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2020年度聚汇：医药行业最受用户关注的热点（下）丨医麦精品汇
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2021年1月1日/医麦客新闻 eMedClub News/--上期，我们可以看到“新冠“毋庸置疑在2020年备受关注。虽然新冠疫情对各行各业都产生了不小的冲击，但许多领域仍在砥砺前行。2020年CAR-T市场迎来了许多里程碑事件，CRISPR基因编辑、干细胞领域也硕果累累。
NO.11
2020年伊始，新型冠状病毒疫情在中国暴发，并迅速在世界范围内蔓延。中国科学院院士、全军传染病研究所所长王福生带领团队第一时间对间充质干细胞治疗新冠肺炎临床研究展开应急攻关，其中干细胞治疗新冠肺炎I期临床研究结果刊登在Nature子刊上，初步证实脐带间充质干细胞（UC-MSC）对于非重型和重型新冠肺炎患者的安全性和临床获益。 在这一平行对照、非随机的I期临床试验中，共纳入了18例住院的新冠肺炎患者。数据显示，安全性方面，治疗组接受UC-MSC输注无严重不良反应；有效性方面，随访期内全部18例患者康复出院。
NO.12
7月10日，总部位于美国加州旧金山、致力于开发治疗癌症的工程自然杀伤(NK)细胞疗法的Nkarta Therapeutics登陆纳斯达克，宣布以每股18美元的价格，首次公开发行1400万股普通股，计划募集资金2.52亿美元（之前该公司宣布的首次公开募股条件是，拟每股14~16美元的价格发行1000万股，募资1.5亿美元）。
Nkarta上市首日，截至收盘，收盘价为47.9美元，上涨166.11%，市值14.1亿美元。
NO.13
7月21日，在医麦客举办的2020 BPIT 生物创新药技术大会上，来自上海邦耀生物科技有限公司和华东师范大学的吴宇轩博士首次对外公布了与中南大学湘雅医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究”的临床试验取得初步成效，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地中海贫血（简称“地贫”），也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
该临床研究从患者体内分离出造血干细胞（HSC），通过CRISPR/Cas9基因编辑技术，在HSC中特定基因位点进行基因编辑，再将经基因编辑的HSC进行自体移植，使得患者自身血红蛋白水平达到正常范围，彻底摆脱输血依赖。
NO.14
据国家药监局药品审评中心（CDE）官网，1月11日，北京贝来生物科技有限公司人脐带间充质干细胞注射液新药临床试验申请获受理（受理号: CXSL2000005）。
2018年6月至2020年1月11日，国内相继有12款干细胞新药的IND申请获CDE正式受理，除了江西省仙荷医学科技有限公司自主研发的REGEND001细胞自体回输制剂为自体肺基底层上皮细胞外，其它11款均为间充质干细胞。截止目前，国内已有4款干细胞新药IND获得临床默示许可，分别是胎盘、脐带、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞，适应症分别为糖尿病足溃疡和膝骨关节炎。
NO.15
7月9日，Fate Therapeutics宣布，美国FDA已经批准首个iPSC来源的同种异体CAR-T细胞疗法FT819的IND申请，用于治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤，包括慢性淋巴细胞白血病(CLL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)。
FT819旨在专门解决当前患者和供体来源的CAR-T细胞疗法相关的若干限制，是首个现货型、iPSC衍生的CAR-T细胞产品。其设计具有多种首创功能，旨在提高CAR-T细胞疗法的安全性和有效性。
NO.16
Timothy Ray Brown冠以“柏林病人”之名从而被社会各界所熟悉，他是首个被认为成功治愈了HIV的患者，自2007年接受CCR5基因突变的骨髓移植以来，至今HIV检测仍然显示阴性。
但是令人遗憾的是，这位为科研界作出了巨大贡献的患者于9月29日与世长辞，原因是急性髓细胞白血病（AML）的复发，在接受临终关怀的时候，Timothy曾表示：“大家要继续战斗，争取找到能够治愈所有艾滋病患者的疗法，我不想只是那个唯一”。
尽管关于CCR5的基因编辑骨髓移植疗法给艾滋病和血液肿瘤带来了新的希望，但很遗憾的是肿瘤复发再一次成为肿瘤治愈的障碍，尤其是对于复发性肿瘤来说，复发问题仍然是不能避免的问题。
NO.17
2020年1月31日 ，在中美两地运营专注于癌症早筛和检测的安派科生物医学科技有限公司（以下简称“安派科”）（纳斯达克股票代码：ANPC）今日宣布其首次公开发行1,333,360股美国存托股票（ADS），发行价为每股ADS12美元。
安派科自主研发的这款癌症区分分析技术（CDA）可以分析人体血液中的生物物理特性，利用CDA设备的集成传感器系统检测血液中的某些生物物理信号，在收集该等信号后，利用CDA技术和专有算法结合多个生物学水平（蛋白质、细胞和分子等）多个参数检测和评估患癌的风险。 与其他基于液体并专注于生化信号、或基因组信号的癌症筛查和检测技术相比，安派科该项专注于物理信号的CDA技术有一定优势。因为专注于基因组信号的ct-DNA和CTC通常只能在某个静态时间检测是否已发生癌症，而常规的生化信号检测方式则容易受到非癌症疾病的干扰和触发。
NO.18
5月新闻：重磅！传奇生物与Noile-Immune达成技术授权合作，推进治疗实体瘤的下一代T细胞疗法开发丨医麦猛爆料
2020年5月4日，致力于发现和开发新型细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司Legend Biotech（以下简称“传奇生物”）宣布与一家专注于创新癌症免疫疗法开发的生物技术公司Noile-ImmuneBiotech（以下简称“ Noile-Immune”）已签署许可协议，传奇生物将有权开发结合了Noile-Immune PRIME（诱导增殖和增强迁移）核心技术的分泌 IL-7和CCL19的CAR-T和TCR-T细胞疗法。PRIME技术旨在改善CAR-T和TCR-T细胞以及患者自身T细胞的增殖能力和趋向实体瘤的迁移能力。
Noile-Immune的科学创始人兼外部总监Koji Tamada博士表示：“与传奇生物建立战略合作关系是一项巨大的进步，传奇生物已在开发基因修饰的T细胞疗法方面显示出希望。从科学的角度来看，结合我们的PRIME技术和传奇生物的创新计划，可以达成为各种实体瘤类型的治疗产生有效的候选治疗药物的目标，从而为癌症患者的免疫治疗提供新的选择。”
NO.19
2月15日，美国德克萨斯大学奥斯汀分校的Jason S. McLellan团队在预印版平台BioRxiv上发表了一项研究论文，该团队首次利用冷冻电镜技术解析了此次新型冠状病毒（SARS-CoV-2）的spike (S) protein（S蛋白，刺突蛋白）结构。
更为重要的是，新型冠状病毒感染人体细胞的关键在于S蛋白与ACE2蛋白的结合。研究人员利用表面等离子共振技术（SPR）分析了S蛋白与ACE2的亲和力，发现新型冠状病毒的S蛋白与受体ACE2的结合能力比SARS病毒更强（10到20倍）。
NO.20
Elzonris于2018年12月获得美国FDA的批准，用于治疗2岁或以上的浆细胞样树突状细胞瘤（BPDCN）的成年和儿科患者，是首款获得批准的CD123靶向药物。
Elzonris是一种CD123导向的细胞毒素，专门针对CD123靶点设计，该药由人IL-3与截短的白喉毒素（DT）进行重组融合而成，IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞。在被肿瘤细胞内化后，Elzonris能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡。
结语
医药公司无论采取哪一种技术和策略，初衷必定是将更多的好药新药快速带到患者身边。让我们翘首期盼2021年的下一个征程。
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