市场还在继续膨胀，一览年龄相关性黄斑变性治疗策略丨医麦黑科技

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2020年11月12日/医麦客新闻 eMedClub News/--在眼科疾病中，年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种影响范围较大的疾病，常见于50岁以上的人群，是导致视力下降和不可逆视力丧失的主要原因，同时也是发达国家中导致老年人失明的最常见原因。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是由于黄斑区结构的衰老性改变，从而引起的视力下降和不可逆视力丧失。黄斑位于视网膜中心、发挥视力功能的重要部位，识别形状、大小、颜色等大多数光学信号，若其出现异常，就会引起中心视力低下。

AMD在临床上主要分为两大类：干性AMD和湿性AMD。干性AMD约占所有AMD的80-90%，以脉络膜下玻璃膜疣沉积和地理状萎缩形成为主要特点；湿性AMD约占10%-20%，以脉络膜新生血管为突出特征，可由干性AMD发展而来，症状更为严重，有出血、渗出、水肿等症状，是导致失盲的主要原因之一。

▲ 图片来源：amuseum.cdstm.cn

AMD现已成为继青光眼、白内障之后全球第三致盲因素，所导致的失盲率高达8.7%，据2018年 Lancet 预测，随着老年人口和糖尿病患者的增长，2020年全球AMD患者将达到2亿，2040年将增长至3亿。

而随着我国人口老龄化，AMD发病率也在逐步上升。据估计，至2025年中国AMD患者数将远超4000万，其中湿性AMD约为538万。

目前，尚无针对干性AMD的批准疗法，在干性AMD阶段可以进行干预治疗，视力可恢复；湿性AMD的标准护理为每4-12周一次玻璃体腔药物注射(IVT)抗VEGF抗体。但每4-12周一次的标准治疗实际上很难维持，同时存在极大的医疗负担。

抗VEGF药物

尽管抗VEGF疗法有所限制，但是仍然是一个重磅药物，自再生元/拜耳的Eylea获批以来，销售额已经达到数百亿美元级别。

今年早些时候，拜耳公布了Eylea的IV期研究ALTAIR的结果，证实了Eylea治疗和延长给药方案对湿性AMD的有效性，研究结果显示：高达60%的患者能够达到3个月（12周间隔）或更长的注射间隔，而超过40%的患者达到4个月（16周间隔）的注射间隔，显著降低了患者的注射负担。

▲ Eylea

目前4种抗VEGF新药（贝伐单抗、雷珠单抗、阿柏西普、康柏西普）已在临床得到广泛应用，表现出良好的治疗效果。与此同时，我国自2020年1月1日期起，抗VEGF药物（包括雷珠单抗、康柏西普、阿柏西普注射液、地塞米松玻璃体内植入剂）全部降价并同时进入医保报销。

这使得抗VEGF赛道更为火热。目前不少公司都在开发抗VEGF药物，例如罗氏、艾尔建等。

但是，目前仍有40%的湿性AMD患者无法从抗VEGF疗法中受益，因此不少公司/机构正在开发新的靶向疗法，例如PDGF、ANGPT2等抑制血管生产的靶点，此外在新靶点的选择中，补体系统、趋化因子类、整合素类占比也较高。

创新抗体治疗AMD

在众多新靶点药物中，值得一提的是Maintect开发的创新抗体治疗方法，Maintect公司目前尚未公布该靶点具体信息，仅知道非抗VEGF，被称为AB125。

该公司表示，AB125可以帮助无法从抗VEGF治疗中受益的患者，也可以与抗VEGF疗法组合使用。值得一提的是，AB125可以作为湿性AMD和干性AMD的通用治疗方案。

同时，该公司还在开发一种使用侧向流动分析法的伴随诊断试剂盒，以即时鉴别诊断AMD。该诊断试剂盒实际包括采样系统和测试本身，取样系统可以采样眼泪和唾液。此外，该公司还正在开发基于智能手机的分析软件，涉及两个生物标志物，该手机分析软件可以给出精确的疾病诊断和治疗预后，为患者提供更广泛的益处。

▲Maintect采访视频 (图片来源：YouTube)

Maintect由眼科科学家与德国美因茨大学医学中心合作于2018年成立，拥有强大的研发团队和管理团队。

想要详细了解本项目，请联系：13621634647

AMD的其它治疗选择

事实上，除了抗体药物之外，诸如基因治疗、干细胞等新兴技术也在AMD治疗领域中取得不错的成绩，无论是干性AMD还是湿性AMD。

基因疗法：

➤➤➤ 2020年5月，Adverum Biotechnologies公布了其候选基因疗法ADVM-022治疗湿性AMD的 I 期临床试验（OPTIC）中期阳性数据，试验数据证明了ADVM-022拥有良好的耐受性、安全性和有效性。

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➤➤➤ 2020年4月，Regenxbio公布旗下针对湿性AMD的基因治疗药物RGX-314临床试验数据，进行中的 I/II a 期试验结果提示，6位达到连续两年追踪的受试患者在视力上均得到长期、持久的治疗效果，视力得到改善。

➤➤➤ 2020年9月，Gyroscope Therapeutics Limited宣布，AAV基因疗法GT005获得美国FDA授予快速通道资格，用于治疗干性AMD继发的地理萎缩(GA)。今年8月，该公司宣布启动第二阶段计划以评估其候选基因疗法GT005，是否具有减缓干性年龄相关性黄斑变性(AMD)继发的地理萎缩(GA)的潜力。

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➤➤➤ 另外，Hemera的基因疗法HMR59目前正在进行干性和湿性AMD的临床试验；Oxford Biomedica的AMD基因治疗项目也处于 1 期临床阶段。

近年来，一系列临床研究结果证实，胚胎干细胞诱导分化形成的RPE用于治疗干性AMD有着广阔前景，目前也有不少公司/机构选择干细胞代替疗法治疗AMD，例如Lineage Cell Therapeutics、美国国立眼科研究所（NEI）等。

Lineage Cell Therapeutics公布了其先导候选产品OpRegen（一种视网膜色素上皮细胞移植疗法），治疗患有地理萎缩(GA)的干性AMD的新数据，数据显示OpRegen细胞具有良好的安全性、耐受性，并且单剂服用可以提供持续的和具有临床意义的益处。该公司的首席执行官Brian M. Culley表示：“一些证据证明了OpRegen细胞至少存在4年。”

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2019年年底，美国国立眼科研究所（NEI）宣布，其正在开展一项临床试验，测试基于自体iPSC的一种新型疗法治疗干性AMD地理萎缩(GA)的安全性和有效性。该疗法通过利用iPSC衍生的视网膜色素上皮（RPE）细胞代替原本垂死的RPE细胞，来维持剩余的感光细胞健康。

据统计，2018年全球AMD市场为60亿美元，随着各类AMD药品进入医保，未来AMD药物的覆盖率越来越高，预计AMD市场在有望在2023年达到112亿美元的规模。因此，越来越多的药企就AMD治疗市场不断布局。

参考资料：

1.医麦客往期报道

2.各公司官网

3.医药前途汇：眼科蓝海--年龄相关性黄斑变性药物研发进展概览

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