新芽基因完成数千万美元A轮融资

近日，利用碱基编辑技术进行基因治疗药物研发的公司，新芽基因宣布完成了数千万美元A轮融资。本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投，BV百度风投和某知名股权投资机构跟投，老股东红杉中国持续追加投资，泰合资本担任独家财务顾问。新芽基因成立于2020年7月，主要基于TAM碱基编辑技术平台，开发具有重大未满足临床需求的基因治疗药物。公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病。本轮融资将用于推进公司多个碱基编辑技术治疗管线的临床前研究、IND申报和临床试验。

如果说CRISPR是基因编辑的皇冠，那么碱基编辑器就是皇冠上的明珠。碱基编辑技术曾被评为“Science年度十大突破”技术。传统的CRISPR基因编辑技术通过在靶点处产生切割，致DNA双链断裂(DSB)，进而诱发细胞内的同源重组(HR)和非同源末端连接(NHEJ)修复途径，实现对基因组DNA的定点敲除、插入等编辑。但DSB诱发的DNA修复很难实现的单碱基突变。与切割两条DNA链的第一代CRISPR编辑不同，碱基编辑就像用橡皮擦掉疾病相关的单个碱基并重新填写具有治疗效果的碱基，也就是说，碱基编辑旨在改变DNA的单个“字母”而不会导致双链断裂，这种方法被认为风险相对DNA双链断裂的风险要小很多。

碱基C-U替换（Nature.; 533(7603): 420–424. doi:10.1038/nature17946.）

单核苷酸变异会导致大约2/3人类遗传病的发生，也是许多动植物重要性状变异的遗传基础，已知人类基因组中有30,000多个点突变会引起疾病。因此开发一种精准且能够高效实现单碱基替换的技术尤为重要。目前碱基基因编辑疗法正在研发用于治疗一系列人类疾病，包括镰状细胞病、遗传性失明、癌症和遗传性高胆固醇血症等。有理由相信，随着碱基编辑技术的不断发展，该技术将应用于更常见的疾病，如阿尔茨海默氏病。

推荐阅读文章链接：碱基编辑器及其临床相关研究进展【关于阿斯利康中金医疗产业基金】阿斯利康中金医疗产业基金是由阿斯利康与中金资本联合发起，专注于医疗健康产业投资的私募基金。融合阿斯利康全球的产业优势以及中金资本丰富的资本运作经验，基金聚焦于生物医药、医疗器械、诊断服务、数字医疗等投资领域，致力于汇聚产融资源，为企业及投资伙伴提供双向全周期赋能，共同助力中国医疗健康产业创新发展。【关于BV百度风投】BV百度风投以新兴科技的早期前驱公司为主要关注对象，倾力于商业消费、医疗民生、科技延展等几大方向。BV百度风投在人工智能领域排兵布阵，目前已投领域涉及新能源汽车、生命科学、企业服务、智慧城市、半导体、智慧工业、物联生活等。越细微的颗粒度、越精细卓绝的要求，才能促生创新科技。BV百度风投希望能有机会发现更多将创新科技贯彻到细节中的企业，BV百度风投会继续支持各大领域中对提升人类现代文明有价值的产业，与优秀的企业共绘社会美好蓝图。来源：公众号“新芽基因”、公众号“细胞与基因治疗领域”

E.N.D

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