快讯！广大患者的福音，脐血干细胞移植治疗罕见病有望纳入上海医保体系！

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来源：上海广播电视台(SMG)官方新闻

经过长期的论证，脐血干细胞移植治疗罕见病纳入上海市医保被提上日程。目前评审阶段已经全部完成，正式结果即将发布。这也是政府部门对于罕见病的认识和扶持力度的提高。

豆豆患上的是一种名为原发性联合免疫缺陷的罕见病，而且是其中的重症类型，发病率不到六万分之一。由于免疫系统的先天性分化异常，即使普通的发烧感冒，也有可能夺走孩子的生命，绝大部分的患儿因为无法得到及时的诊治和治疗，还没来及感受世界的美好，在一岁之前，便匆匆离开了。

     随着科技的发展，脐血干细胞移植，能够有效治疗此类免疫系统相关罕见病，如果能够平稳度过移植期，患者能够被治愈。但是高昂的移植费用是摆在大多数患者面前的一道难题，正是看到了诊治难，治疗贵的问题，经过长期的论证，脐血干细胞移植治疗罕见病纳入上海市医保被提上了日程。
除此之外，近些年对于罕见病的关注越来越多。

2012年，《国家药品安全“十二五“规划》鼓励罕见病用药的研发。

2016年2月，国务院常务会议上提到，加快罕见病药物产业化。

2017年，九部委发布《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》，提到健全罕见病用药政策。

2018年，五部委联合发布《第一批罕见病》目录，共涉及121种疾病。

2019年，国家卫健委宣布建立全国罕见病诊疗协作网。

就在两天前，《罕见病诊疗指南（2019年版）》正式发布，这将意味着罕见病5.3年的平均确诊时间将会被缩短。

      而从今天开始，国家将对21种罕见病药品制剂及一些原料药征收增值税从16%将至3%，这意味着有更多的药企投身到罕见病药物的研发之中，更多的患者将会减少用药的负担。

我国干细胞临床研究有按照《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）的规定完成备案的项目，也有正在国家药品管理监督局药品审评中心进行注册申报的项目，还有一些新药临床研究申请已经获得批准的项目……

那么，现如今都有哪些备案项目？都有哪些干细胞治疗产品进行了注册申报？我们一起来看看一些数据。

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34个备案项目

年初，卫健委公布了新增的8个干细胞临床研究备案项目。加上医学研究登记备案信息系统上登记的26个干细胞临床研究备案项目，目前国内共有34个干细胞临床研究备案项目。

公布的8个新增备案项目

	项目名称
1	脐带间充质干细胞治疗中重度难治性系统性红斑狼疮的临床应用研究
2	ANGE-S001治疗小儿脑瘫的单中心随机安慰剂平行对照临床研究
3	人脐带间充质干细胞治疗子宫创伤性愈合不良的临床研究
4	人脐带间充质干细胞治疗骨关节炎安全性和有效性研究
5	人胚胎干细胞来源间充质样细胞治疗中重度宫腔粘连的临床安全性研究
6	人脐带源间充质干细胞治疗乙型病毒性肝炎肝硬化（代偿期）随机双盲对照临床研究
7	不同移植途径下人脐带间充质干细胞治疗2型糖尿病的随机、平行、对照的安全性和有效性的临床研究
8	人胚胎干细胞来源间充质样细胞治疗原发性卵巢功能不全的临床耐受性研究

医学研究登记备案信息系统上的26个项目：

序号	项目名称
1	临床级人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗视网膜色素变性
2	脐带间充质干细胞复合胶原支架治疗薄型子宫内膜的临床试验研究
3	脂肪间充质干细胞治疗COPD所致肺动脉高压的随机、对照临床研究
4	人脐带间充质干细胞治疗失代偿期乙型肝炎肝硬化的临床研究
5	人脐带间充质干细胞治疗乙型病毒性肝炎肝硬化失代偿期的临床研究
6	人脐带间充质干细胞治疗神经病理性疼痛临床研究
7	人胚胎干细胞来源间充质样细胞对半月板损伤的安全性及耐受性研究
8	脂肪间充质干细胞治疗中重度溃疡性结肠炎有效性及安全性的I/II期随机对照临床研究
9	人脐带间充质干细胞治疗银屑病的临床研究
10	自体骨髓“间充质干细胞心梗注射液”移植治疗急性心肌梗死的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验
11	应用新型干细胞过滤富集器快速制备活性生物材料植骨与自体骨移植进行骨修复的随机、对照临床研究
12	自体骨髓干细胞技术重建下鼻甲改善空鼻综合征的研究
13	随机、阳性对照试验评估人脐带间充质干细胞注射液治疗中重度斑块型银屑病患者的有效性和安全性研究
14	胶原膜复合脐带间充质干细胞治疗子宫内膜瘢痕化、薄型内膜所致不孕症的临床研究
15	脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎的随机盲态平行对照多中心研究
16	脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的前瞻性多中心随机对照研究
17	卡泊三醇加PSORI-COM1（银屑灵优化方）联合脂肪原始间充质干细胞治疗中重度寻常型银屑病的随机双盲对照试验
18	间充质干细胞治疗中度难治性溃疡性结肠炎临床研究
19	临床级人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性老年黄斑变性
20	异体脂肪来源间充质祖细胞治疗膝骨关节炎的临床研究
21	人自体支气管基底层细胞治疗间质性肺病临床研究
22	自体骨髓“间充质干细胞心梗注射液”移植治疗急性心肌梗死的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验
23	人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性
24	人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病
25	脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究
26	卵巢早衰合并不孕症患者脐带间充质干细胞移植干预的临床研究

2

新增6个获受理项目

根据国家药品监督管理局药品审评中心的信息显示，2018年6月至12月，共有5款干细胞治疗注册申报获得受理，所涉及的适应症包括膝骨关节炎、牙周炎如慢性牙周炎所致骨缺损、移植物抗宿主病、慢性创面（糖尿病溃疡等）、溃疡性结肠炎；2019年2月12日，又新增一款间充质干细胞治疗注册申报获受理。

受理号	药品名称	药品类型	申请类型	注册分类	承办日期
CXSB1900004	人原始间充质干细胞	治疗用生物制品	补充申请		2019-2-12
CXSL1700188	人脐带间充质干细胞注射液	治疗用生物制品	新药	3	2018-12-05
CXSL1800117	人胎盘间充质干细胞凝胶	治疗用生物制品	新药	1	2018-11-23
CXSL1800109	CBM-ALAM.1异体人源脂肪间充质祖细胞注射液	治疗用生物制品	新药	1	2018-11-07
CXSL1800101	注射用间充质干细胞（脐带）	治疗用生物制品	新药	1	2018-9-30
CXSL1700137	人牙髓间充质干细胞注射液	治疗用生物制品	新药	3	2018-6-30

3

2个新药临床试验申请获批

截止目前，国内已经有2款干细胞新药IND获得了批准，均属于间充质干细胞治疗产品，适应症分别为膝骨关节炎和糖尿病足溃疡。

4

国拨经费近25亿元

2016年至2018年，中央财政已经连续3年拨款总计20亿元支持“干细胞及转化研究”重点专项，（2016年4.8759亿、2017年9.4021亿、2018年5.8544亿），共支持了98个项目。2019年，国家将再拨4亿元，支持12个干细胞研究方向。

当前，中央财政经费拨款支持的干细胞临床研究涉及黄斑变性、脊髓损伤、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重症急性肾损伤等多种疾病。2019年国家还将支持针对神经、呼吸、消化系统或皮肤等方面某一种重大疾病或损伤，利用临床级干细胞产品进行细胞治疗的临床研究。

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展望

近年来，随着研究取得进展以及监管路径的逐渐清晰，我国干细胞临床转化出现了新的发展局面，这激起了更多的患者对干细胞临床应用的呼唤。如今，干细胞治疗在国内正慢慢从实验室走向临床，以上列举的数据只是现阶段的，相信之后会有更多的临床研究项目完成备案，也会出现更多的注册申报，进而获得临床批件，最后走向审批上市！

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