神济昌华正式启动AAV基因疗法SNUG01单次鞘内注射治疗ALS临床试验，开始招募ALS患者

近日，神济昌华SNUG01通过北京大学第三医院医学伦理会批准，正式启动“一项评估SNUG01单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”。SNUG01源于清华大学医学院JiaLab十余载基础研究积淀，运用神济昌华全球独家治疗靶点和腺相关病毒（AAV）载体技术，是一项针对肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，又名渐冻症）的AAV基因治疗方案，SNUG01已在多个动物模型实现了良好的治疗效果。目前，SNUG01开始招募ALS患者参与研究，下文为招募启事。

招募启事

尊敬的患者朋友：

北京大学第三医院神经内科正在进行“一项评估SNUG01单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”，本研究已获本院医学伦理委员会批准。

本着自愿参加的原则，现招募肌萎缩侧索硬化症患者参加本研究。如您有意愿，且符合以下条件，您可与我科室进行联系。

基本入选条件：

1. 18~65周岁（包含18周岁和65周岁），男女不限；

2. 符合肌萎缩侧索硬化症（ALS）诊断标准（被诊断临床上很可能的ALS或临床上确诊的ALS）；

3. ALS病程须小于24个月（从第一次出现ALS任何症状至签署同意书当天算起）；

4. 体重指数（BMI）≥19 kg/m2受试者；

5. 筛选前ALSFRS-R研究前斜率ΔFS，测量为ΔFS=（48-筛选访视时 ALSFRS-R）\从发病到筛选访视的持续时间（月）≥1.0 分/月，ALSFRS-R总分≥26 分；

6. 筛选前接受稳定剂量的利鲁唑或依达拉奉至少4周；

7. 既往未进行气管切开术且筛选前每天使用无创通气小于16小时；

8. 人免疫缺陷病毒（HIV）、梅毒、乙型肝炎或丙型肝炎阴性；

9. 既往未进行任何基因治疗、造血干细胞移植或实体器官移植；

10. 能够理解并自愿签署知情同意书。

如果您符合以上主要条件且愿意参加本研究，请与我们联系。研究医生将对您进行进一步检查，以评估是否符合研究方案的所有入选和排除标准。

联系方式：

济老师 15710013912

关于神济昌华

神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”，英文名“SineuGene”)，位于北京市昌平区，是一家立足中国，致力于开发创新基因治疗技术及药物，造福全球中枢神经系统疾病患者的医药公司。

神济昌华从出生就带有纯正的清华基因，三位联合创始人均来自清华。近10年扎根清华、精益求精、力求完美的基础科研，使其在业内独树一帜，并造就了神济昌华对发病机制的深刻了解，在基因治疗技术及药物开发方面的独特优势。

神济昌华以“神医济世，昌盛中华”为使命和愿景，致力于开发创新的基因治疗技术，包括AAV介导的基因表达和编辑，小核酸介导基因表达调控，以及促进神经系统基因递送效率的AAV新血清型筛选，以实现对目标基因的干预。

神济昌华主要聚焦中枢神经系统疾病，特别是神经退行性疾病和脑损伤，包括肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）、脑卒中（Stroke）、阿尔兹海默症（Alzheimer's disease, AD）、帕金森病（Parkinson's disease, PD）、亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）等，期望能够在全世界范围内率先攻克这一大类困扰人类健康的重大民生问题。

编辑 | 严斯瀛

校对 | 贾碧莹

审核 | 张慧真

E.N.D

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