2.8亿美元！诺华新收购眼科基因疗法公司，光遗传学基因疗法迎来春天吗？丨医麦猛爆料
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2020年10月31日/医麦客新闻 eMedClub News/--日前，诺华公司新收购了一家眼科基因疗法公司Vedere Bio。根据协议，诺华将向Vedere Bio的股东支付1.5亿美元的预付款，以及高达1.3亿美元的里程碑付款，总计金额达2.8亿美元。
Vedere Bio是一家初创公司，成立于2019年6月，获得2100万美元的A轮融资。Vedere公司正在开发以光感受器蛋白为基础的光遗传学基因疗法，包含一个通过玻璃体注射的AAV基因疗法临床前计划，该计划目标对象是由感光器官导致的视力丧失的全基因型患者。
新闻稿中指出，本次收购完成之后， 将组建新公司Vedere Bio II，旨在为存在医疗需求的适应症开发新的视力恢复和视力保护药物。
诺华生物医学研究中心总裁Jay Bradner表示：“目前，对于治疗失明的新疗法存在着医疗需求，Vedere Bio的创新技术扩大了基因疗法的潜力，从而能够改善由于感光细胞死亡导致的常见眼病患者的生活。”
Vedere Bio首席执行官兼总裁Cyrus Mozayeni博士表示：“Vedere Bio基于感光蛋白的光遗传学计划比竞争方法更具有优势，使我们向患者提供功能性视觉恢复又进了一步。我们专有的玻璃体内衣壳不仅使Vedere Bio的光遗传学产品成为可能，还能够使其他眼基因疗法成为可能。将Vedere Bio出售给诺华是向全世界的患者提供Vedere Bio先进疗法的一个重要的里程碑。与此同时，我们期待与经验丰富的团队合作，共同推进Vedere Bio II。”
对于收购Vedere Bio，诺华表示：“这次收购有潜力大大增加因感光细胞死亡而导致视力丧失的可治愈患者数量，全球将有数以百万计的患者可以受益于Vedere研发的治疗方法。”
目前也有治疗眼科疾病的基因疗法，但往往仅针对250个引起IRD基因中的一个致病基因，获益的患者人群非常有限。
例如，罗氏（Roche）的Luxturna适用于治疗RPE65基因突变导致的视力受损。Luxturna是全球首款全球首款体内基因治疗药物，于2017年获得美国FDA批准上市。但是，RPE65特异性基因突变仅占200万视网膜色素变性（RP）患者人群的2%-3%。诺华公司拥有Luxturna在美国以外所有国家/地区开展、注册和商业化的独家权利。
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光遗传学基因疗法
2019年3月，Ehud Isacoff和John Flannery曾在nature communication上发表了一篇论文，他们利用AAV将一种绿光受体基因植入失明小鼠的眼睛，一个月后，它们就能像正常小鼠一样轻松地绕过障碍物，能够识别iPad上运动的物体、适应上千倍的亮度变化，并能够辨别区分字母的精细细节。
另外，光遗传学基因疗法近日也有一些动态。近日，Nanoscope公司在nature gene therapy上发表了一篇关于MCO1视蛋白在小鼠中的研究论文。
该论文的通讯作者Marendra Mohanty博士表示：“双极细胞位于感光器的下游，使用AAV载体将MCO1视蛋白基因添加到视网膜中具有无功能感光器的双极细胞中时，光敏性就会恢复。”
各种常见的眼部疾病，包括与年龄有关的黄斑变性和视网膜色素变性，都会损害感光细胞，损害视力。但是，尽管光感受器可能不再完全起作用，但其他视网膜神经元，包括称为双极细胞的一类细胞，仍保持完整。
这项研究确定了双极细胞承担受损光感受器的工作方式，并且研究结果显示，完全失明的小鼠可在治疗后重新获得重要的视网膜功能和视力。
结语
事实上，由于眼睛一定程度上是一个免疫特权区域，临床试验表明，在眼睛中使用腺相关病毒（AAV）或者慢病毒（LV）载体递送基因疗法不会导致全身性副作用，而且不会引起显著的免疫反应。加上大多数致病的基因突变已经被确认，眼科疾病一直是基因疗法的重点发展方向。
由此，眼科基因疗法得到了巨大的发展，无论是光遗传学基因疗法的发展，还是近来给药方式的改进，都在表明眼科基因疗法具有极大的发展潜力。
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参考资料：
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