发达国家中的“吝啬鬼”——比房子还贵的救命药，英国表示我不卖
撰文：James Paton
英国考虑提高罕见病治疗费用的上限
赛诺菲和诺华的新药难以获得批准
对于那些因患极其罕见的遗传性疾病导致出血过多、骨骼脆弱和肝脏肿大的病人，法国制药商赛诺菲(Sanofi)在德国、希腊和美国等国家都有药物出售。
可是英国没有。
这种治疗戈谢病的药物每年花费将高达25万英镑（约合30.59万美元），即使赛诺菲公司为终身治疗的患者提供数额不详的价格折扣后，英国医疗体系依然不会批准这种药物。3月14日，为药品费用提供建议的英国机构表示，在应用几十年的酶替代疗法存在的情况下，为治疗影响英格兰和威尔士大约250名患者的疾病花费“巨额”费用是不合理的。
赛诺菲遭遇的挫折凸显了英国面临的挑战：在医疗费用方面，人们普遍认为英国是发达国家中最吝啬的国家之一。现在，英国正在关注极其罕见的疾病，这些疾病的治疗费用高得令人瞠目结舌，由于受影响的患者人数很少，此前受关注度极低。医学方面的重大进步带来了新的难题：即使是最致命、最罕见的疾病，目前有效的治疗手段也比历史上任何时期都多，可是这些治疗也给各国政府和保险公司带来了更沉重的负担。
“其中有些新治疗方法令人惊叹，”伦敦皇家自由医院血液专家阿图尔•梅塔(Atul Mehta)说，“我们需要计算出为这些治疗支付的费用。”
药费飙升
代表英国议会审计财政开支的英国国家审计局(National Audit Office)2016年发布的报告显示，英国罕见疾病治疗和其他专业服务的费用正在迅速上涨，对英国医疗系统的财政稳定构成风险。预计到2021年，这类治疗的预算将在五年内增长大约30%。
英国如何应对持续上涨的医疗费用，这受到其他邻国的密切关注，因为他们也在寻找解决巨额医疗预算的线索。
批评者说，作为葛兰素史克公司(GlaxoSmithKline Plc)和阿斯利康公司(AstraZeneca Plc)的所在地，英国在昂贵新药的费用支出方面已经落后。英国国家卫生与临床优化研究所(National Institute for Health and Care Excellence)于3月15日评估为治疗罕见疾病和致命疾病的新药费用设定上限的提议，可能进一步阻碍这个进程。
按照目前的情况，可能的变化是要求新药通过国家卫生与临床优化研究所专注于罕见病的特别计划纳入医保支付范围，治疗费用限制在每个质量调整生命年(QALY)10万英镑，这是英国用于评估治疗成本效益的指标。医疗行业对质量调整生命年的定义是完全健康的生命年。
艰难门槛
按照提议设定的费用上限，2014年以来获得批准的三种药物将不符合资格。根据英国生物行业协会(U.K. BioIndustry Association)的数据，亚力兄制药(Alexion Pharmaceuticals Inc.)、拜玛林制药(BioMarin Pharmaceutical Inc.)和PTC医疗公司(PTC Therapeutics Inc.)的治疗费用都超过了50万英镑。
对于无法满足价格要求的药物，企业仍然可以通过英国国家医疗服务体系(National Health Service)更广泛的药物评估流程纳入医保覆盖范围。不过医疗行业认为，依赖于患者人均成本估算方法的医疗服务让罕见疾病的治疗处于不利地位，因为受影响的患者人数很少。
“病人能否接受新的治疗方法，将有很大的不确定性，”赛诺菲公司英国公共事务总监亨利•费瑟斯通(Henry Featherstone)说。
承诺存疑
2月，亚力兄制药用于治疗主要影响儿童致命疾病的药品被认为价格过高而遭到了拒绝，即使该公司提供了数额不详但是“相当高”的价格折扣，每年的医疗费用依然高达60万美元。亚力兄制药表示，这次药品未获批准让英国政府支持生命科学行业的承诺受到质疑，这个行业已经受到英国脱欧的冲击。
“这发出了强烈的信号，英国不会优先考虑患有极其罕见疾病患者的治疗。”
这家美国生物科技公司的全球政府事务主管海迪•瓦格纳(Heidi Wagner)说，“亚力兄制药和其他公司将评估这个门槛，决定他们实际上能否合理地为英国的这笔医疗费用生产药品。”
而英国监管机构表示，延迟批准和遏制费用不是目的。
英国国家卫生与临床优化研究所表示，每个质量调整生命年的建议费用上限为10万英镑，已经达到药物评估标准阈值的三倍以上，这会带来更好的一致性。为了尽快向患者提供具有成本效益的药物，这家英国医疗机构也在考虑快速追踪费用低于1万英镑的药品。
现实看法
国家卫生与临床优化研究所首席执行官安德鲁•狄龙(Andrew Dillon)在电子邮件中写道，“我们必须对英国国家医疗服务体系面临的各种挑战有现实的认识，采用机动灵活的方式加以应对。”
对那些试图把关键药物纳入报销范围的制药商来说，这没给他们带来多少安慰。
诺华公司(Novartis AG)表示，该公司适用于罕见遗传性疾病患者治疗脑肿瘤的靶向药物依维莫司(Votubia)2016年12月在英国得到了批准，此前经历了国家卫生与临床优化研究所评估每年4.4万美元治疗费用和长期效果的“艰难”过程。而欧洲监管机构早在2011年就批准了这种药物。
诺华公司在电子邮件中称，英国国家医疗服务体系威胁要处罚制药商，因为这些药物只能治疗数十名或数百名患者。
正在患者开始看到治疗有可能治愈他们的严重疾病时，政府的强硬立场也许会导致制药商退出这个领域。
“在历史上第一次我们有机会解决这个问题的时候，只是因为你患有罕见疾病，你就应该被赶到队伍的末尾，这看起来不公平也不公正。”
编辑：刘馨蔚
翻译：孟洁冰
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