课前课 |药物经济学研究的多维度宏观考量

近期发布的一系列医改政策动向，已向行业发出信号，药物经济学证据在中国医保目录制定和医保谈判中发挥着越来越重要的作用这也提示我们，如何充分利用好药物经济学评价进而支持市场准入策略，将是企业的战场。基于学院为行业提供“早半步”课程的理念，“药品/医疗器械市场准入的策略与实施”高层经理培训课程自2015年开设以来，已培养了两届“早半步”捕捉药物经济学证据、谋划市场准入策略的学员。在之前的市场准入 “课前课”中，也曾带大家一起分析了药物经济学评价在亚洲各国药品市场准入中应用的经验和教训。今天，咱们再一起来学习设计一项药物经济学研究需要考虑哪些重要条件，以及常见的几种研究设计的优缺点对比。

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药物经济学研究需要考虑的重要条件

重要条件一

药物经济学研究不应该是孤立的，它需要与临床试验紧密配合

一般是在进行临床随机对照试验（RCT）的同时，就将药物经济学研究的指标包含在临床研究的登记表（CRF）内，同时进行药物经济学的前瞻性研究，不仅省钱，而且省时。

重要条件二

药物经济学研究需要进行“头对头”的比较试验

通常是试验的新药与对照参比的药物同时进行比较研究，或与标准疗法（已有的药物）或安慰剂比较。选择参比药物有一定的要求，如均为一代、二代或三代的抗生素比较，与对照药物同属相同的作用机制。如果是一种创新的药物或具有创新的机制，则应该选择目前临床上主流治疗的方法或药物作为对照药物。

重要条件三

设计前瞻性研究，还是回顾性研究？

前瞻性研究往往是与临床III期的随机对照双盲平行试验同时进行。可以全面记录在治疗过程中的费用，包括除药费以外的任何住院医疗、护理、诊断检查和治疗费用。但研究的时间较长，根据药物和病例招募的情况，至少要半年以上。如果是一个多中心的研究，可能耗时2~3年。

回顾性研究往往利用已完成的临床试验，再回顾性地补充收集疾病治疗过程中的住院医疗费用。尽管药物经济学的研究时间可能缩短很多，但由于临床试验的资料当时并没有各种费用的记录，因此成本资料不全，有不少直接医疗费用无法收集，只能假设在试验组和对照组中其他医疗条件相同，仅疗程中不同药物费用的比较（这种做法是常见的错误）。因此，利用已完成的临床试验做回顾性调查的资料是不精准的，得出的结论也是不全面的。现在更多的回顾性调查研究是基于大数据库及临床病例调查。这类研究一般能帮助我们获得较为准确的真实世界数据。

重要条件四

观察时间的考虑

一般来讲，两组的临床结果需要有显著性的差异。根据初步的临床疗效来估计需要的样本数。但在药物经济学的研究中对样本量的要求并没有像临床随机对照试验要求那样高，只要能满足临床试验的样本量即可。通常各组病例数达到100~200例就够了。由于临床治疗费用的偏离值比较明显，一般采用几何平均数或中位数比较，或选择P₂₅~P₇₅分位数的区间比较。观察的时间通常为T₀，T₁，T₃，T₆，T₁₂个月，根据临床研究表格测量花费的费用。

重要条件五

药物经济学的角度选择

因为不同的研究角度得出药物经济学的证据是有差别的。

如果仅从病人角度考虑，成本的计算往往只考虑病人直接负担的那部分医疗费用和非医疗费用。如果有医疗保险报销，病人自己只需共付的部分医疗费用和家庭为病人支付的营养费用、就医时的交通费用。因此，成本的计算往往是偏低的。

如果药物经济学的研究是从医院（包括医生或药师）角度出发，一般只考虑直接的医疗费用（门诊和住院费用），包括医疗保险报销的费用加上病人自付和自费的费用（即医院实际收入的费用）。医院不会考虑病人付出的那部分非医疗费用，包括交通费用和营养费用。

如果药物经济学的研究角度是为医疗保险部门（第三方支付）服务，特别医疗费用从医疗保险数据库中获得的话，医疗保险部门只记录社会统筹基金或门诊个人账户中的费用，不包括医院减免的费用和病人自付的那部分费用。

如果药物经济学研究的角度是从全社会或国家、政府全面角度考虑，不仅要考虑直接医疗成本，也要考虑间接成本，或者说是全部的社会成本。因为费用的支出，不仅要考虑政府的投入、社会保险基金的支付以及病人自费的支出，还有对全社会生产劳动力和经济的影响。

因此，从全社会角度来进行药物经济学的研究，成本的考虑是最全面的。

常见经济学研究设计方案的优缺点

研究设计方案	优点	缺点
利用临床试验报告或荟萃分析	资料丰富	缺乏成本数据；有时没有个体数据，只有合计数据
回顾性研究	快速方便、省时省力	回顾收集的成本数据偏倚大，不能计算间接成本和效用
数据库，病例研究	快速方便、省时省力，较高的数据可信度	需要数据库及获得病例资料
模型研究	简便易行	结果取决于各种参数的准确度
药物经济学与临床试验平行研究	良好的信度和内部效度，省时省力	外部效度低
前瞻性药物经济学试验	最可靠、外部效度高	费时费力

学习了上面的内容，有没有被药物经济学研究竟然需要考虑如此多层面、多角度的问题惊呆掉？可见制定市场准入策略，绝不仅是简单的买卖方的双向切磋，而是一项需要基于产品本身，分析整个社会医药产业链条的综合宏观决策。各位药物经济学和准入策略的研究者们，有没有感到鸭梨山大？切莫过度忧虑，国内围绕药品生命周期设计的唯一完整和系统的药品市场准入课程在此，专等你来6月市场准入课堂，细听大师分解。

参考资料来源：宣建伟主编.《药物市场准入—从理论到实践》. 复旦大学出版社，2015年

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