天泽云泰AAV基因疗法VGN-R08b获FDA罕见儿科疾病认定（RPDD）

近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称天泽云泰）宣布，其自主研发的AAV基因治疗VGN-R08b获得美国FDA授予的罕见儿科疾病认定，用于治疗神经病变型戈谢病（nGD）。将有机会以罕见儿科疾病产品申请美国儿科孤儿药优先审评券（PRV）。

VGN-R08b是一款AAV基因治疗，利用AAV9携带功能性人GBA1基因，通过脑内注射，GBA1将产生的GCase回补到溶酶体中，并取代突变的内源性GCase，以恢复其活性，从而达到防止婴幼儿及儿童期由于GCase活性缺乏，产生的中枢神经系统的功能性障碍进展。

此外，GBA1基因突变还是帕金森病的最常见的遗传危险因素，GBA1编码的GCase酶活性的丧失，导致有毒蛋白在产生多巴胺的神经元中积累，从而引起帕金森病。因此，VGN-R08b 还可开发用于治疗GBA1基因突变的帕金森病。

此外，值得一提的是，天泽云泰用于治疗戊二酸血症I型的AAV基因治疗VGM-R02b于2022年5月也获得了FDA的罕见儿科疾病认证。

天泽云泰的管线及进度

天泽云泰成立于2020年3月，是一家专注于基因代替疗法和基因编辑的生物技术公司，致力于代谢及血液病、中枢神经系统疾病、眼科及视网膜疾病、肿瘤等创新疗法的开发。

天泽云泰研发管线（公司官网）

在天泽云泰的开发管线当中，有三款领先产品已经启动了IIT研究，还有十多款基因治疗（含基因编辑）项目处于早期研发阶段。

其中最为领先的是针对B型血友病的VGB-R04，该产品的临床试验申请已经获得CDE的临床默示许可。VGB-R04利用AAV介导的肝脏细胞转导，将表达盒递送至肝脏细胞，并使细胞表达凝血因子Ⅸ高活性天然变体（hFIX Padua）蛋白，从而纠正B型血友病患者的凝血障碍。

此外，针对结晶样视网膜色素变性的VGR-R01的临床试验申请已经获得CDE的受理。（延伸阅读：天泽云泰申报第二款AAV基因治疗产品）

天泽云泰同时选择布局中美市场，也是国内目前比较主流的监管申报策略。在美国获得监管称号的两个产品VGN-R08b和VGM-R02b，目前还处于早期阶段。

参考资料：

1.天泽云泰《天泽云泰自主研发的VGN-R08b获得美国FDA罕见儿科疾病认定（RPDD）》

2.天泽云泰公司官网：http://vitalgen.com/

来源：佰傲谷BioValley

E.N.D

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