刚刚结束的国家医保谈判中，备受关注的“天价药”——中国首款CAR-T细胞疗法阿基仑赛并未进入谈判环节。不过，作为一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，CAR-T细胞疗法被认为是一种非常有前景，能够精准、快速、高效，且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法，已吸引包括复星医药、药明巨诺、信达生物等国内知名药企在内的众多企业入局。
CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，通过优化改良，已在临床肿瘤治疗上取得很好的效果。技术人员通过基因工程技术，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，他利用其“定位导航装置”CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，它们能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。全球共有5款获批上市的CAR-T药物，最早获批上市的是诺华的Kymriah，获批时间为2017年8月。两个月后，吉利德旗下公司Kite公司的Yescarta于2017年10月在美国获批上市，成为全球第二款获批上市的CAR-T细胞疗法。随着这两款产品获批上市，CAR-T细胞疗法越来越火，让大家看到治愈肿瘤的希望。国内共有两款产品获批上市，分别为复星凯特引进的阿基伦赛和药明巨诺在美国Juno公司JCAR017基础上开发的瑞基奥仑赛。其中，复星凯特引进的阿基仑赛是我国首款获批上市的CAR-T细胞疗法。阿基仑赛属于原装产品，是复星凯特2017年初引进Kite公司的Yescarta，在中国进行技术转移，并获得授权在中国进行本地化生产，其技术、生产、原辅料等均是国外进口，包括中国在内，Yescarta在全球共有38个国家批准上市。
山西证券研报指出，集采及医保目录谈判等新机制的出台，显著提升患者的支付意愿及能力，细胞免疫将逐步解决临床上未满足的重大需求，国内细胞免疫行业也迎来重大市场机遇。据Frost&Sullivan报告显示，中国细胞免疫治疗产品市场规模预计于2021年至2023年由13亿元升至102亿元，年复合增长率为181.5%，预计市场于2030年达到人民币584亿元。
新京报记者根据丁香园Insight数据库统计，国内共有24家企业布局CAR-T疗法，除复星凯特和药明巨诺外，还有传奇生物、科济生物、驯鹿医疗、西比曼生物、信达生物等。
今年6月，在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，西比曼生物公布新型CD19/CD20双靶点CAR-T细胞疗法C-CAR039和CD20 CAR-T细胞疗法C-CAR066的最新临床研究数据，这两款新型CAR-T疗法有望给复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者带来新的希望。
金斯瑞子公司传奇生物是国内最早拿到CAR-T临床试验的企业，其自主研发的西达基奥仑赛已经于2020年12月在美国递交上市申请，用于治疗复发或难治性多发骨髓瘤患者。
驯鹿医疗与信达生物合作开发的CAR-T细胞疗法IBI-326（信达生物研发代号）在今年2月被纳入我国突破性治疗药物程序，适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤。另一款CD19/CD22双靶点CAR-T疗法CT120也已在国内启动临床试验，是国内首款启动临床的双靶点CAR-T。
此前，科济药业的BCMA CAR-T候选产品CT053已于2019年被纳入PRIME计划，用于治疗多发性骨髓瘤。至此，科济药业成为目前全球唯一有两个CAR-T产品被纳入PRIME计划的公司。
华创证券11月发布的研报指出，对CAR-T疗法的研究，新药研发逐渐崛起的中国存在弯道超车的可能。截至目前，国内开展的CAR-T临床试验数量已经超过500项，居世界第一，这也是中国首次在一个新药研发领域走到国际前列。其中，传奇生物的西达基奥仑赛、科济药业的Claudin18.2 CAR-T都达到全球领先水平。此外，还有多公司在布局新一代CAR-T以及异体CAR-T技术，初步数据优异，有望获得全球市场。
来源：新京报
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