眼科药物行业研究，基因药物研发成主流趋势

泰山汇资本细胞与基因治疗领域 2023-01-13

收录于合集 #行业报告 320个

眼科药物行业

研究报告

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摘要

行业概况

2.1 眼科疾病图谱：患者数量大，增长快，发病率高

2.2 眼科药物的适应症领域：应用场景多，未满足需求大

2.3 眼科药市场规模：国内百亿市场，巨大发展空间

行业发展现状

3.1 国内眼科新药获批稳定，亟需提高疾病研究速度

3.2 国内青光眼、干眼症、老花眼等用药巨大未满足市场需求

3.3 上市药品集中度持续增加，研发机构竞争激烈

行业发展的机遇与挑战

4.1 驱动因素-利好政策持续出台、潜在患者规模巨大

4.2 阻碍因素-国内基础技术发展薄弱、国产化率低

重点项目介绍

5.1 资本市场概览

5.2 重点关注企业

5.2.1 康弘药业

5.2.2 纽福斯

5.2.3 星眸生物

5.2.4 金唯科

5.2.5 极目生物

5.2.6 芳拓生物

5.2.7 天泽云泰

5.2.8 朗信生物

泰山汇观点

5.1 国内眼健康市场巨大

6.2 国内药厂纷纷布局，资本愈加关注眼科药行业

5.3 视网膜疾病治疗率低，现有治疗方式疗效有限

5.4 眼科基因药物研发成主流趋势

附录；眼科新药研发流程

参考文献

摘要

眼科药物全球市场规模达361亿美元，国内市场接近40亿美元，并逐年稳定增加。由于眼科疾病病因的基础研究进展缓慢，全球眼科制药企业的药物研发工作主要集中在开发已获批药物的改良工艺或剂型，而不是发现新的靶点或作用机制。目前大型制药公司以及生物科技企业都将先进的药物递送系统作为眼科药物开发的核心，基因治疗在眼科领域的应用可能成为下一阶段的新增长点。

本篇报告主要从眼科疾病为切入点，深度介绍眼科药物行业基本情况、发展现状、国家政策及重点企业分析得出行业的未来发展方向和投资机会。

PART.01

行业概况

眼科疾病图谱

患者数量大，增长快，发病率高

眼科的全称是“眼病专科”，是研究发生在视觉系统，包括眼球及与其相关联的组织有关疾病的学科。眼科一般研究玻璃体、视网膜疾病，眼视光学，青光眼和视神经病变，白内障等多种眼科疾病。

常见的眼科疾病有：中心浆液性视网膜病变、干眼症、交感性眼炎、夜盲症、失明、弱视、散光、沙眼、白内障、糖尿病视网膜病变、结膜炎、老花眼、色盲、虹膜异色症、视网膜色素变性、视网膜中央动脉阻塞、视网膜脱落、近视、远视、针眼、雪盲症、霰粒肿、青光眼、飞蚊症等。

图1：中国眼科疾病患病比例

资料来源：公开数据，泰山汇整理

按照眼科专病的治疗范围，可以分为以下方向：

图2：中国眼科疾病分类

资料来源：国元证券数据，泰山汇整理

随着我国人民用眼负担加重和老龄化趋势的发展，眼科疾病的患病人数呈现上升趋势，中国是全球眼病患者最多的国家，屈光不正和白内障成为最大眼病群体，近视患者人数已超6亿人，近视率高达48.5%，青少年近视率过半。

图3：中国眼科疾病患者人数（单位：百万人）

资料来源：公开资料，泰山汇整理

眼科药物的适应症领域

应用场景多，未满足需求大

NO.1

眼科主要疾病的治疗方式

我国国产眼科药品和器械发展正处于初期阶段，而实质上眼科疾病具有庞大的患者群体基础及上升的患病率趋势，不同生命阶段均有不同需求：

表1：眼科主要疾病治疗方法

资料来源：公开数据，泰山汇整理

NO.2

眼科药物的主要分类

眼科疾病的基础治疗手段是通过药物治疗，目前，药物治疗的整体痛点在于无法根治疾病，长期使用药物仅起到延缓疾病进程、控制病情恶化和降低严重并发症发生的作用。新型眼科药物的研发致力于更长效的治疗效果，替代疗效欠佳的传统药物，同时，为目前缺乏药物治疗的眼疾带来创新治疗手段。

表2：眼科药物分类

资料来源：公开资料，泰山汇整理

NO.3

眼科药物的剂型分类

眼科疾病药物主要剂型分为：滴眼剂、注射剂、凝胶剂、眼膏剂、片剂药五大类，其中，滴眼剂长期主导着眼科市场，品类繁多。2020版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》收载了52个滴眼液药物。

表3：眼科药物剂型及给药方式

数据来源：公开资料，泰山汇整理

眼科药市场规模

国内百亿市场，巨大发展空间

随着眼科疾病治疗技术的迭代以及适应症的拓展，全球眼科药物市场处于稳定增长的状态。2016年至2020年，全球眼科药物市场规模从277亿美元增长至327亿美元，复合年增长率为4.2%。预计2025年将达到425亿美元，2030年将达到734亿美元。

图4：2015年至2030年（预估）全球及中国眼科医药市场（单位：亿美元）

资料来源：欧康维视招股说明，泰山汇整理

近年来，中国眼科药物市场发展迅速。中国眼科药物市场规模自2015年的21亿美元增长至2019年的28亿美元，复合年增长率为8%。预计该数字将自2019年起以16%的复合年增长率进一步增长至2024年的59亿美元，及自2024年起以19.1%的复合年增长率进一步增长至2030年的169亿美元。

PART.02

行业发展现状

2.1 药物研发流程

从2015年开始，我国累计获批的眼科新药合计有11种，美国有24种，我国眼科药物研发能力与美国相比还有一定的差距，眼部疾病相关的基础研究进程较为缓慢，但我国新药的持续获批，能填补部分市场对眼科药物的需求。

图5：2015-2021年中美两国获批的眼科新药数量对比

资料来源：华经产业研究院，泰山汇整理

2.2 国内青光眼、干眼症、老花眼等用药巨大未满足市场需求

NO.1

上市常用药品介绍

2020年，国家药监局批准国产及进口滴眼液13个化学名药物，共23张批文。2021年1-8月，国家药监局批准国产滴眼液4个化学名药物，共13张批文。近两年，申报审批的滴眼液主要是治疗青光眼、干眼症和抗感染抗炎的仿制4类药物，一次性无防腐剂、无交叉感染、携带方便和经济性的小剂量滴眼液成为"新宠"。已上市药物主要分为以下几个品类：

（1）抗VEGF眼科药物（雷珠单抗、阿柏西普、康柏西普、Beovu）

在全球眼科药物市场中，抗VEGF药物能有效抑制新生血管的形成并促进已有的新生血管消退，已成为眼底血管疾病的主要手段。而最常见的新生血管性眼病主要有湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）、糖尿病视网膜病变（DR）、糖尿病黄斑水肿（DME）和视网膜静脉阻塞（RVO）。

表4：全球已上市的4款抗VEGF眼用生物药

资料来源：全网数据，泰山汇整理

（2）干眼症用药

表5：干眼症领域已上市或在研药物

资料来源：药闻天下，泰山汇整理

总结：国内市场16款临床中的干眼症药物，有11款为人工泪液，急需抗炎干眼症药物的开发。国内主要研发方向为环孢素，而国外新机制较多。但是干眼症临床失败率高，新机制风险较大。干眼症发病率高，但治疗人群渗透率较低。药物可及性较弱，目前较为良好的方式仅为人工泪液，预计随着环孢素类产品的获批，有望打开干眼症治疗新的市场。

（3）近视用药

目前可以控制近视的唯一药品就是低浓度阿托品。阿托品，一种M胆碱受体抑制剂。使用阿托品滴眼液可使瞳孔括约肌和睫状肌松弛，出现扩瞳、眼内压升高和调节麻痹的作用，故在临床上主要用于散瞳验光。2005年起，新加坡国家眼科研究所启动了阿托品控制近视进展的临床试验，直至2017年，在实验数据的背书下，美国眼科将低浓度阿托品控制近视进展的疗效证据评估为1级。同年，我国《儿童屈光矫正专家共识》（2017）提到，低浓度阿托品（0.01%）具有较好的近视控制效果，并存在较少反弹。但对于长期使用的安全性仍然存疑。

表6：阿托品滴眼液上市情况

（4）青光眼用药

从治疗方法来看，开角型青光眼初期可用药物控制，后期才可能需要手术；而闭角型青光眼绝大多数需手术治疗。青光眼药物长期使用会产生耐药性，并且不同病人对不同机制药物的敏感性和副作用不一样，需要新机制药物联合使用。因此，目前市面上青光眼药物并未能满足临床需求。

表7：青光眼用药上市情况

（5）抗感染、抗炎药物

眼用抗感染药主要用于治疗细菌性结膜炎、角膜炎、角膜溃疡、泪囊炎、术后感染等外眼感染，市场主要产品有氧氟沙星、左氧氟沙星、盐酸左氧氟沙星等。

表8：抗感染、抗炎药物上市情况

（6）老花眼用药

老花眼影响全球近20亿人。患者只能选择佩戴老花镜，对很多患者来说并不方便。2021年10月30日，艾伯维（AbbVie）宣布，美国FDA已批准旗下艾尔建（Allergan）公司的Vuity（毛果芸香碱 1.25%眼科溶液）上市，用于治疗老花眼。Vuity是一款毛果芸香碱的创新优化眼科配方。它的主要作用机制是收缩瞳孔，从而增强景深，改善近视力和中距视力。同时保持瞳孔对不同光照情况下的正常反应。这是FDA批准的首款用于治疗老花眼的眼药水疗法。

2.3 上市药品集中度持续增加，研发机构竞争激烈

NO.1

常用药品市场占比情况

图6：2021年常用药品市场占比

资料来源：公开数据，泰山汇整理

康柏西普在2021年位居第一，市场份额为10.66%；排名第二的是雷珠单抗，市场份额有10.17%。排名第三的玻璃酸钠市场份额有7.61%，近几年有所下滑。从 TOP10产品的销售增速看，阿柏西普在2021年增幅最大，其次是聚乙烯醇。

表9：TOP10药品适应症

资料来源：公开数据，泰山汇整理

NO.2

药品研发厂家市场占比情况

纵观国内眼科药物市场，外资三大巨头—诺华、日本参天、爱尔康占据了国内接近 50%的市场份额，除此之外，其他外资厂商如 URSAPHARM、美国艾尔建、日本千寿制药、辉瑞所占份额也不可小觑，外资企业整体占比在 60%-70%左右。而以康弘、兴齐为代表的国内一线眼科企业近几年也发展迅速，正不断在眼科抗感染药、环孢素滴眼液等重要产品上取得突破，力求在眼科药物赛道取得一席之地。

从市场集中度角度而言，目前排名前八的企业已经占据了接近 80%的市场份额，眼科药物市场目前的集中度相对较高。一批包括极目生物、兆科眼科等在内的国内创新眼科药企正不断取得突破，或将在不久后的将来改写市场竞争格局，以更创新高效的治疗方案达成有效进口替代，或填补尚未开发的治疗领域空白，依靠产品引进、合作开发或自主研发取得突破。

图7：国内眼科药物竞争格局

资料来源：药融云数据，泰山汇整理

PART.03

行业发展的机遇与挑战

驱动因素

利好政策持续出台、潜在患者规模巨大

眼健康事业上升为国家战略目标，国家政策持续鼓励支持: 2022 年 1 月，国家卫生健康委发布了《“十四五”全国眼健康规划 (2021-2025 年)》，标志着我国眼健康工作进入了高质量发展的新阶段。眼底病首次被提上国家战略，青少年近视防控被再次提上热点。除眼健康相关政策外，国家层面也在逐步细化医保政策、提高医保覆盖面，以提高眼科手术及药物的可及性。如白内障已经纳入国家基本医疗保险范畴，自付比例降低至 0%-20%之间，同时省级带量采购也在陆续开展，高端产品的可及性有望得到提升。除此之外，用于治疗视网膜疾病的抗 VEGF 药物及过敏性结膜炎的奥洛他定也都被纳入医保目录。

表10：国内部分重点政策

眼科患病人群不断增长，医疗支出持续上升:一方面，随着人口老龄化加剧，经济快速发展，手机、电脑等电子产品的普及，年龄相关性眼病、代谢相关性眼病、以及高度近视引发的眼底病变凸显。目前，我国仍是世界上盲和视觉损伤患者最多的国家之一。具体来说，我国青少年近视率不断攀升，且以年轻人为主，教育部数据显示，2020年，我国儿童青少年总体近视率为 52.7%，较 2019 年上升了 2.5 个百分点; 除近视人口迅速攀升外，我国干眼症患者数量也在继续增加，并呈现低龄化趋势;此外，我国视网膜疾病患者人群也在进一步增长，带来较大的市场空间。

国内企业相继入局，技术革新引领新一轮增长:近年来，眼科行业逐渐受到重视，吸引众多国产厂商入局，如眼科药行业的恒瑞医药、兴齐眼药、欧康维视、极目生物这样的行业引领者不断通过自主研发打破技术壁垒，或将国外先进的产品和技术引进到国内，服务于国内消费者。

阻碍因素

国内基础技术发展薄弱、国产化率低

国内研发基础相对薄弱

产品同质化严重

在眼科药物领域，目前国内眼科药企的主流管线仍以仿制药、改良型新药为主，自主研发相对较少，同质化非常严重，导致国内外药物的差距没有明显改善。如目前国内干眼症患者以使用玻璃酸钠滴眼液为主，中重度患者则使用糖皮质激素滴眼液做抗炎治疗，而国外则已经开始使用疗效更好、副作用更小的环孢素滴眼液进行抗炎治疗。

国内企业入局晚

外资企业仍占据大部分市场

根据前文分析，国内眼科药物市场中外资药企的占比在 60%-70%左右，其中外资三大巨头就占据了国内接近 50%的市场份额。近几年来国内眼科药物企业虽纷纷布局眼科市场，但由于起步较晚，还需要一定的时间积累才能初步突破。

国内患者意识薄弱、资本市场认知有限、前沿领域法规不明晰

我国眼科疾病患病人群虽远高于美国，但目前患者治疗意识相对薄弱，相比于美国而言，在各大主流眼科疾病上的诊断率相差很大。较低的诊断率带来了较低的产品渗透率，同时，相当一部分产品的可及性也存在问题。如何让国内患者触及到国外的先进疗法，也是推动市场发展的关键因素。除此之外，资本市场对眼科药市场的关注虽在近几年逐渐提高，但认知仍较为缺乏，特别是对于前沿产品带来的隐性市场空间认知有限。另外，针对更为前沿的细胞治疗、基因治疗等领域，因国内缺乏相关的产品，导致市场上的监管、审批等法律法规并不明晰，给走在前端的企业带来了一定困难。

PART.04

重点项目介绍

NO.1

资本市场概览

随着现代社会经济水平提高，眼部疾病等影响生活质量的疾病得到了更高的关注度，资本进入眼科领域的意愿明显上升，眼科药物市场热度渐增，对眼科新药的投入使得近年来眼科药物治疗领域发生多起重大并购、大额融资、产品许可及战略合作等。

融资情况：眼科药物市场逐渐成为资本重点关注领域，机构数量不断增加，红杉中国、高瓴投资、正心谷资本等顶级投资机构以及腾讯等大型企业的战投部均参与到眼科药物赛道的布局中。

并购事件：大型跨国药企如诺华、艾伯维、艾尔建等纷纷通过并购布局眼科药物领域。其中，眼科基因疗法公司成为热点并购对象，过去6年时间里发生过5起及以上扩展眼科疾病基因疗法管线的并购事件。

图8：重点企业融资事件

数据来源：公开资料，泰山汇整理

NO.2

重点关注企业

a. 康弘药业

简介：康弘药业为A股上市公司，截至2022年10月30日，市值161亿元，2021年收入为36亿元。康弘药业申报的KH631为表达VEGF的眼病AAV基因疗法，即表达康柏西普的AAV疗法。

管线进展：

b. 纽福斯

简介：纽福斯成立于2016年，创始人为李斌教授。纽福斯聚焦于眼病治疗领域，而不局限于AAV疗法。2022年6月，纽福斯与艾博生物达成合作，开发治疗眼病的mRNA疗法。

管线进展：

融资及股东：已完成5轮融资，C轮融资4亿元人民币，投资机构包括国投招商、红杉中国、阳光人寿、招银国际资本。

c.星眸生物

简介：成立于 2019 年 8 月，位于安徽省合肥市，公司聚焦眼科疾病的基因治疗药物开发和基因编辑技术研发、服务，致力于开发中国人自主可用的眼科基因治疗药物，让中国人看得更久，看得更好。

管线进展：wAMD管线已经实现体内体外药效显著优于美国头部产品RGX-314，并配合自有的新衣壳在该领域实现了玻璃体腔注射的术式。除了进度最快的wAMD管线之外，星眸生物在青光眼，甲状腺眼病，非青光眼性失明，以及干性AMD方面也有布局。

融资及股东：已完成2轮融资，Pre-A轮融资近亿人民币，股东包括国科投资、中科创星、伊西尔丁、合肥高投、合肥产投集团、兴泰资本。

d.金唯科

简介：金唯科成立于2017年，是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药研发公司，拥有AAV基因治疗完整的研发平台及丰富的AAV基因治疗药物产品管线，基因治疗药物的科研能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。

管线进展：治疗湿性老年性黄斑变性(wAMD)的JWK001和治疗X连锁青少年视网膜劈裂症(XLRS)的JWK002作为龙头管线，进展最快，将先后申报IND。

融资及股东：Pre-A轮融资数千万元人民币，股东包括睿景基金盈科资本、东湖高新、小明投资、四川绘素。

e.极目生物

简介：极目生物是一家已进入临床开发阶段的眼科药物研发制造商，专注具有高商业价值的突破性眼科新药，以解决眼科疾病中尚未满足的临床治疗需求，致力于成为中国领先的眼科企业，引领中国眼科治疗市场。其从产品引进模式开始，建立具有中国等亚洲地区权益、全面覆盖眼科疾病种类的产品管线，并通过持续性产品引进和内部新药研发平台的开拓，逐步扩展到具有全球权益的产品组合。

管线进展：

融资及股东：已完成2轮融资，B轮融资超1亿美金，投资机构包括正心谷资本、腾讯投资、Octagon Capital八方资本、南丰生科、鼎丰生科、晨兴创投

f.芳拓生物

简介：芳拓生物2019年9月，汇聚了中美两地具有丰富创新基因药物研发、生产、注册、临床研究管理经验的专业人员，聚焦罕见病及慢性疾病领域，致力于研发和生产高质量的、患者可支付的重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，以满足全球遗传性和慢性病患者远未被满足的临床治疗需求。

管线进展：芳拓生物首发管线FT-001是一款针对RPE65基因变异导致的遗传性视网膜病的AAV基因疗法，已经获得FDA的临床许可，以及NMPA的受理。

融资及股东：已完成2轮融资，B轮融资1.6亿美元，股东包括，博裕资本、红杉中国、正心谷资本、史带资本、奥博资本、泓元资本。

g.天泽云泰

简介：天泽云泰成立于2020年，创始人为赵小平（原益诺思（海门）生物总经理）和李伟（中科院动物所研究员）。天泽云泰已经申报2款AAV基因疗法，分别为治疗B型血友病的VGB-R04、治疗结晶样视网膜色素变性的VGR-R01。

管线进展：

融资及股东：已完成3轮融资，股东包括，临港蓝湾基金、高瓴创投、千骥资本。

h.朗信生物

朗信生物成立于2020年，聚焦于眼病AAV基因疗法，创始人兼CEO汪枫华为上海市眼科工程技术研究中心主任，联合创始人兼CTO张瑰宜此前为Regenxbio的工艺开发总监。朗信生物的首发管线LX-101为AAV2搭载RPE65基因，用于治疗LCA。

PART.06

泰山汇观点

1、国内眼健康市场巨大

中国已经存在大量的眼科疾病患者，而电子产品使用过度和人口老龄化等因素，将推动这一数字进一步增长。眼科疾病的患病率不断提升，加上其对各年龄段的普遍影响，将推动中国眼健康市场持续增长。

2、国内药厂纷纷布局，资本愈加关注眼科药行业

无论是眼底疾病、干眼症，还是近远视治疗领域，市场的潜力都不容忽视。这也是国内外各大药企纷纷布局的原因所在，例如恒瑞、珠海亿胜、欧康维视、李氏大药厂等，他们在现有研发管线基础上积极拓展，自主研发结合外部引进创新，并且资本进入眼科领域的意愿明显上升，眼科药物市场热度渐增，对眼科新药的投入使得近年来眼科药物治疗领域发生多起重大并购、大额融资、产品许可及战略合作等，在未来的5-10年内全球眼科药物市场中占据一席之地。

5.3 视网膜疾病治疗率低，现有治疗方式疗效有限

我国眼底病专业医生绝对数量少，大部分患者未接受适宜的专业眼底检查，早期诊断中的漏诊和误诊普遍存在，不少患者因丧失了最佳治疗时机而延误了病情，造成盲残。而对于接受治疗的病人来说，目前最为主流的治疗方式为抗 VEGF 药物及激光光凝。随着抗 VEGF 药物的广泛使用，临床上常见的眼底疾病如中心视网膜静脉阻塞、糖尿病黄斑水肿、年龄相关性黄斑变性等都得到了较好的治疗，但仍有不少患者对抗 VEGF 药物的反应欠佳。

除此之外，抗 VEGF 药物需要医生每月对患者进行监测及频繁地重复注射，给患者和医生都带来了不少负担。而传统的激光光凝治疗也会加速光感受器的萎缩、诱发眼部炎症，引发视网膜前瘢痕形成、脉络膜新生血管形成和视野缺损等副作用。未来，优化诊断设备，提高诊断率，寻找新的靶点及作用机制的药物、开创新的手术疗法将是视网膜疾病领域主要的创新趋势。

5.4 眼科基因药物研发成主流趋势

目前基因治疗产业尚处于发展前期，各方面都还不够完善，但随着未来适应症的不断拓展、基于人群扩大带来的市场的不断拓宽、技术成熟带来的成本下降以及医保支付的不断提升等，基因治疗价格将会逐步下降惠及更多患者，治疗潜力也将不断释放，成为未来经济增长的巨大动力。

在监管规范和政策支持下，国内基因治疗行业有望实现“弯道超车”，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。根据弗若斯特沙利文的数据显示，2025年我国基因治疗市场规模将达到179亿元左右;假设在2025-2027年之间，我国基因治疗CAGR增速与全球保持一致，我国基因治疗市场规模将达到500亿元左右。

PART.06

附录：眼科新药研发流程

图9：创新眼科药研发流程

资料来源：公开资料，泰山汇整理

药物发现及前期研究

药物的发现前研究主要是有九个途径：随机发现；从天然化合物的活性成分中获得；以现有突破性药物作为先导；以体内内源型活性物质作为先导化合物；从药物代谢产物中寻找；从药物合成中间体中发现；老药新用；组合化学和高通量筛选；基于生物大分子结构设计而得。

1、临床前研究分为研究开发及临床前实验：研究开发目的是在实验室中寻找治疗特定疾病的具有潜力的新化合物（药物的初始状态）；临床前实验目的是确定这些药物候选物在活体层面的药物效应动力学、药物毒理学、药物代谢动力学研究，即药物的有效性，安全性，药物的吸收、分布、代谢和排泄情况。全面了解化合物的性质，初步确定剂型、处方、规格，制备充足的原料和制剂以共临床试验的研究，提供试验药物的临床前研究资料。

2、新药临床研究申请（IND）：当一个药物通过了临床前实验后，企业需要向药监局部门（C）FDA提交新药临床试验申请（IND），以便可以将药物应用于人体实验。新药临床实验申请（IND）其实是一个非常繁琐的过程，需要做大量的准备工作，总结出流程如下图：

图10：新药临床研究申请流程图（IND）

资料来源：公开资料，泰山汇整理

3、临床研究一般需要三期，周期为3-7年具体类别如下：

（1）Ⅰ期临床试验：试验对象为正常人，样本一般为 20~100 例。由于是首次在人体上进行药物实验，因此主要目的有两个，一是对药物的安全性和及在人体的耐受性进行研究，考察药物副反应与药物剂量递增之间的关系，二是考察药物的人体药物动力学性质，即药物在人体内的吸收、分布、代谢和排泄情况。

（2）Ⅱ 期临床试验：试验对象为目标适应症患者，样本一般为 60~300 例。目的是初步评价药物的疗效和安全性，为 Ⅲ 期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。

（3）Ⅲ 期临床试验：试验对象也为目标适应症患者，样本一般为 300~2000 例。目的是进一步验证药物的疗效和安全性，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。本期试验的样本量要远大于比前两期试验，更多样本量有助于获取更丰富的药物安全性和疗效方面的资料，对药物的益处和风险进行评估，为产品获批上市提供支撑。

4、新药上市审批（NDA）：创新药物完成临床前三期的研究后，研究人员分析所有资料和数据，药物的安全性和有效性得到了证明，企业就可以向药监部门（C）FDA提交新药申请。

图11：新药上市审批（NDA）：

资料来源：公开资料，泰山汇整理

（1） Ⅳ 期临床试验：Ⅳ 期临床为上市后开放试验，也称上市后监察，样本为 2000 例以上。目的是考察药品在广泛使用条件下的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。过了 Ⅳ 期临床后药品才可以大批量生产，然后上架销售。从上市到药品上架，患者大概需要 3~5 个月才能买到。

5、上市后再审批一般上市后4-10年:

目的：重新审核 NDA 中的有效性和安全性。

参考文献：

1、“中国眼科药物行业研究报告”—腾讯

2、“全球眼科基因疗法在研管线分析：未来1-10年有哪些发展趋势？”—药明康德

3、“眼科基因疗法市场现状及行业发展前景分析”—华经市场研究中心

4、“兴齐眼药 VS 欧康维视 VS 兆科眼科眼科药品产业链 2021 年 9 月跟踪报告”—并购私塾

5、“眼科药物市场发展现状与未来趋势研究报告”—沙利文

6、“2021年中国眼科用药行业竞争格局及重点企业分析”—华经市场研究中心

7、“2021年中国眼科用药行业市场分析，药品刚性需求旺盛”—华经市场研究中心

8、“千亿市场，黄金赛道，创新致胜— 2022 眼科行业研究报告”-蛋壳研究院

END