7位大咖邀您相聚罕见病临床研究与患者参与专题会

8月9日，国家药审中心（CDE）连发三条指导原则，鼓励进行“以患者为中心”的药物研发。临床试验是验证新药有效性和安全性的最重要手段，是药品审批的最主要证据，也为制订诊疗指南提供了最高级别证据。其对医药产品研发乃至医药产业发展具有巨大价值。

“以患者为中心”的药物研发是指以患者需求为出发点、视患者为主动参与者、以临床价值为最终目的，该理念已成为当前药物研发的核心指导思想。为了促进更加患者可及、友好、便利的临床试验，第十一届中国罕见病高峰论坛特设“罕见病临床研究与患者参与”专题会。

专题会邀请了药学教授、临床医生、罕见病患者、医药企业代表、CRO、研究者齐聚大会现场，讨论共探患者真实需求，在符合科学性的原则下将有意义的患者体验数据纳入临床试验设计要素的考量中，并充分关注受试者的感受，阐明以患者为中心的临床试验的一般原则、整体研发计划、临床试验设计要素、获益风险评估和其他考量，为临床试验设计建言献策。

本场会议主持人—海南泰格总经理，海南博鳌乐城临床研究中心主任孙丽霞表示：“海南博鳌乐城先行先试区的开放政策，为乐城临床试验研究项目的开展及创新药械的获批提供了得天独厚的政策优势，也吸引了众多企业的关注与参与。企业借助乐城的创新政策，抓住临床试验研究的机遇并克服重重挑战，通过做好充分的计划与准备，以极强的执行力与优秀的沟通能力实现在国内快速获批产品。”

2021年，重庆医科大学药学院药品政策与评价研究中心联合蔻德罕见病中心发起了一项关于中国罕见病患者/家属对罕见病临床试验的知识、态度与实践情况的调查研究。重庆医科大学药学院药事管理教研室主任郑航教授认为，基于以罕见病患者为中心的理念，了解罕见病患者对临床试验认知度和参与度，以及罕见病患者参与临床试验的关切与障碍，为提高罕见病患者临床试验素养与参与度，促进罕见病治疗药物的临床开发，满足罕见病患者临床需求提供政策建议与决策参考。会上，他将以“罕见病患者关于临床试验的认知与态度调查分析”为主题进行分享。

泰格医药政策法规事务副总裁常建青将带来《发布罕见疾病药物临床研发技术指导原则，鼓励罕见疾病新药研发》主题演讲，她说：“临床研究是新药研发的基石，也是药品安全的基本保障。受试者是参与临床试验的重要一方，本就遭受病痛的影响，冒着一定风险参与科学试验，既是为了健康也是为了医学进步，值得我们尊敬和感恩。未来罕见病作为卫生健康领域的重要话题，在中国的流行病学数据，患者的临床诉求等方面，有大量的基础工作需要做。国家药监局发布支持研发的新条例就是在正面鼓励和要求以患者为中心、以临床价值为导向的药物开发，引导填补临床急需的空白，让患者参与新药研发，实现患者获益的最大化。”

福建医科大学附属协和医院神经科教授邹漳钰将会参会者带来《肌萎缩侧索硬化（ALS）临床研究进展与挑战》主题分享，ALS是一种罕见的累及上运动神经元（大脑、脑干、脊髓），又影响到下运动神经元（颅神经核、脊髓前角细胞）的神经退行性疾病，邹教授认为早诊早治和综合治疗可以改善 ALS 患者生活质量及预后。他总结了国外公布的两项肌萎缩侧索硬化的2期、3期临床研究的结果以及国内最新药物研究信息。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）再生医学诊疗中心主任施均以“基因治疗在地中海贫血中的临床研究”为题进行分享。地中海贫血（地贫）是隐性基因遗传病。施均教授表示，国内地贫的发病率较高，输血依赖性的重型患者预后差，经济负担重。对于地贫的治疗手段而言，输血和祛铁治疗只是对症缓解，缺乏能够根治地贫的药物。目前首选的根治手段是全相合异基因造血干细胞移植，但并不是所有患者都能有全相合供者，所以CD34+造血干细胞体外基因工程编辑后自体移植是很好的治疗手段。

艾昆纬医药科技（上海）有限公司远程智能临床研究负责人马延将分享《以受试者为中心的临床研究案例分析》为主题进行精彩演讲。艾昆纬在全球范围内具有丰富的远程智能临床研究经验，目前，全球已有逾90个研究项目使用远程智能临床研究平台或元素，覆盖范围超过50个国家/地区，涵盖15个治疗领域和30余个适应症，惠及超过21万名受试者。他们坚持提供“以患者为中心”、兼顾可扩展性与可适应性的远程智能临床研究解决方案。

天津市友爱罕见病关爱服务中心主任、中国罕见病组织发展网络秘书长王立新将作为亲身参与了临床试验的罕见病患者进行分享。他表示患者在参与临床试验的过程中，患者面临着未有效参与临床试验的全流程、偏远地区患者难以参与、信息不够透明等问题。会上，他也将与各方嘉宾一起讨论分享。

欢迎同仁们参加2022第十一届中国罕见病高峰论坛，共话罕见病领域的重要议题。期待九月上海相聚！

参会报名

会议时间：9月2日（周五）-9月4日（周日）

会议地点：上海嘉定喜来登酒店（上海市嘉定区嘉唐公路66号）

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