盘点：国外基因和细胞治疗领域的新秀（下）丨医麦新观察

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2020年9月9日/医麦客新闻 eMedClub News/--上期小编盘点了国外部分基因与细胞治疗领域新兴的小型生物制药企业。本期，我们来看看还有哪些新秀！

Freeline Therapeutics

Freeline位于英国斯蒂夫尼奇，致力于基于AAV的基因疗法。该公司的目标是利用基因疗法为患有慢性全身疾病的患者，提供潜在的功能性治疗。

根据该公司的药物开发计划，血友病和法布瑞氏症的候选疗法正在进行I/II期临床试验。

该公司的主要候选药物FLT180a是一款用于B型血友病的研究性基因疗法，其主要借助AAV基因载体将含有凝血因子IX基因递送到患者肝细胞中，促使机体产生凝血因子IX，从而达到治病效果。目前，针对FLT180a的1/2期临床试验(NCT03369444)正在英国招募B型血友病患者，截至2020年6月15日已有10名患者接受治疗。 

▲ 管线（图片来源：公司官网）

另外，Freeline公司还有一款处于临床前研究的AAV基因疗法FLT210，用于治疗A型血友病患者。过去，AAV载体用于A型血友病基因治疗的用途受限于凝血因子VIII的低效表达和大尺寸的凝血因子VIII基因容量过大问题。为了解决这个问题，Freeline开发了两个AAV-凝血因子VIII表达盒，其中含有一个小的合成肝特异性启动子以驱动密码子优化的凝血因子VIII变体的表达。目前该疗法处于临床前阶段，拟进行IND申报。

今年8月，Freeline宣布其在美国的首次公开发行定价为8,823,529股美国存托股票（ADSs），相当于8,823,529股普通股，发行价为每股ADS 18.00美元，总收益约为1.588亿美元。

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Generation Bio

Generation Bio是一家生物技术公司，领导新一代可重复使用的持久基因治疗，其规模可能会惠及世界上更多患有多种疾病的家庭。Generation Bio由Atlas Venture创立，总部位于马萨诸塞州剑桥。

该公司强大的非病毒平台结合了三项独特的技术：新颖的细胞靶向脂质纳米颗粒递送系统（ctLNP），专有的封闭式DNA构建体（ceDNA）和高容量无衣壳生物制剂生产工艺。除了在A型血友病和苯丙酮尿症（PKU）中针对肝脏的领先计划之外，Generation Bio还为骨骼肌和眼睛疾病患者开发基因疗法。

▲ 管线（图片来源：公司官网）

2018年，Generation Bio公司完成2500万美元的A轮融资，紧随其后的是在不到2个月的时间内完成其高达1亿美元的B轮融资。2020年1月10日，Generation Bio公司又宣布完成1.1亿美元的C轮融资。

6月，Generation以每股19.00美元的首次公开发行价格，完成首次公开发行12,105,263股普通股，其中包括承销商行使其购买额外股份的选择权后发行的1,578,947股普通股。此次发行的总收益约为2.3亿美元。

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JW Therapeutics

JW Therapeutics是一家专注于最新细胞治疗技术领域的临床阶段的创新型生物科技公司，由药明康德集团和美国巨诺（Juno）公司在2016年共同创建，其递交了我国第二款CAR-T产品的上市申请。

2018年3月，JW Therapeutics宣布完成9000万美元A轮融资。

2020年6月，JW Therapeutics完成了1亿美元的B轮融资。该公司计划将所得款项用于进一步推进其主要产品JWCAR029。

2020年7月，JW Therapeutics宣布完成了对Syracuse Biopharma（香港）有限公司的收购，并获得Eureka Therapeutics（优瑞科）专有的针对实体肿瘤的ARTEMIS®  antibody TCR技术在中国及东南亚国家的授权许可。

2020年8月，JW Therapeutic与Lyell Immunopharma订立开发及商业化协议，据此Lyell向JW Therapeutic授予部分Lyell技术及Lyell于JW Therapeutic与其共同发明的权益之独家许可，以及若干Lyell技术（T细胞抗衰竭功能）改进的独家许可，以制造、制成、使用、进口、销售及要约销售以ARTEMIS构建体内AFP及GCP3为靶点的两项特定产品(JWATM213及JWATM214)（统称Lyell产品），包括但不限于在中国、香港、澳门、台湾及东盟成员国的肝细胞癌治疗领域中开发、商业化及制造Lyell产品。

2020年8月，JW Therapeutics向港股提交IPO申请文件。

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Passage Bio

Passage Bio是一家基因治疗药物开发公司，专注于开发腺相关病毒 (AAV)基因治疗药物，治疗罕见单基因中枢神经系统疾病的基因治疗方案，由基因治疗领域的先驱James Wilson参与创建。

该公司总部位于宾夕法尼亚州的费城，与宾夕法尼亚大学及其基因治疗项目（UPenn-GTP）开展研究、合作，并拥有部分专利许可协议。

该公司拥有6个候选产品的开发组合，目前在GM1神经节病、额颞叶痴呆和Krabbe病等方面有领先的项目。

▲ 管线（图片来源：公司官网）

PBGM01目前正在开发用于治疗婴儿型GM1神经节苷脂贮积症，获美国FDA授予孤儿药及罕见儿科疾病（RPD）称号，Passage计划在2020年第四季度开始PBGM01治疗婴儿GM1进行I/II期临床试验。

PBKR03是一款正在开发中的AAV基因疗法，用于治疗婴儿型Krabbe病。Passage表示将在2020年下半年提交PBKR03的IND，并在2021年上半年启动1/2期试验。

Passage于2019年2月获得1.155亿美元的A轮融资，2019年9月获得1.1亿美元的B轮融资，于2020年2月IPO上市登录纳斯达克，股票代码为PASG。

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Poseida Therapeutics

Poseida Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，成立于2014年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，由Transposagen Biopharmaceuticals公司衍生而来。Poseida Therapeutics旨在将最顶尖的非病毒基因工程技术用于攻克各式疑难杂症，破解医学难题。

该公司正在开发基于核心专有平台候选产品，包括其非病毒piggyBac DNA修饰系统，Cas-CLOVER特定于位点的基因编辑系统以及基于纳米粒子和AAV（腺相关病毒）的基因传递技术。该平台技术可以应用在许多细胞和基因治疗方式中。

2018年4月，Poseida公司获得3050万美元B轮融资；2019年4月，Poseida获得诺华领投的1.42亿美元的C轮融资；今年6月，该公司完成了1.1亿美元的D轮融资。

自2014年成立以来，该公司的各项融资金额已超过3亿美元。今年7月，Poseida又通过IPO募得2.048亿美元。

目前，该公司正在独立研发一种自体和同种异体CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）候选产品，该产品用于治疗血液系统恶性肿瘤、实体瘤以及一些罕见遗传病。多发性骨髓瘤的治疗候选药物正在II期临床试验中。

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Sana Biotechnology

总部位于华盛顿州西雅图Sana Biotechnology成立于2019年1月。该公司的目标是修复和控制基因，并替换患者体内缺失或受损的细胞。

该公司正在使用的一些方法包括将遗传有效载荷体内递送至特定细胞，将同种异体细胞隐藏在患者免疫系统之外的离体遗传修饰，以及利用干细胞生物学技术制造分化的细胞来替代缺失或受损的组织。

2020年6月23日，Sana Biotechnology宣布筹集了超7亿美元的初始资金，将用于推进该公司的发现和开发项目，该项目创建和提供工程细胞来治疗不同类型的疾病。

小结

以上，就是小编盘点的国外专注于基因与细胞治疗领域的新秀，如有遗漏，欢迎留言补充！未来期待这些药企和科学家能够早日取得突破性进展，造福患者！

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/small-biopharma-companies-emerging-in-gene-and-cell-therapy-/

2.https://www.freeline.life/

3.https://generationbio.com/

4.https://www.passagebio.com/home/default.aspx

5.https://poseida.com/

6.https://sana.com/

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