看得见的希望！AMD基因疗法获FDA快速通道资格，即将启动第二项II期试验丨医麦猛爆料

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2020年9月24日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，致力于开发视网膜疾病基因治疗和外科手术系统的临床阶段公司Gyroscope Therapeutics Limited宣布，AAV基因疗法GT005获得美国FDA授予快速通道资格，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性(AMD)继发的地理萎缩(GA)。

FDA的快速通道程序旨在促进药物的开发和加速审查，用于治疗严重未被满足的医疗需求。快速通道资格允许研发企业能更频繁地与FDA进行沟通，而且，获得快速通道认定的在研药物还有可能获得生物制剂许可证申请（BLA）的加速批准、优先审查或滚动审查。

Gyroscope公司的首席医学官Nadia Waheed博士表示：“干性AMD是一种严重影响患者生活质量的疾病，并且目前尚无FDA批准的治疗方法。已有研究表明，血液中低补体因子 I（CFI）水平相关的特定CFI突变干性AMD患者罹患AMD的风险较高。如今，我们的试验性基因治疗在这一高风险人群中的使用能够获得快速通道的资格，是令人振奋的消息。我们也将进一步推进评估GT005安全性和有效性的临床计划，期待与FDA的合作。”

治疗干性AMD的AAV基因疗法

GT005是一款一次性AAV基因疗法，旨在刺激视网膜色素上皮细胞（RPE）产生补体因子 I （Complement Factor I，CFI）来恢复过度活跃的补体系统的平衡，以减慢或停止干性AMD的发展。

补体系统是免疫系统的一部分，当补体系统过度活跃时，会引起炎症，损害健康的眼组织，CFI是调节补体系统的关键蛋白，CFI的增加可以减轻补体系统的过度活动并减少炎症，以保护视力。

▲ 图片来源：gyroscopetx

年龄相关性黄斑变性（AMD）是发达国家老年人致盲最主要的原因，全球约1.96亿人的视力受其影响。AMD多发于50岁以上的老年人，可分为干性和湿性。其中，干性占该患者人群的90%，地理萎缩(GA)是干性AMD的晚期形式，尚无获批治疗。据Gyroscope公司估计，在美国与5个欧盟国家，近350万GA患者中，超过10万GA患者具有CFI缺乏相关特定CFI突变，罹患AMD的风险较高。

目前，Gyroscope公司开展的II期试验EXPLORE（NCT04437368）正在进行受试者招募。EXPLORE旨在评估GT005单次视网膜下注射给药在补体因子 I （CFI）基因突变的干性AMD继发性GA患者中的安全性和有效性。EXPLORE试验打算招募75名患者，值得一提的是，EXPLORE试验中，首位患者已经在美国接受了GT005给药。

▲ 图片来源：healththoroughfare.com

除了EXPLORE，Gyroscope公司还计划启动第二项II期试验，在更广泛的GA患者中评估GT005的安全性和有效性，该试验方案将在晚些时候公布信息。

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AMD基因疗法赛道

Spark的Luxturna于2017年12月被FDA批准，成为全球首款体内基因治疗药物，用于治疗Leber先天性黑蒙2型（LCA2）。此后，眼科基因疗法就受到了包括Biogen、强生(Johnson & Johnson)以及罗氏等大型药企的关注。

眼科疾病一直被认为是基因疗法不错的切入口，因为大多数导致疾病的基因突变已经被确认，而且眼睛一定程度上是一个免疫特权区域。并且临床试验表明，在眼睛中使用腺相关病毒（AAV）或者慢病毒（LV）载体递送基因疗法不会导致全身性副作用，而且不会引起显著的免疫反应。

在眼科疾病中，AMD同样是一种影响范围较大的疾病，因此不少公司/机构都在开发AMD的基因疗法。

➤➤➤ 2020年5月，Adverum Biotechnologies公布了其候选基因疗法ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的 I 期临床试验（OPTIC）中的中期阳性数据，试验数据证明了ADVM-022拥有良好的耐受性、安全性和有效性。

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➤➤➤ 2020年4月，Regenxbio公布旗下针对wAMD的基因治疗药物RGX-314临床试验数据，进行中的 I/II a 期试验结果提示，6位达到连续两年追踪的受试患者在视力上均得到长期、持久的治疗效果，视力得到改善。

另外，Hemera的基因疗法HMR59目前正在进行干性和湿性AMD的临床试验；Oxford Biomedica的AMD基因治疗项目也处于 1 期临床阶段。

目前来看，除了使用基因疗法治疗AMD，也有部分公司/机构选择干细胞代替疗法治疗AMD，例如Lineage Cell Therapeutics、美国国立眼科研究所（NEI）等。

此前，Lineage Cell Therapeutics公布了其先导候选产品OpRegen（一种视网膜色素上皮细胞移植疗法），治疗患有GA的干性AMD的新数据，数据显示OpRegen细胞具有良好的安全性、耐受性，并且单剂服用可以提供持续的和具有临床意义的益处。该公司的首席执行官Brian M. Culley表示：“一些证据证明了OpRegen细胞至少存在4年。”

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结语

AMD是一种影响范围较大的眼科疾病，随着我国人口老龄化，AMD的发病率逐步上升，每4-12周一次的标准治疗（玻璃体腔药物注射(IVT)抗VEGF蛋白）实际上很难维持，并且会造成极大的医疗负担，因此开发出能够持续有效的AMD治疗方式是一件非常有意义的事情！

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参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/gyroscope-therapeutics-granted-fda-fast-track-designation-for-gt005-an-investigational-gene-therapy-for-dry-age-related-macular-degeneration/

2.https://www.businesswire.com/news/home/20200921005923/en/

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