首个国产抗VEGF治疗nAMD基因治疗药物Ⅰ/Ⅱ期临床试验在北京友谊医院正式启动

近日，由北京友谊医院承担的国内首个以AAV8（腺相关病毒8）为载体抗VEGF（血管内皮生长因子）治疗nAMD的基因治疗药物——KH631眼用注射液的Ⅰ/Ⅱ期临床试验正式启动。该试验的启动标志着我国眼科领域在探索基因治疗nAMD路径上，正在以前所未有的创新力在国际领先赛道上角逐。

nAMD是一种常见的眼科疾病，通常会使患者出现黄斑区域的新生血管和液体渗漏，可能导致视力损失和失明。目前一线治疗方案主要是通过眼内注射抗VEGF药物来阻止新生血管的生长，并减少液体渗漏。但治疗过程存在注射次数多、频率高、治疗效果不持续等缺点，给广大患者带来诸多不便和较大经济压力。

“KH631眼用注射液”是成都弘基生物科技有限公司研制的新一代眼科抗VEGF的基因治疗产品，为1类生物新药。基因治疗也被称为医疗领域的第三次革命，它将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷异常基因，达到治疗目的。而“KH631眼用注射液”即是通过视网膜下注射将承载着康柏西普药物表达的AAV送达至病灶区，并在视神经细胞核中不断复制，长期持续表达康柏西普蛋白。其表达的康柏西普蛋白能与VEGF结合进而抑制新生血管的生成，从而实现长期抑制新生血管作用，达到长期治疗目的。同时，该疗法可避免玻璃体腔反复注射对眼组织的伤害，在治疗nAMD方面具有广阔的应用前景，具有不可估量的社会和经济效益。

2022年11月15日，该项目新药临床研究申请（IND）正式获批，北京友谊医院作为临床承担单位积极协调院内资源，在院党委及眼科的支持下，不断加速推进KH631项目的临床进程。KH631项目的顺利启动也标志着北京友谊医院眼科在探索nAMD治疗新药物和新技术领域又迈出积极和重要的一步。

作为该项目的PI（主要研究者），北京友谊医院眼科王艳玲教授表示，KH631项目在眼科新治疗技术与新治疗药物上的联合探索值得期待。她希望通过该项目在nAMD治疗中的耐受性、安全性和疗效的深入研究，为广大患者提供更加有效、安全的治疗方案，尽早投入临床，造福患者。项目SUBI（助理研究者）眼科黄映湘教授表示，研究团队将严格遵守临床试验的规范和要求，确保试验安全、规范、高效开展。

E.N.D

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来源：首都医科大学附属北京友谊医院、CCTV9、公众号“细胞与基因治疗领域”

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