【审时度势】努力从医药制造大国向医药创新强国转变
创新药物研发进入革命性变化时代
努力从医药制造大国向医药创新强国转变
创新药物的研发，集中体现了生命科学和生物技术前沿领域的新成就，是当前国际科技竞争的战略制高点之一，对经济发展和社会进步具有重要而深远的影响。近年来，我国药物创新体系建设不断加强，创新药物研发取得长足进步，医药产业的增速显著高于其他国家，现已成为全球第二大医药市场。但是，目前我国还不是医药创新强国。建设健康中国，需要深入了解创新药物研发趋势，推动我国由医药制造大国向医药创新强国转变。
把握国际创新药物研发的新进展。当前，国际创新药物研发以满足目前临床药物尚未能满足的需求为目标，着力研发具有创新性和成本效益高的药物。随着疾病谱的演变，复杂慢性病和老年病药物（包括治疗肿瘤、心脑血管、免疫、代谢、神经退行性疾病和器官纤维化等的药物）、抗病毒和耐药菌药物以及目前尚无有效治疗手段的罕见病药物，已成为当前创新药物研发的重点。国际创新药物研发的一个重要趋势是以基础研究的突破为引领。虽然近年来仿制药的再开发、再创新出现新的机遇，“老药新用”（新适应症的重定位、适用人群的再发掘）受到关注，但创新药物研发的主流方向则是在基础研究新突破的引领下，瞄准疾病调控的新机制和药物作用的新靶标来开展创新研究。这启示我们，要成为医药创新强国，必须加强基础研究。目前，在国际创新药物研发中，肿瘤免疫治疗药物研发成为备受关注的新方向，基于表观遗传调控的新药研究引发新一轮药物创新革命，新型抗体药物的发展受到瞩目，基因治疗药物崭露头角，干细胞治疗产品由实验室走向临床。我国的创新药物研发应密切关注这些新进展。
把握社会需求推动研发模式转变的新动向。近年来，全球经济发展跌宕起伏，但生物医药产业始终稳步增长，具有强劲的社会需求。社会需求变化推动了创新药物研发模式的转变。从上世纪末到本世纪初，“转化医学”研究的新模式开始兴起，强调要重视以临床研究的需要和发现来牵引基础研究、驱动创新药物研发，实行基础和临床之间的双向转化。在这种新模式下，以系统生物医学为指导和基于临床需求的创新药物研发策略越来越得到重视。社会需求推动研发模式转变，还有一个突出表现是个性化药物的出现。个性化药物是指根据个体携带的遗传信息“量身定做”疾病防治药物，这是遗传药理学和药物基因组学发展带来的一场革命。由于许多慢性复杂疾病是高度异质性的，目前临床使用的许多药物有效率不到50%，有的仅为20%—30%，这种状况凸显了个性化治疗的重要性和紧迫性。美国提出“精准医疗”的口号，使个性化医疗进一步引起世界关注。个性化医疗的关键在于个性化药物。个性化药物的研究和应用现已成为转化医学、精准医疗研究的重要方面，在新药研究和临床应用中发挥着重要作用，已经上市和处于研发后期的个性化药物数量快速增长。我们应密切关注社会需求给创新药物研发带来的模式转变。
把握学科交叉融合推动研发的新趋势。当前，多个学科与创新药物研发深度交叉融合，物理和化学、计算机和信息科学、材料科学等多种学科越来越多地参与到创新药物的研发中，具有重大潜力的新技术、新方法不断涌现。比如，生命科学与创新药物研发相互渗透，不但解决了创新药物研发过程中的许多技术瓶颈，也为进一步革新创新药物研发的技术手段提供了前瞻性科技储备。再如，化学、生物信息学、计算科学等学科与创新药物研发紧密结合，推动了药物设计理论和方法的不断成熟。近年来兴起的大数据研究和应用，为创新药物研发提供了重要支撑和新的动力，它将使生物过程和药物的预测模型更加专业。对于我国来说，把握学科交叉融合的趋势，还应注重传统医药学和现代科技交叉融合。中医药学是伟大的科学宝库，中草药和天然产物是创新药物研发的重要源泉。青蒿素类抗疟新药的研发、三氧化二砷治疗白血病的研发等，都是这方面杰出的范例。近年来，传统医药学和现代科技交叉融合，深入挖掘中医药和天然药物宝库，催生了中药和天然药物药效成分辨识、作用机理探索、复方组合设计、临床功效评价等许多新的研究方法和技术，从中将产生一批具有原创性和重要国际影响的创新药物。
（作者为中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员）
来源：《人民日报》（2016年10月30日 05版）
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