非病毒递送技术+基因编辑 Sarepta Therapeutics(SRPT.US)和GenEdit联手开发创新神经肌肉疾病疗法

Sarepta Therapeutics公司(SRPT.US)和GenEdit公司今天宣布，双方达成一项研究合作协议，将结合GenEdit的聚合物纳米颗粒递送平台和Sarepta的基因编辑技术，开发用于治疗神经肌肉疾病的基因编辑疗法。作为协议的一部分，Sarepta将获得GenEdit合作开发的聚合物纳米颗粒的独家选择权，用于Sarepta选择的多达4个神经肌肉适应症。

GenEdit和Sarepta之间研究合作的初步体内结果已经证明了聚合物纳米颗粒在全身给药后将疗法递送到特定肌肉组织的潜力，允许不依赖病毒载体的靶向基因药物递送。

GenEdit公司的聚合物纳米颗粒递送平台称为NanoGalaxy，包括数千种化学性质各异的聚合物，每种聚合物都具有独特的特性，使其能够靶向不同的组织和细胞类型，并携带不同的有效载荷。GenEdit的聚合物纳米颗粒可以递送DNA、RNA或CRISPR基因编辑系统。

该技术平台工作原理（来源：GenEdit公司官网）

根据协议，GenEdit可获得高达5700万美元的近期付款，也有资格获得未来的开发、监管和商业里程碑付款以及未来产品销售的分级特许权使用费。

来源：智通财经

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