课堂 | 从药学视角转向临床视角，以未满足的临床需求为导向

“药品国际注册能力培养项目”第二期自2017年5月开课以来，同学们已相继学习了“宏观纵横全球药物管理”、“原辅料及药包材的DMF管理制度” 及“仿制药的国际注册”（法规与市场、研发与生产、申报资料的撰写与管理）等课程。本月，同学们进入“创新药的国际注册”的课程学习。

11月16-19日，“模块六：创新药的国际注册（1）—研发理念与法规体系”在上海顺利开课，在强大师资团队的带领下，同学们着重于学习以美国FDA为代表的创新药注册法规体系和实践，特别是理解创新药的审评本身就是在不断的创新和变化。

“新药开发要始终围绕安全有效”

课程主席：魏晓雄 博士

美国AdPharma公司总裁

原美国FDA临床药理学资深审评员

亦弘商学院“药品国际注册”课程建设委员会委员

课程主席魏晓雄博士曾在FDA担任临床药理学办公室深审评员，在临床试验早期开发及药品审评领域拥有丰富的经验。课程开始，魏博士首先对同学们提出了“要转变思维方式”、“挑战专家”的期望。创新药开发不同于仿制药，同学们在课堂上不仅要了解欧美法规是如何要求的（WHAT），更重要的是理解为什么这样要求（WHY），深刻体会 “以临床为导向，解决未满足的临床需求”的创新药研发和审评理念。

魏博士利用自身丰富的药物开发和审评经验，深入浅出地讲授了“临床早期开发的基本概念及理念”，并启发同学们思考如何将这些理念应用到实际工作中去。结合抗肿瘤药物和糖尿病药物的审评案例，重点讲授了申报IND的必备条件（IND Enabling Study，如CMC 基本要求、临床前药物代谢、药代学、毒理学研究等）、首次人体试验（First-in-human Study）、单剂量/多剂量爬坡试验（SAD/MAD）、重要的里程碑会议、四条“加快路径”及I期和II期临床试验设计和考量。另外，还对美国IND申请的准备和提交进行了简要介绍。

魏博士的讲授风趣幽默，很有启发性。他一再提示同学们：新药开发就是要不断突破，始终围绕“安全有效”，以临床为导向，勇于挑战权威，引领法规变革！

“IND晚期临床和NDA开发理念及法规要求”

另一位课程主席何博士也同样具有丰富的审评经历，他通过美国雌激素替代疗法和心脏病相关性的研究案例阐述了为什么做III期临床、临床试验疗效评估的常见问题，以及III期临床试验与真实世界研究数据的关系。通过爱维莫潘（Alvimopan）研发及审评案例说明了III期临床试验目的、要点，与II期临床的关系，III期临床试验“充分并严格合规的对照试验”的要求。一般来说，需要2项充分的和严格控制的III期临床研究以支持新药申请。

何博士对NDA的类型、技术要求、注册路线异同、审评程序、NDA申报资料要求进行了有条不紊的讲授。通过抗凝药物达比加群酯（Dabigatran）案例分析了药品研发期间工业界与FDA的联系，企业在新药申请及审评过程中与FDA的互通信息的渠道和要点，如信息要求 （IR）、学科审评（DR）、专家听证会（AC meeting）等。通过美国FDA有史以来批准的第一个“准中药”混合植物药茶多酚软膏（Veregen）的NDA案例，使同学们进一步理解FDA决定风险效益比的考量和风险最小化的手段。

“FDA药品管理的法律框架”

课程教授：陈少羽 博士

美国科文顿ž·柏灵律师事务所北京代表处合伙人

中国药品及医疗器械法律团队总监

陈少羽博士是一名律师，在食品与药品法律领域拥有数十年经验，曾在FDA担任助理法律顾问，也曾任美国安进生物制药高级法律顾问。他从法律角度对美国新药管理的法律体系及演变历史和重大事件、FDA执法框架、社会各界对FDA的制约与平衡等进行了讲授。陈博士指出，解读法律、法规及指导方针并不容易，其应用要视具体情况而定；可能出现合理范围内的不同意见、各方利益不同的情况，需通过多种方法来达到平衡并实现同一目标。

“从比较学的角度看欧盟和FDA的异同”

课程教授：吕玉真 女士

上海罗氏药品临床研发亚太中心注册部负责人

罗氏药品临床研发亚太中心副总负责人

亦弘商学院研究员

吕玉真老师拥有超过20年的药品注册领域从业经验。她采用比较学的方法，系统讲授了欧盟药品法规体系，包括欧盟审评审批的流程、组织架构、上市许可人制度（MAA）等；特别是与FDA的不同之处，如开展临床试验的程序和要求（如VHP、CTR）等；并通过一个欧盟和FDA决策不同的药物案例，分析了审评机构的不同理念和背后考量。

此次课程，吕老师还为同学们讲授了注册策略计划（RSDP）这一工具。RSDP是在目标产品概况（TPP）和临床开发计划（CDP）的基础上，确保CDP能满足监管机构要求，合理利用法规，与监管机构高效合作、理性沟通风险的线路图。注册人员应充分利用监管规则，与监管部门做好有效沟通。

“台湾CDE新药审评模式”

课程教授：徐丽娟 医师

台湾医药品查验中心（CDE）咨询辅导中心主任

徐丽娟医师拥有丰富的新药审评及临床实践经验，通过对台湾审评机构的发展历史和组织架构、新药审查机制、程序及原则、临床试验对人种差异的考量以及“衔接性试验”等内容的讲授，为同学们分享了台湾的新药审评的经验，既融合了FDA/EMA/PMDA的特点，又有台湾自身的特色；并通过Avastin、Dabigatran、Keytruda等多个审评案例，介绍了台湾CDE因自身法规、医疗环境、人种差异等不同而作出和FDA/EMA不同决策的考量。

监管部门对沟通交流的相关要求

何博士还为同学们系统讲授了企业与药品审评机构的沟通交流的方法和要点，如：在何处递交申请、互动交流的注意事项、沟通交流时间安排及最佳沟通交流方式。何博士提醒大家，在新药的申报过程中，与监管部门的沟通交流尤为重要，由于存在不同的企业文化、沟通风格、偏好，并不存在一个统一的最佳沟通交流方式，务必要充分了解FDA/CDE的组织架构和相关指南，了解各种沟通渠道的特点，充分利用好现有资源。在此基础上，根据自身产品的特点和开发阶段，选择最佳沟通方式。

实践模拟：药业与FDA的沟通交流

本模块精心设计了沟通交流的实践模拟，在课前预习和课堂学习的基础上，基于相应产品的背景，同学们分组进行了小组讨论，并在课堂围绕Pre-IND/Pre-NDA会议进行精彩汇报。课程主席魏晓雄博士引导同学们对各组的汇报进行了延展性讨论，点评亮点并澄清误区，使同学们进一步掌握沟通交流的精髓。

学习沙龙：药品监管系统思维

课堂学习之余，浙江高等医药专科学校商学院院长罗文华同学为同学们带来 “药品监管系统思维”主题沙龙，分享了他在教学和科研过程中对药品监管的一些思考。

温馨课堂：国王与天使

本次课堂，班委精心组织了“国王与天使”这样一个温馨有爱的小游戏。在课程期间暗暗地关心彼此、为他/她做三件小事。不仅让同学们尽快熟悉并彼此成为朋友，也让每位同学在全心为自己的“国王”服务的同时，体会到被自己的“天使”暗暗关怀的温暖与感动。

下个月，同学们将在模块六“研发理念与法规体系”的基础上，继续学习模块七“创新药的国际注册战略”课程。通过中国与国际发达地区鼓励政策和措施的对比分析，加深对创新药研发理念和IND申报要求的理解，进一步提升实操技能，学习制定正确、高效、合规的创新药国际注册战略和策略。

更多精彩，敬请持续关注“药品国际注册”项目！

相关链接：

相关阅读：

学员笔记：

---