核酸药物春天来了吗？Ionis又一款反义药物启动临床研究丨医麦猛爆料
2021年4月21日/医麦客新闻 eMedClub News/--4月20日，Ionis制药公司宣布启动针对致命性神经病变亚历山大疾病（AxD）的反义疗法ION373的重要临床研究。
亚历山大疾病是一种罕见的神经系统疾病，是由基因突变引起，基因突变导致脑中神经胶质原纤维酸性蛋白（GFAP）过量生产致使毒性积累。AxD通常是致命的，患有该疾病的患者会经历严重的进行性恶化，直至严重残疾和丧失独立性。
ION373是一种旨在降低GFAP水平的研究性反义药物，ION373的2/3期研究是一项多中心、双盲、ION373对照、递增剂量（MAD）研究，涉及多达58位亚历山大疾病患者。患者将接受ION373/安慰剂治疗60周，此后研究中的所有患者将接受60周ION373的治疗。
目前，ION373已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药称号和罕见病的儿科疾病称号。欧洲药品管理局（EMA）还授予孤儿药资格。
Ionis神经科学项目首席科学官和特许经营负责人C. Frank Bennett博士说：“Lonis主要通过反义技术针对神经系统疾病，启动ION373的重要临床研究是改善患有亚历山大疾病的患者提供新颖疗法的重要一步，为在临床研究中与患者、医学和研究团体的长期合作打下好的基础”。
lonis是RNA疗法的领导者，以其新颖的反义技术开拓了新市场。目前，拥有多款已经获批上市的药物，以及一个处于后期开发阶段的神经和心脏代谢疾病管线，此外在许多神经系统疾病还拥有许多候选产品。Ionis在治疗许多神经系统疾病处于领先地位，其神经病学专营权涵盖所有主要大脑区域和中枢神经系统类型。
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反义寡核苷酸技术
反义寡核苷酸（ASO），旨在与RNA精确结合，进而降解mRNA，阻断其翻译，阻止产生致病蛋白质。反义疗法旨在以高度特异性的方式寻找、结合并破坏mRNA，从而使致病蛋白的数量大大减少。反义疗法也可以通过增加蛋白质的产量，将蛋白恢复到正常水平，以此来治疗蛋白过少引起的疾病。核酸药物近年来得到了快速发展，在许多疾病领域中具有强大的潜力。
日本制药公司Nippon Shinyaku子公司NS Pharma宣布，美国FDA加速批准VILTEPSO™(Viltolarsen)上市，用于治疗可接受外显子53跳跃疗法的杜氏肌营养不良（DMD）患者。
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参考资料：
https://www.prnewswire.com/news-releases/ionis-initiates-pivotal-clinical-study-of-novel-antisense-medicine-to-treat-patients-with-alexander-disease-301272140.html