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研发动态丨纽福斯:基因治疗商业化进程再进一步,NR082完成中国3期试验全部患者入组
至此,评估NR082治疗ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变(LHON)的安全性和有效性的1/2/3期、多中心、二阶段的临床试验在中国已完成所有患者入组工作,纽福斯率先引领中国的AAV眼科基因治疗产品一步步走向商业化。
纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者,致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。借助于其成熟的AAV验证和眼科基因治疗产品研发生产平台,已建立丰富的眼科基因治疗管线,包含针对Leber氏遗传性视神经病变、常染色体显性视神经萎缩、血管性视网膜病变等多个眼科罕见病和常见病在研项目。目前,纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能,以支持未来的商业需求。
NR082是一种重组腺相关病毒血清型2载体(rAAV2)的新型眼内注射基因治疗产品,正在开发用于治疗与ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变(LHON)。NR082作用机制为采用基因治疗策略,以重组腺相关病毒作为载体,通过单次玻璃体内注射,将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。
NR082大事记
● 2020年9月24日,NR082(rAAV2-ND4,NFS-01项目)获美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药认定(ODD),这是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认证。
“我们非常高兴完成NR082在中国的注册性临床试验全部患者入组,创新药研发经常十年磨一剑,中国眼科基因治疗药物更是远远不止十年,这是NR082成药道路上的重大里程碑,也是中国自研眼科基因治疗商业化道路的小小里程碑。”纽福斯创始人、董事长兼首席执行官李斌教授说,“真挚地感谢所有临床研究人员、受试者及其家属对NR082的支持,也感谢公司各部门齐心协力、配合默契,让3期临床试验得以在不到5个月的时间内就完成入组。我们相信不久的将来公司也能不负众望,实现中国眼科体内基因治疗商业化的愿景,不负为病友们带来基因治疗手段的承诺。”
纽福斯首席医学官郭晓宁博士表示:“NR082注册性临床试验的设计和剂量基于多项成功的临床研究,并与CDE专家老师们沟通讨论达成一致。公司各职能团队和CRO公司密切配合,克服疫情挑战,顺利完成全部患者入组,我们相信并期待此次临床试验最终取得圆满成功。若研究达到预设终点,我们将立刻提交新药申请(NDA),争取药物早日在中国上市并同时推动海外临床试验进度,帮助亟待治疗的LHON患者。”
▌文章来源:纽福斯
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