盘点国内基因编辑与AAV基因治疗公司
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全球基因治疗已然起步,近年国内基因治疗公司频频出现,国内基因治疗发展到什么阶段了?我们主要研究了国内涉及基因编辑疗法与AAV疗法的60余家基因治疗公司(不包含基因治疗CDMO企业在内)的基本情况,从公司成立、融资、技术布局、管线进展等角度逐一盘点,以此大致描绘出国内基因治疗药物发展轮廓。
我们盘点了国内公开资料、新闻中出现的所有涉及基因编辑疗法与AAV疗法等的基因治疗公司,约60家活跃于市场。
图1 国内基因治疗公司成立、融资概况(来源:各公司官网及公开资料,丰硕创投整理)
那我们先从现有的公司分析,看看哪些公司这些年走出了好路。这些年公司融资不断,20多家公司累计融资额过亿,7家公司过5亿 ,3家公司过10亿。我们来看看已披露融资情况的公司里融资金额TOP公司。
图2 融资金额TOP公司(来源:各公司官网及公开资料,部分公司未披露融资情况暂未包含在内,丰硕创投整理)
看完这些公司大概有个印象,AAV、眼科、CNS、癌症。这些高融资额公司以AAV平台型企业为主,同时,所有AAV技术公司都布局眼科,其次是CNS。如此看出,国内资金更青睐于AAV基因治疗公司。
国内投资似乎是求稳。目前全球已上市的基因疗法中,两款AAV基因疗法给出了AAV在眼部、脊髓部位商业化成功的先例,给AAV赛道带来了相对较高的确定性,截止目前,全球已有5款AAV基因疗法获批上市,如下图所示:
图表来源:公众号“细胞与基因治疗领域”
在国外,近几年一级市场融资最多的基因治疗公司为新型技术公司—主要是基因编辑技术。早年在基因编辑公司还没上市时,AAV平台公司炙手可热,这些年随着基因编辑技术的发展,基因编辑受到追捧,技术一代一代更新,融资金额达新高。另外,国外已上市的基因治疗公司,市值前几位、上市以来涨幅前几位都是基因编辑公司。
国内外资金对这两类公司的不同偏好,源自一个更为核心的问题—这家公司实力到底如何。基因编辑技术的研发源泉及核心底层专利掌握在国外部分公司、学术机构手上,我国目前的基因编辑公司起步较晚、数量不多,现有研发实力与国外同类公司还是存在一定差距,较难吸引投资者的目光。设想一下,如果国内有张锋、David Liu一般的人物或者他们来中国孵化一家公司,想必资金都会抢着砸进去。
尽管国内基因编辑公司较为冷门,但我们应该看到基因治疗的未来趋势:基因编辑定会在基因治疗中发挥日益重要的作用。
另外,这些融资TOP公司中有一家公司值得注意—瑞宏迪医药,其为恒瑞医药子公司。除了恒瑞,还有康弘药业—子公司弘基生物、华大集团—子公司禾沐基因、华海药业—子公司赛斯尔擎生物,国内大药企已经开始以成立子公司的方式布局这个新兴市场。
成立、融资,国内基因治疗公司百花齐放,涉及多种技术、多个领域,应该将其分成哪几个赛道?
我们根据公司领先管线将公司分为3类,以AAV技术为主、以基因编辑技术为主及其他(图3)。
图3 国内基因治疗公司赛道情况(来源:各公司官网及公开资料,丰硕创投整理)
以AAV技术为主的公司统计了约有32家(不完全统计),大部分同时布局多个疾病领域,比较多的领域是眼科以及CNS;以基因编辑技术为主的公司统计了约有17家(不完全统计),一般体内疗法和体外疗法都会布局,最集中的疾病领域是血液疾病,也有部分公司涉及癌症,覆盖到传统基因治疗范畴外。
之所以这么分类,是因为这几类公司在研发中遇到的具体问题、能应用的疾病类型有所不同,发展战略也因此不同。那么这些赛道各自进展如何?最先有突破的领域又是哪些?我们进一步分析临床阶段管线。
临床阶段上,12家公司进入临床阶段,共16条管线,除了纽福斯外都处在非常早期。以下为临床阶段及IND申请受理管线具体情况:
图4 国内临床/IND申请阶段基因治疗公司管线情况(来源:各公司官网及公开资料,丰硕创投整理)
具体来看管线针对疾病领域,再结合前面总结的国内公司的技术、领域布局,我们发现布局眼科领域公司多,眼部基因疗法进入临床的管线也多;而布局CNS、基因编辑技术的公司不在少数,但是目前这两个领域进入临床的药物较少。或许是起步晚,也或许是难度高,这两个细分领域相对空白,因此也有相对较多的机会。
但AAV眼部疗法并非就是好啃的骨头。虽然不少跨国药企如诺华、渤健、再生元、艾伯维在眼部基因治疗领域动作频频,接二连三收购公司、管线,不停买买买。但在此之后,渤健研发的眼部基因疗法去年以失败告终;一家眼部基因疗法公司Adverum Biotechnologies试验受挫、裁员重组;甚至最近诺华也被传出正在考虑出售眼科业务,可是该公司这几年刚收购3家AAV-眼部基因治疗公司。看来AAV眼部疗法的研发路,也不是那么好走。
再从临床进度来看,进展最快的公司为纽福斯,NR082(AAV递送ND4基因)治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变临床试验已进入临床III期。除了纽福斯的管线遥遥领先,其他15条管线、针对9个适应症,都处于非常早期,在2021-2022年先后获批,同适应症的管线进度差不多,时间上暂时没有拉开太大差距。
放眼全球,国内自研药物落后不少。国内大部分管线是跟随国外,同适应症同靶点的基因疗法国外进度都处于临床III期及之后。其实这样的情形并非坏事,不是所有药物都要争做全球FIC、非得追求速度,在基因治疗尚处拓荒时期,FIC药物面临的未知风险多,争做BIC也是一条好路。国外这些同靶点药物已有的临床数据积极,国内的管线也做了IIT试验进行初步验证,我们可以对这些管线先保持乐观的态度。
并且从管线总数来看,无论是全球还是国内,基因治疗都属于蓝海,针对同一靶点的竞争并不太激烈。后来者也有突破的机会,只要能成功获批都能分到不少的市场份额。因此,有不少公司在国内申报IND的同时也向FDA、EMA递交申请。
结语
2019-2021这几年,国内环境对基因治疗很友好,在此之前,公司数目寥寥,也拿不到什么钱。乘着东风,国内基因治疗公司顺势而为,落地生根、开花结果,诞生国内首批基因治疗管线。目前竞争环境相对宽松,基因治疗公司也有了现金储备,接下来就是非常好的成长阶段。乐观来看,预计未来几年国内基因治疗公司的药物会有所突破,迎来新的增长点。
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丰硕创投
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上述内容来源
1. 公众号“丰硕创投”
2. 公众号“细胞与基因治疗领域”
E.N.D
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