细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2022.11.28）
1、基因疗法Hemgenix获批上市，用于治疗B型血友病。
2、传奇生物实体瘤CAR-T疗法获批进入临床。
1、11月21日，驯鹿生物与Umoja Biopharma, Inc.共同宣布双方已达成一项研究协议，将结合驯鹿生物的嵌合抗原受体（CARs）与Umoja的iCIL平台，开发即用型细胞疗法，用于治疗急性髓性白血病及潜在其他血液系统恶性肿瘤（全文链接：驯鹿生物和Umoja Biopharma宣布合作开发即用型疗法治疗血液系统恶性肿瘤）。
2、近日，江苏耀海生物制药有限公司宣布顺利完成第一阶段B+轮融资，融资总额超亿元人民币。耀海生物成立于2010年，是一家专注于微生物表达体系的医药外包服务商，已搭建了行业领先的一站式CRDMO服务平台，业务涵盖“重组蛋白/多肽、重组质粒、核酸药物、纳米抗体、新型重组疫苗”等。耀海生物已建成mRNA和CircRNA药物CRO服务平台，未来将继续深入布局，提升核酸药物CRDMO全流程服务能力，赋能核酸药物研发和产业化（全文链接：耀海生物获超亿元B+轮融资，加速全球化CRDMO一站式服务平台建设）。
三、企业研发信息
1、11月22日，FDA宣布批准基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）上市，用于治疗B型血友病，定价为350万美元。实验结果显示，该疗法可将患者的年出血率降低54%（全文链接：全球首款！血友病B基因疗法Hemgenix获FDA批准上市）。
2、11月21日，传奇生物靶向DLL3的CAR-T疗法LB2102获得FDA批准进入临床，用于治疗广泛期小细胞肺癌（全文链接：传奇生物实体瘤CAR-T疗法IND获FDA批准）。
3、11月24日，成都康弘药业股份有限公司宣布其KH631眼用注射液临床试验申请获得FDA批准，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（全文链接：康弘药业眼科AAV基因疗法在美国获批临床）。
4、11月21日，中国小核酸领军企业苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物“）宣布，瑞博生物自主研发针对高甘油三酯血症 (HTG) 和家族性乳糜微粒血症（FCS）的小核酸药物（RBD5044注射液）近日已在澳大利亚启动首次人体临床试验（全文链接：瑞博生物宣布RBD5044首次人体试验在澳大利亚启动，将用于治疗高甘油三脂血症和家族性乳糜微粒血症）。
5、11月22日，国药集团总工程师、首席科学家、中国生物董事长杨晓明团队宣布成功研发了三种针对猴痘的候选mRNA疫苗VGPox 1-3。作为全球第一个发表的猴痘特异性mRNA疫苗，VGPox 1-3具有独特的抗原设计，在免疫小鼠上可强烈诱导抗痘病毒特异性抗体，较现有减毒活病毒疫苗更为安全，而且免疫后能够更早地产生预防病毒的中和抗体（全文链接：中国生物mRNA猴痘疫苗数据表现出良好的安全性、有效性）。
6、近日，BioMarin Pharmaceutical宣布FDA 不再计划召开咨询委员会会议来审查其AAV基因疗法Roctavian的生物制品许可申请（BLA）， 这个决定或许意味着Roctavian的上市之路会更为通畅。消息传出后， BioMarin 的股价周三上涨 7.05%（全文链接：FDA更新血友病A基因疗法监管进度，BioMarin股价上涨）。
7、11月22日，CDE官网显示，武汉光谷中源药业有限公司的VUM02注射液临床试验申请获受理，这是一款脐带血干细胞产品（全文链接：中源协和异体间充质干细胞IND获受理）。
8、11月22日，CDE官网显示，深圳博雅感知药业有限公司的华通式胶间充质干细胞注射液临床试验申请获受理。
9、11月22日，CDE官网显示，京东方再生医学科技有限公司的人脐带间充质干细胞膜片临床申请获受批。
10、近日，CDE官网显示，上海全生生物科技有限公司的人脐带间充质干细胞注射液临床申请获受批。
11、11月22日，Marker Therapeutics宣布FDA批准其在研产品MT-601的IND申请，用于治疗胰腺癌。这是一款可以靶向PRAME、NY-ESO-1、Survivin、MAGE-A4、SSX2、WT-1等6个靶点的T细胞疗法。
12、中国医学科学院北京协和医院眼科开展针对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性的AAV基因治疗临床研究（全文链接：北京协和医院开展AAV基因治疗视网膜变性临床研究）。
13、美国时间2022年11月21日，滨会生物溶瘤病毒候选药物BS006注射液获得FDA许可开展临床试验（全文链接：新型溶瘤病毒候选药物BS006注射液获得美国FDA许可开展临床试验）。
1、2022年11月24日，麻省理工研究团队的一篇最新研究论文："Drag-and-drop genome insertion of large sequences without double-strand DNA cleavage using CRISPR-directed integrases"在Nature Biotechnology杂志在线发表。Omar Abudayyeh和Jonathan Gootenberg为共同通讯作者。在 CRISPR 基因编辑系统的基础上，研究人员设计了一种新工具，一种称为PASTE（Programmable Addition via Site-specific Targeting Elements）的技术，可以以一种更安全、更有效的方式剪除有缺陷的基因并用新基因替换它们。使用这个系统，研究人员表明他们可以将长达 36,000个DNA碱基对的基因传递给几种类型的人类细胞及小鼠的肝细胞。这种被称为PASTE的新技术有望治疗由具有大量突变的缺陷基因引起的疾病，例如囊性纤维化和先天性黑蒙症。
2、11月24日，复旦大学邵志成团队在Nature Biomedical Engineering（IF=29）在线发表题为“Generation of neural organoids for spinal-cord regeneration via the direct reprogramming of human astrocytes”的研究论文，该研究表明通过人类星形胶质细胞的直接重编程产生脊髓再生类神经器官。本研究表明，人星形胶质细胞可通过过表达OCT4、抑制p53和提供小分子CHIR99021、SB431542、RepSox和Y27632直接重编程为早期神经外胚层细胞。该研究还报道了重编程细胞中由成纤维细胞生长因子、音猬因子和骨形态发生蛋白4介导的信号激活，诱导它们形成具有背侧和腹侧结构域特异性功能神经元的脊髓类器官。在脊髓完全损伤的小鼠中，移植到损伤部位的类器官分化为脊髓神经元，并与宿主神经元迁移并形成突触。将人星形胶质细胞直接重编程为神经元，可能为内源性星形胶质细胞在体神经器官发生中修复中枢神经系统损伤铺平道路。
1、为提高上海研发创新的经济贡献总量，加快打造全球研发经济和产业化高地，进一步培育发展新动能，市发展改革委会同市经济信息化委、市科委、市卫生健康委、市药品监管局等部门研究起草，市政府办公厅印发了《上海市加快打造全球生物医药研发经济和产业化高地的若干政策措施》。《若干政策措施》提出到2025年，上海全球生物医药研发经济和产业化高地发展格局初步形成，研发经济总体规模达到1000亿元以上，培育或引进100个以上创新药和医疗器械重磅产品，培育50家以上具备生物医药研发、销售、结算等复合功能的创新型总部。在提升研发创新能力方面，政策明确：上海将加强原始创新能力布局。发挥好上海光源、蛋白质等国家重大科技基础设施和临港实验室等战略科技力量作用，进一步提升生物医药研发服务能力。瞄准合成生物学、基因编辑、干细胞与再生医学、细胞治疗与基因治疗、人工智能辅助药物设计等重点领域，布局若干市级科技重大专项和战略性新兴产业重大项目（全文链接：上海发布新政，重磅加码生物医药产业，瞄准合成生物学、基因编辑、干细胞与再生医学、细胞治疗与基因治疗等重点领域）。
2、近日，贺建奎博士在今日头条发布最新消息：实验室，北京大兴，新起点，新征程！据悉，新的实验室落户北京大兴，将主要从事罕见病基因治疗研究（全文链接：贺建奎博士复出！实验室落户北京大兴）。
3、11月23日，Immunocore公司发布第三季度财报，其TCR产品Kimmtrak今年前三季度的总收入为7450万英镑。其中第三季度收入为3325万英镑，第二季度收入2918万英镑（全文链接：首款TCR疗法营收超6亿元，股价总上涨近140%）。
4、11月26日，复星医药（600196.SH；02196.HK）宣布，首批约七十七万剂复必泰原始株／Omicron变异株BA.4-5二价疫苗（每剂30微克）（“复必泰二价疫苗”）已于11月25日运送抵中国香港特别行政区。复必泰二价疫苗可供12岁或以上合资格人士作第四剂加强针选择，康复人士可用作接种第三剂疫苗。根据香港特区政府官方信息，香港市民可于11月27日起可预约接种，12月1日正式开打（全文链接：复星医药：复必泰二价疫苗已运抵港澳即将开打 全面覆盖奥密克戎病毒变异株）。
5、近日，博腾生物发布消息称：“博腾生物CDMO产业化基地启动仪式暨开放日”将于2022年12月21日开幕，同时全新GMP生产车间将正式全面对外开放。据悉，这是目前国内拥有最大细胞治疗产能的CDMO GMP厂房（全文链接：国内最大细胞治疗产能GMP车间|博腾生物CDMO产业化基地启动仪式即将开幕）。
6、近期，第七届“创客中国”创新创业大赛全国总决赛顺利举行，云舟生物科技（广州）股份有限公司的参赛项目“科研到临床基因递送全产业链技术服务平台”，经过与包括人工智能、信息技术、智能制造、新材料、生物医药等行业晋级全国总决赛企业的激烈角逐，以全场最高分的成绩，荣获企业组全国冠军、企业组一等奖（全文链接：基因递送引发全国关注 云舟生物摘得“创客中国”全国桂冠）。
上周CGT领域企业融资相关的信息特别少。个人感觉目前投资机构对细胞/基因治疗这个赛道有些‘又爱又恨’的感情。
爱是因为细胞/基因治疗在其治疗原理上所带来巨大的想象力，无论是治愈癌症，还是治愈原本无法成药的遗传性、免疫性疾病，细胞/基因治疗都已经通过临床数据体现了它们的价值所在。
恨则是因为细胞/基因治疗在技术上的先进性带来了市场上的不确定性和风险。投资有风险，但投资人往往不愿意承担风险。无论是细胞治疗潜在的细胞因子风暴、基因治疗潜在的致癌性，种种不确定性、大环境影响，再加上医疗投资特有的长周期，使得这一段时间的医疗投资陷入到低谷中。
我个人认为，细胞/基因治疗一定有系统性的投资机会。伟大往往诞生于实验室当中。对于创业公司来说，商业运营的问题有很多办法可以解决，但自己的核心能力是扎根于实验室，谁都拿不走的。扎住了根，才好过冬。
作者：本文内容主要由张爱龙与王沁萌等人搜集汇总整理。
E.N.D
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