技术转移：对药品流动、成功和可持续发展至关重要
本文节选自来自Amicus Therapeutics等的研究人员发表的文章“Technology Transfers: Critical To Medicine Mobilization, Success & Sustainability”。由于水平有限，详细内容，请参考原文。此前新闻曾报道，药明生物参与合作的Amicus新一代庞贝病疗法AT-GAA上市申请获FDA受理，这也是药明生物首个应用连续收获的创新灌流细胞培养工艺的BLA项目。详细新闻链接，请点击“祝贺！药明生物合作伙伴Amicus新一代庞贝病疗法AT-GAA上市申请获FDA受理”。
技术转移过程是推动科学向前发展、以获得有前途并最终成功的产品的关键且不可避免的一步。当一种创新设备或药物产品在研究和发现阶段显示出希望时，就需要进一步开发用于临床，然后商业化生产，以满足需要它的患者。通常，这意味着该工艺必须转移到一个新地点，以适应进一步的开发和规模放大，有能力支持一个产品的临床和商业化阶段，并符合cGMP要求。当以真正协作的团队方式正确地执行时，这种转变可以获得成功，促进平稳的生产。
有几种常见的情况需要对产品进行技术转移：
学术或科研机构可能会将生产外包给合同开发和制造组织(CDMO) 一个组织内两个站点之间的产品转移 从CDMO到另一个外部生产站点的转移
通常，在学术环境中，技术转移是由cGMP要求以及进一步扩大产品规模的需要所驱动的。当然，学术环境也通常面临不小的挑战，包括缺乏基础设施、设备或足够的产能。当研发工艺完成，产品准备好进行下一步的商业化时，这个工艺通常会外包给一个值得信赖的CDMO，来实现创新。技术转移过程是为了帮助确定目标、需求和时间表，并确保各站点之间没有关键工艺步骤被误解。这些对产品的结果和成功性至关重要。
生产企业转移产品的需求通常是由产品供应链扩张、市场需求、分销策略和风险缓解措施所驱动的。有能力生产其产品的公司有时会转移或外包工艺，以允许双重采购关键产品和/或增加其工厂的产能。在某些情况下，公司转移其工艺是因为效率评估的结果或为了减少组织内的冗余。例如，这可能发生在内部计划缩小生产站点或在公司收购之后。
内部站点之间的生产转移看起来非常类似于将一个工艺转移到或从一个CDMO转移到另一个生产站点，从技术角度来看几乎是相同的。内部转移可能由一个更大的全球质量系统控制，这将取代制定或进行质量协议或审计的需要。全球质量体系应该能够解决这个问题。
技术转移预检查
在准备技术转移过程时，在选择新站点之前，应该完成几项评估。评估中最关键的部分是设施和基础设施适宜性评估。该措施将确保工厂拥有生产你们产品或药物所需的生产平台技术，并评估工厂的产品放行检测能力。
CDMO预检查清单应包括:
客户系统是否批准该CDMO作为CDMO供应商? CDMO审核过了吗? 是否有质量协议? 是否有商业协议? 他们目前是否提供类似的平台服务? 其它一般考量，包括：质量管理体系、不符合项、纠正措施和预防措施、工艺相关问题、组织结构、工艺和基础设施支持设备等。 除了了解工厂的能力和产能，还应该调查工厂的项目和程序，以确定其在业内是否有可靠的成功记录。如果你正在针对一个CDMO做决定，检查它是否已经被审计，以及结果是什么。选择一个值得信赖的可靠团队和工厂，来接管你的生产工艺，和工厂本身的基础设施一样重要。
项目启动：建立团队的角色和责任
当与外部组织接触时，第一步也是最重要的一步是确保在技术转移章程、范围、目标、预算和进度上完全一致。在将已建立的站点转移到CDMO的情况中，来自发送和接收站点的各自工作流领导应该尽早确定团队结构、角色和职责。这一过程将为建立顺利且有效的伙伴关系铺平道路。使用谁负责（responsible）、谁批准（accountable）、咨询谁（consulted）和告知谁（informed） (RACI) 图表可以帮助清楚地记录职能团队的角色和职责。此外，清楚地了解涉众以及项目团队应该如何与他们沟通是关键。
技术转移团队“战术”
发送和接收站点上的每个团队都需要在流程中完全对应他们的角色和责任。在下面的列表中，您将看到负责组织内每个工作流的关键可交付成果的可能部门。
工作流“泳道”
每个工作流程的关键可交付成果应包括监管文件、针对运输和冷链的供应链计划、以及质量系统管理。操作准备应评估车间是否已为客户操作做好准备，生产部门将指导培训人员和批记录准备就绪情况。每个工作流程预期的额外交付内容包括：
工程自动化：技术规范 (用户需求、功能需求和数据分发规范) 验证：验证主计划/项目计划，系统影响评估 技术操作：看板计划 项目管理办公室(PMO)：项目管理服务、定义、测量、分析、改进和控制(DMAIC)计划、卓越运营、项目管理工具 生产：批记录随时可用，人员培训
关键要点
在每一个新的合作伙伴关系中，关键利益相关者之间的预先协调是成功的关键。通过为每个关键工作流程建立站点间的协作、商定范围和深思熟虑的策略，技术转移过程可以在组织之间实现无缝过渡。与计划不协调或偏离可能会对供应链产生负面影响，破坏合作伙伴关系，并最终危及你的产品和患者治疗的成功。
彻底地评估每个工作流并定期进行深入的技术审查是非常重要的。发送和接收站点应尽早制定计划；将已完成的过程作为模板重新使用的策略，并利用这些信息为团队带来好处是很有帮助的。按每个组织领域分解计划，将其纳入项目管理办公室的技术转移计划，用于人员配备、培训和绘图。当有一个已被证明有效的现有系统或策略时，就没有必要重新发明“车轮”。
安排定期的会议，保持利益相关者和各自的工作流程负责人之间的沟通。发送和接收站点都必须负责标记风险，识别潜在的障碍，并创建解决方案。确保计划随时可用，并根据RACI中概述的角色和职责进行共享。持续的回顾和改进策略与在一开始就建立策略同样重要。产品的成功取决于发送和接收站点的协同工作。提醒这些团队，这种伙伴关系对于站点的生产力以及为需要药物的患者提供救命药物的最终目标至关重要。
原文：N. Casale, T.Khoury, J. Watson, et al., Technology Transfers: Critical To Medicine Mobilization,Success & Sustainability. Bioprocess Online, 2021.
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