FDA今年批准上市的创新疗法大盘点：TCR双抗、国产CAR-T……

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前言        

再有3天，2022年就将彻底成为历史的一页。这一年，我们见证了分裂与结合，感受着环球凉热。这一年，万象更新，无论是内部研发还是外部投融资的环境都有着明显更迭。

这一年所有的新闻都已成为历史的记录：就在昨天，药时代发布2022年药圈“十大关键词”，共同回顾2022年点滴，展望2023年未来。

今天，我们盘点2022年度FDA批准上市的几款重磅创新药物，它们均在某一领域有着突出的表现：或是“破天荒”，或有着其它产品无法比拟的特点。

不求能一日看尽长安花，只求窥一斑而知全豹，共同回顾2022年新药上市历程。

因能力不足，水平有限，如有错漏欢迎朋友们评论区批评指正！

首款TCR双抗疗法登场，创下多个第一

2022年1月26日，全球首款TCR双抗疗法获批。来自Immunocore的Tebentafusp（商品名Kimmtrak），Kimmtrak创下了多个第一：它既是FDA批准的首款TCR疗法；也是首款用于治疗不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤的疗法；同时还是首款获得FDA批准，用于治疗实体肿瘤的双特异性T细胞接头。自此通过细胞疗法攻克实体瘤的大门已被攻克，未来TCR疗法必将继续大放异彩。

根据Immunocore财报数据，Kimmtrak在今年前三季度总销售收入已达7450万英镑。

国产CAR-T闯关成功，传奇生物创造传奇！

2022年2月28日，第一款完全国产的CAR-T细胞疗法获FDA批准上市！由南京传奇生物研发的CARVYKTI（西达基奥仑赛）的国产CAR-T细胞疗法获FDA批准上市，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。

毫无疑问，传奇生物的成功出海让中国药企士气大振，一扫2月11日信达PD-1闯关失败后的阴霾，对于中国创新药是一件里程碑般的大事记。目前多款国产CAR-T产品均在争取获批上市，井喷明显。

一天批准两款全新疗法，3月18日发生了什么

3月18日，FDA批准百时美施贵宝的“first-in-class”疗法Opdualag上市。该疗法由抗LAG-3抗体药物relatlimab与抗PD-1抗体Opdivo（nivolumab）联合组成，用于治疗患者年龄在12岁以上的晚期黑色素瘤。值得一提的是，relatlimab是美国FDA批准的首款LAG-3抗体，也是近10年来针对全新免疫检查点获批的首款创新癌症免疫疗法。

同日，Marinus Pharmaceuticals公司宣布，FDA已批准Ztalmy（商品名 ganaxolone）口服混悬剂上市，用于治疗两岁以上患者与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。这是首款获得FDA批准的针对这一患者群体的疗法。

中国新药打破银屑病领域25年僵局，这次中国大陆审批领先了！

2022年5月，FDA批准由冠昊生物子公司研发的本维莫德乳膏上市，该药物可用于治疗银屑病，是25年来针对该类疾病批准的唯一一款无类固醇外用药物，为受银屑病困扰的全球数亿患者提供了一种有效、低副作用的全新选择。同时，该药物成功通过与现有治疗银屑病金标准药物的“头对头”试验，临床优势显著。

值得一提的是，该创新疗法在“重大新药创制”国家科技重大专项支持下，早在2019年经NMPA优先审评程序已率先在中国大陆获批上市。这也是目前为止唯一一个NMPA先批准上市后，FDA才批准的创新药。

“全球最贵药物”登场，又登场，还登场？这头衔三度易主了……

2022年8月17日，FDA批准蓝鸟生物的Zynteglo，作为首款用于治疗β-地中海贫血的基因疗法，该疗法已280万美元一针的天价获得“全球最贵药物”称号。没想到仅仅一个月之后，9月16日，蓝鸟生物再次宣布其另一款基因治疗药物Skysona已获FDA加速批准，用于减缓4-17岁早期活动性肾上腺脑白质营养不良。该疗法定价更是高达300万美元！

但更令人意想不到的是，仅隔65天，全球最贵药物再度易主！由荷兰生物技术公司UniQure开发的Hemgenix基因疗法让这一数字飞升到350万美元一针！该药物用于治疗B型血友病，仅需一针就可长期、极大缓解血友病症状。

没有最贵，只有更贵，2023年“全球最贵药物”头衔还会再度易主吗，让我们拭目以待。

1型糖尿病也有药可医了？虽然只是延缓，但也大有希望

11月17日，FDA宣布批准Provention Bio公司的CD3单克隆抗体teplizumab上市，用于延缓成人3期1型糖尿病和8岁及以上儿童2期1型糖尿病的疾病进程。这是迄今为止唯一一款能延缓1型糖尿病发作的药物。

Teplizumab曾一度因3期试验未达主要重点而被终止被转手给Provention。Teplizumab的研发上市之路可谓是一波三折。2010年，该药物的3期试验未达主要终点，试验随即暂停，而后于2018年转卖给Provention。2019年重新抖擞的teplizumab获得FDA突破性疗法认证，21年又由于药代动力学可比性问题被拒绝上市后，Provention今年1月重新提交BLA，并最终成功上市。

尽管Teplizumab只能延缓患者病程，无法做到彻底治愈1型糖尿病，但这仍无疑为还处于疾病早期阶段的1型糖尿病患者带来了曙光。这款药物也为困扰学界百年的糖尿病治疗难题指明了许多新的思路。

“粪便疗法”终获批，受专家委员会高票支持的微生物药物上市

11月30日，FDA批准由Rebiotix开发的基于微生物群的活体生物治疗药物Rebyota，这事FDA批准的首款粪便微生物群产品，用于预防18岁以上艰难梭菌感染（CDI）成人患者感染复发。这款药物恐怕会让需要它的患者有些尴尬：由合格人员捐赠的粪便制成，再通过直肠给药……

正经地说，微生物疗法是未来很有希望的一大领域，特别是在如今细菌耐药性“道高一尺，魔高一丈”的当下，微生物疗法在降低患者复发率、解决抗生素耐药性方向有着不可忽视的前景。

结语        

回首2022年，新药腾飞正当时。

在这一年，我们曾因中国上百家药企扬帆出海欢欣鼓舞，也被反复刷新的巨额BD交易惊得瞠目结舌；我们会问“最贵药还能再贵点吗？”，也得到过“行业零的突破”的回答。

新药新闻每时每刻都在发生，2023年的史诗正欲由君书写。

封面图来源：123rf

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