛诺菲继续布局人工智能（AI）

（八）赛诺菲宣布终止口服SERD药物Amcenestrant的所有临床试验，令该赛道前途堪忧

（九）赛道竞争加剧！明星公司Ambrx人事大变动，重新评估开发项目

（十）阿斯利康和葛兰素史克（GSK）再次为人才而争

01

美国总统拜登签署药品价格法案，将对生物制药行业产生深远影响

标签：政策法规、药价

在美国时间的8月16日下午，美国总统乔·拜登签署了具有历史意义的药品价格法案，作为其近期应对国内通胀和民主党中期选举选情的组合拳之一。

（图片来源：白宫官网）

白宫表示，在该法案的影响下，140万医保参保人的每年自付费用最高不超过2000美元，另外330万参保人将在胰岛素的每月花费上不超过35美元。

从2026年开始，该法律将授权美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）与制药公司就10 种昂贵药物的价格进行谈判，谈判后的价格通常不超过原价的40%，但只有上市 9 年的药物或上市 13 年的生物制剂才能被纳入谈判。在之后的每年，CMS会根据成本和使用率，逐年增加谈判药物的数量。

美国国会预算办公室预计，受此影响，在未来30年内，在预期批准的约13000 种药物中，约有15 种药物可能会从生物制药公司的管线中被削减。

02

济民可信宣布与基因泰克就AR降解剂达成超6亿美元合作

标签：出海

8月18日，济民可信宣布，集团及旗下子公司上海济煜医药科技有限公司（下称“上海济煜”）与罗氏（Roche）及旗下基因泰克（Genentech）达成一项独家许可协议，上海济煜将口服雄激素受体（AR）降解剂JMKX002992在全球的开发及商业化权利独家许可给基因泰克。

根据协议，基因泰克将获得JMKX002992在全球范围的独家开发及商业化权利，并承担全部的开发及商业化费用。为此，基因泰克将向上海济煜支付6000万美元首付款，并在达到协议约定的里程碑时支付相应的开发和商业化里程碑款项，里程碑款项最高可达5.9亿美元。此外，上海济煜还将获得合作产品基于净销售额的梯度提成。

JMKX002992是由上海济煜小分子创新研究院自主研发的一款全新口服AR降解剂，雄激素受体是公认的前列腺癌疾病驱动因素，JMKX002992对于对现有疗法耐药的前列腺癌患者具有治疗潜力。

济民可信集团总裁梁宏先生表示：“我们很高兴与罗氏达成合作，罗氏是世界领先的制药企业，我们相信这次合作将加速推进JMKX002992开发，让更多患者受益。这是我们创新药出海的第三个成功案例，我们很欣喜可以在上海研发中心成立四年时间里取得如此成绩。济民可信将持续践行‘济世惠民、信待天下’的企业使命，以创新成果造福更多患者。”

03

蓝鸟生物基因疗法Zynteglo获批，售价280万美元，登顶全球最贵药物 

标签：FDA、基因疗法、药价

美国时间2022年8月17日，蓝鸟生物（blue bird）宣布FDA批准其基因疗法产品Zynteglo（betibeglogene autotemcel， beti-cel）用于治疗需要定期输血的β-地中海贫血患者，覆盖人群涵盖所有基因型的成人、青少年和儿童。

Zynteglo曾在2019年6月于欧盟获批上市，后因与欧洲医保公司在售价上产生分歧，在2021年10月整体退出欧洲市场。Zynteglo曾因CMC问题被FDA叫停上市，2022年6月10日FDA召开专家咨询委员会讨论Zynteglo的获益是否大于风险，会议结果全票通过，为此次成功获批奠定了基础。

据蓝鸟生物披露，输血依赖型β-地中海贫血的患者按照传统疗法，终身治疗费用约为640万美元，Zynteglo的售价则定为280万美元。Zynteglo是目前全球最贵的药物，此前的最贵药物为诺华制药的基因疗法产品Zolgensma，售价212.5万美元。

【推荐阅读】高票通过！FDA专家咨询委员会首日，蓝鸟生物「闯关成功」，这次他们能缓过来吗？

04

肠癌CAR-T美国I期临床启动：斯丹赛生物宣布首例受试者入组!

标签：CAR-T、新药研发、出海

斯丹赛生物技术有限公司是一家致力于开发实体瘤CAR-T细胞治疗产品的临床阶段生物技术公司。2022年8月18日，斯丹赛宣布第一个受试者已被纳入其GCC19CART治疗复发/难治性转移性结直肠癌(R/R mCRC)的美国I期试验，该受试者已完成单采，并已顺利完成细胞的生产。这项研究(NCT05319314)是一项开放标签、单臂、多中心的I期剂量递增临床试验，目的在于评估GCC19CART在美国复发/难治性转移性结直肠癌(R/R mCRC)患者中的安全性、耐受性和有效性。

“这是斯丹赛一个重要且振奋人心的里程碑。”斯丹赛首席执行官肖磊博士表示，“肠癌是全球癌症死亡人数仅次于肺癌的排名第二的癌症，肠癌的医疗需求明显未得到满足。我们在国内的研究性临床试验，已经初步验证了GCC19CART在肠癌中的安全性、有效性。我们相信GCC19CART在美国的注册临床试验会重复出来相似甚至是更好的临床疗效。”

【推荐阅读】肠癌CART美国I期临床启动：斯丹赛生物宣布首例受试者入组!

05

欧洲投资银行向Ryvu Therapeutics提供2230万美元的债务融资

标签：社融

2022年，由于严重的通胀问题和美联储鹰派态度，全球金融界对生物医药板块的投资非常谨慎。

但在当地时间8月17日，一家波兰公司Ryvu Therapeutics宣布，它从欧洲投资银行（European Investment Bank，EIB）获得2230万美元（约合2200万欧元）的债务融资，并且表示将利用这笔融资继续推进其肿瘤小分子候选药物的研发。

作为债务融资协议的一部分，欧洲战略投资基金（European Fund for Strategic Investments）为该公司提供了“首次亏损担保”，以确保EIB至少可以收回部分投资。

据了解，Ryvu的管线致力于发现并开发针对肿瘤学中新兴靶点的小分子疗法，包括针对转录调控、合成杀伤力和免疫肿瘤学领域靶点的项目。Ryvu 的两个最重要的项目目前正在进行临床试验：RVU120是一种选择性CDK8激酶抑制剂，正在临床开发中，用于治疗急性髓性白血病和高危骨髓增生异常综合征以及实体瘤；SEL24 (MEN1703) 是一种双 PIM/FLT3 激酶抑制剂，用于治疗急性髓细胞白血病。

06

在纷至沓来的诉讼中，Endo申请破产并签署4.5亿美元的和解协议

标签：医药诉讼、破产重组

面对越来越多的诉讼，Endo在纽约申请破产保护。消息传出之际，Endo正面临许多诉讼，主要是由于其非法推广止痛药Opana ER，该药被认为助长了阿片类药物泛滥危机，并于2017年退出市场。

在8月17日，Endo与包括哥伦比亚特区在内的36个州达成和解，前者同意在10年内向各州支付共计4.5亿美元，促使这些州撤销诉讼。

对于 Endo 而言，申请破产解决了该公司超过80亿美元的债务危机，其首席执行官Blaise Coleman于16日在一份声明中表示，破产程序将使 Endo 能够免于承担无止境的诉讼风险，专注于业务转型。

在阿片类药物的诉讼纷争中，Endo并不孤单，其他阿片类药物制造商也已斥巨资结束相关诉讼。Purdue Pharma此前曾达成协议支付高达 60 亿美元来解决阿片类药物诉讼。今年早些时候，强生公司和三个美国最大的药品分销商同意支付大约 260 亿美元来解决他们的大量诉讼。7 月，艾伯维 (AbbVie) 出资 23.7 亿美元结束其阿片类药物的诉讼，梯瓦 (Teva)也签署了赔偿42.5亿美元的和解协议。

07

赛诺菲继续布局人工智能（AI）

标签：新药研发、人工智能

赛诺菲在今年年初明确表示其利用人工智能开发新药的雄心是真实的，当时这家大型制药公司将其与英国AI公司Exscientia就药物发现的合作提升到了一个新的水平，双方签署了一项价值53亿美元的合作协议，目标是在赛诺菲慷慨的资助下，通过AI发现15款药物。

七个月后，赛诺菲又与另一家AI公司达成合作，这家公司就是Atomwise。赛诺菲向Atomwise支付2000万美元，以开始寻找多达五个靶点，最终目标是创造新的小分子。另有高达10亿美元的潜在的特许权使用费。两家公司均未透露双方计划合作的特定的疾病或治疗领域。

08

赛诺菲宣布终止口服SERD药物Amcenestrant的所有临床试验，令该赛道前途堪忧

标签：临床试验、提前终止

赛诺菲对口服选择性雌激素受体调节剂（SERD）药物非常看好，因此在过去这些年里在Amcenestrant上投下了大量的真金白银，开展了一系列II期和III期临床试验。早期临床数据表明，Amcenestrant与palbociclib联合使用，表现出良好的抗肿瘤活性以及积极的安全性。遗憾的是，2022年以来，研发屡屡遇挫。

2022年3月14日，赛诺菲宣布Amcenestrant用于激素治疗后进展的局部晚期或转移性ER+/HER2乳腺癌患者的II期AMEERA-3临床试验未能达到主要终点PFS。

巴黎当地时间2022年8月17日，赛诺菲宣布，基于预设的中期分析的结果，终止一项名为AMEERA-5的III期临床试验。该临床试验旨在评估在研口服SERD新药Amcenestrant的有效性和安全性。独立数据委员会（IDMC）发现，与对照组相比，Amcenestrant联合辉瑞的CDK4/6抑制剂palbociclib，没有达到预先设定的目标，因此建议公司停止该项临床试验。

赛诺菲综合考虑后，决定终止Amcenestrant的全球开发项目。

（图片来源：www.sanofi.com）

这一决定无疑将给整个口服SERD新药赛道蒙上阴影。

09

赛道竞争加剧！明星公司Ambrx人事大变动，重新评估开发项目

标签：ADC、高管变动

Ambrx Biopharma曾是ADC赛道的先锋企业、明星公司，但最近两年的发展不是很快。公司也于近日在SEC文件中进行了透露，大意如下：

具体而言，阿斯利康与第一三共的合作加速了靶向HER2的ADC新药Enhertu的临床开发计划的扩展，目前近50项临床试验进行中，覆盖广泛的癌症类型和癌症阶段。Enhertu项目的范围和资源可能会对公司计划中的ARX788临床试验和开发产生负面影响，包括患者资源、临床试验速度、申报速度等方面的竞争。

迫于压力，公司近日决定换CEO，宣布任命Kate Hermans女士为临时首席执行官，接替田丰博士，立即生效。田博士一直担任Ambrx董事长、总裁兼CEO，在公司工作约17年。田博士同意以顾问身份继续为公司服务。Ambrx董事会已开始物色常任CEO。同时，Katrin Rupalla博士被任命为Ambrx董事长，接替田博士。

随着这些人事变动，Ambrx计划对其开发管线进行战略审查。

10

阿斯利康和葛兰素史克（GSK）再次为人才而争

标签：跨国药企、人才大战

据Endpoints News报道，阿斯利康已对该公司前副总裁兼投资者关系负责人克里斯·谢尔顿先生提起诉讼，他准备下个月加入GSK工作。据彭博社报道，阿斯利康在伦敦法院的一份文件中称，谢尔顿先生将违反一项竞业禁止协议，他在2021年签署了该协议，当时获得了价值超过774,000美元的股票。

谢尔顿先生在阿斯利康工作了超过18年，从2004年开始担任研究科学家，然后晋升为肿瘤学研发部业务开发和许可的全球主管，最终成为IR主管。据 Law360披露，谢尔顿先生本月早些时候辞职，立即生效。

这并非首次。早在2017年，阿斯利康就起诉了前高管卢克·米尔斯，后者当年早些时候被GSK挖走，负责领导其全球制药业务。米尔斯先生曾在Aventis、罗氏和阿斯利康与阿斯利康首席执行官Pascal Soriot先生共事十多年。在跳槽到葛兰素史克之前，他在阿斯利康担任了三年多的执行副总裁，现在他是GSK的首席商务官。

参考资料：

1. https://endpts.com/president-biden-signs-major-drug-pricing-reforms-into-law-whats-coming-for-biopharma/

2. https://mp.weixin.qq.com/s/iFflYJ5e1YcGO5Hh_gN_mQ

3. https://investor.bluebirdbio.com/news-releases

4. https://mp.weixin.qq.com/s/sSyp_IMm9s2KN7eqmUo5jA

5. https://endpts.com/eus-lending-arm-grants-polish-biotech-22m-in-debt-financing-to-advance-pipeline/

6. https://www.fiercepharma.com/pharma/endo-files-bankruptcy-signs-450m-settlement-following-other-opioid-makers-suit

7. https://www.prnasia.com/story/372149-1.shtml

9. 赛诺菲宣布终止口服SERD药物Amcenestrant的所有临床试验

10. Squeezed by AstraZeneca/Daiichi Sankyo, biotech developing HER2 ADC switches CEO, launches pipeline review

11. AstraZeneca files lawsuit against former exec as he jumps to GSK

12. 其它公开资料

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