纽福斯基因治疗药物NR082美国临床试验多个中心完成启动

2023年4月6日，中国专注于眼科疾病的基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司核心产品NR082美国临床试验完成多个研究中心启动，并已开始患者筛选。

NR082（rAAV2-ND4）眼用注射液是一项处于研发阶段的体内基因治疗产品，用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）。此次在美国开展的临床试验是一项单臂、多中心的临床I/II期研究。该研究将在ND4线粒体基因突变引起的LHON患者中评价NR082注射液基因治疗的安全性、耐受性和有效性。NR082已经在中国完成了临床III期的患者入组，此次美国临床试验的启动，代表着纽福斯在创新药出海的道路上迈出了坚实的一步。

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药，目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给药，并在美国启动多个临床研究中心。公司第二款美国ODD新药NFS-02已被美国FDA授予IND许可。公司管线还包括常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。

E.N.D

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