基因工程细菌技术带来基因治疗临床用药新突破
通过合成生物学手段构建基因工程菌，从而开发能治愈疾病的新型活体疗法备受海内外专家关注。和度生物技术有限公司(CommBio Therapeutics，简称“和度生物”)正是国内首批从事细菌载体基因治疗的新药研发公司之一。
和度生物创始人兼首席执行官向斌日前对中国证券报记者表示，基因工程菌最大的优势即在于能够人为引入调节特定疾病信号的基因，这也使得基因工程菌在人体内发挥的功能和作用机理都更为清楚直接，其效果更类似靶向治疗。而和度生物也在自成立至今两年多的时间里，从实验室初始研究出发，在自身免疫与代谢疾病领域有了新的认知与突破，不断增加的动物药效实验数据让公司对这一药物方法学可能带来的治疗突破充满了信心。
基因工程菌引领临床用药新突破
据了解，所谓“细菌载体基因治疗”，就是通过基因编辑和合成生物学等技术，将治疗疾病的基因整合到非致病细菌的基因组中，构建工程菌株并递送到肠道等人体器官，使之在体内发挥“药物工厂”的作用，生产出基因药物，治疗调节肠道代谢或免疫治疗相关疾病。
作为中国首批从事细菌载体基因治疗的新药研发企业，和度生物通过肠道递送基因工程菌等方法调节肠道免疫、代谢等功能和疾病信号，通过CRISPR-Cas9等基因编辑方法，将潜在的疾病治疗基因整合至细菌染色体的特定位点，构建基因工程菌并将之开发成一种活性生物药。
据了解，自成立以来，和度生物主要针对代谢和自身免疫疾病等领域研究开发产品，并逐渐搭建起具有自主知识产权的细菌载体基因治疗新药研发平台。目前和度生物已启动了数个针对不同疾病的基因工程菌项目，包括苯丙酮尿症、炎症性肠病等代谢罕见病和自身免疫疾病，首批优先项目已在准备与三甲医院合作开展临床研究(IIT)，计划在2023年开始临床试验。
向斌指出，细菌载体基因疗法具有安全性高、疗效好、且价格较为低廉的独特优势。和度生物希望未来不仅能将基因工程菌递送到肠道，也能递送到身体的更多部位如肺部、皮肤等，从而治疗更多的人体疾病。“面对中国各类疾病庞大的患者基数，研发多数人能够负担得起的创新药也应该是广大生物医药企业应该关注的问题。”向斌说。
复合型研发团队推动创新疗法落地
在向斌看来，从技术层面上看，基因编辑相对容易操作，但难点在于如何结合疾病生物学设计基因工程，并将基因工程菌开发为活体药物。
翻阅向斌履历得知，创建和度生物之前，向斌曾领导创新团队从肠道生物学角度探索疾病机制并寻找新的药物方法学，负责包括小分子药物和AAV基因治疗新药研发项目的临床前研究。而与向斌联手创立和度生物的成大臣，同样拥有近20年行业经验，曾在新药临床前研究、药物临床开发与药物CMC开发生产等诸多领域从事过研发和运营工作。
实际上，除了公司内部核心团队，公司还邀请了多位外部专家构成科学委员会，担纲公司新药研发的“外脑”，包括哈佛大学教授李恩、专注神经退行性疾病的中科院院士裴钢，以及药物研发领域资深毒理科学家、现任中国药理学会安全药理学专业委员会主任委员汪巨峰等。
按照向斌的构想，未来和度生物计划成为一家涵盖细菌基因工程、制剂研究、临床研究和药物生产多方面能力的平台型公司，将基因工程菌的治疗方式拓展到更多病种，解决临床未被满足的需求；最终成为一家生物制药公司，生产出对国内外病患而言价格可及的创新药。
来源：中国证券报
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