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大睿生物首款siRNA管线产品成功提交澳洲I期临床试验申请
RN0191是源自大睿生物GAIA肝靶向平台的针对PCSK9靶点的双链小干扰RNA (siRNA)。大睿GAIA肝靶向平台拥有自主知识产权的同类更优的乙酰半乳糖胺(GalNAc)偶联,精细优化的全序列化学修饰骨架结构,可增强活性和特异性的化学修饰,以达到在肝靶向上实现更深度和持久的基因沉默效果,助力RN0191有潜力成为同类最佳的PCSK9 siRNA抑制剂。RN0191是大睿GAIA平台首款进入临床的项目,该项目进入临床阶段,也充分验证了大睿GAIA肝靶向平台的可成药性。
本次研究是一项I期、随机、单盲、安慰剂对照、单次递增剂量研究,为RN0191的首次人体(FIH)试验,旨在评估RN0191在低密度脂蛋白-胆固醇(LDL-C)升高的成人受试者中皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学效应。
大睿生物首席医学官李红梅博士表示:RN0191有充分的临床前数据支持,靶向PCSK9的GalNAc-siRNA对降低LDL-C具有更高效更安全以及更长效的治疗潜力。这是大睿生物首个进入临床阶段的自主研发产品,我们很高兴在澳洲成功递交I期临床实验申请,期待能尽早推进该项研究,造福全球患者
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E.N.D
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