基因疗法开始寻求新的给药方式，又一款眼科AAV基因疗法通过新的途径实现临床给药丨医麦猛爆料
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2020年10月30日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，临床阶段公司Gyroscope Therapeutics Limited宣布，在正在进行的I/II期临床研究中FOCUS试验中，对首例患者进行了Orbit™视网膜下递送系统（Orbit SDS）进行AAV基因疗法GT005给药，以治疗干性年龄相关性黄斑变性(AMD)继发的地理萎缩(GA)。
波士顿眼科咨询联合主席Jeffrey S. Heier教授表示：“干性AMD是全球视力丧失的主要原因之一，基因疗法对该病具有广阔的前景。但是，当前基因基因眼科给药的方式大部分是通过玻璃体切除术，这会导致一些问题。Orbit SDS是一种创新的递送方式，能够实现视网膜下递送。我参与Orbit SDS的研发已经有几年了，我很高兴看到它被引入基因治疗的视网膜递送。”
Orbit SDS是一种可以将相关疗法注入视网膜后的空间，而无需从眼睛中心移除组织或穿透视网膜的递送系统。2019年4月，Gyroscope公司并购美国Orbit Biomedical公司，将Orbit SDS收入囊下，并进行进一步的开发。
眼科基因疗法开始寻求新的递送方式
事实上，除了Gyroscope公司，REGENXBIO也在尝试新的眼科AAV基因疗法给药方式。今年9月，REGENXBIO公司宣布第一位湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)患者已经接受了脉络膜上腔注射RGX-314基因疗法，脉络膜上腔注射的实现通过利用Clearside Biomedical的SCSMicroinjector®技术。
SCSMicroinjector®是一种用于诊所专业型(in-office)、非手术注射药物到脉络膜上腔的显微注射。SCSMicroinjector®由一个注射器和两个30英寸的可变长度中空微针组成，每个针头长度均小于1.2mm，该定制针头可以优化药物的输注和脉络膜上腔注射。
SCSMicroinjector®脉络膜上腔注射给药被设计成在局部麻醉后，垂直于巩膜进行，一旦微针穿透巩膜并达到SCS（巩膜和脉络膜之间的边界），微针的开放斜角就会在这两层之间释放药物。一旦将药物注射到SCS中，药物就可以从SCS扩散到眼睛的后部，靶向目标细胞。
小结
事实上，由于眼睛一定程度上是一个免疫特权区域，床试验表明，在眼睛中使用腺相关病毒（AAV）或者慢病毒（LV）载体递送基因疗法不会导致全身性副作用，而且不会引起显著的免疫反应。加上大多数致病的基因突变已经被确认，眼科疾病一直是基因疗法的重点发展方向。
随着时间的推移，随着基因疗法在眼科疾病中显示出来的潜力，越来越多的公司开始布局眼科基因疗法，从安全性、有效性延伸到尽可能保护原本结构这一步，可以说明眼科基因疗法的发展及其快速。
参考资料：
★Cell子刊揭示肺泡细胞感染新冠病毒60小时内的病理变化，类器官在新冠研究中显示出重要作用丨医麦猛爆料
★英国启动Moderna新冠候选mRNA疫苗的滚动审查程序 | 医麦猛爆料