Ziopharm公司IL-12可控腺病毒基因疗法获得FDA授予罕见儿科疾病称号，向更多实体瘤类型迈进丨医麦猛爆料
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2020年9月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，Ziopharm Oncology宣布，美国FDA授予该公司明星候选基因治疗药物Ad-RTS-hIL-12 + veledimex（Controlled IL-12）罕见儿科疾病（(RPD）称号，用于治疗弥漫性桥脑神经胶质瘤（DIPG）。
DIPG是一种发生在脑桥的致死性胶质瘤，多发于5-9岁的儿童，约占儿童所有脑瘤病例的10%-15%，每年在美国有新诊断患儿150-300例。Ziopharm的首席执行官Laurence Cooper表示：“我们很高兴获得FDA授予的罕见儿科疾病称号。目前对于DIPG这种肿瘤还没有可行的治疗选择，我们正在与FDA合作开发Controlled IL-12，作为DIPG的基因疗法。”
RPD称号针对的是主要影响18岁及以下且影响人群不足20万的严重、危及生命的疾病。该项目旨在鼓励开发用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药和生物制剂。如果Ad-RTS-hIL-12的生物制品许可申请（BLA）获得批准，Ziopharm Oncology将有资格获得优先审评券（PRV），该券可以兑换以获得任何后续新药申请的优先审查，并且可以出售或转让。
IL-12可控腺病毒基因疗法
Controlled IL-12是由Ad-RTS-hIL-12和veledimex共同组成的基因疗法。
Ad-RTS-hIL-12是一种腺病毒载体，被工程化以表达hIL-12，通过单次瘤内注射，hIL-12已经被证实是刺激靶向的抗肿瘤免疫应答的强大细胞因子。hIL-12的表达受RheoSwitch治疗系统(RTS)的控制，通过口服小分子veledimex(一种已被证明可穿过血脑屏障的激活剂配体)调控。
研究表明，Controlled IL-12基于杀伤性T细胞的持续浸润使得免疫性冷的肿瘤变热，从而可以为“冷肿瘤”提供治疗机会。Ziopharm公司正在开发Controlled IL-12作为一种单一疗法，或与免疫检查点抑制剂联用治疗脑瘤，以及探索在其它实体瘤中的治疗潜力。
▲ Controlled IL-12（图片来源：ziopharm）
Ziopharm公司已经使用Controlled IL-12治疗了175例患者，其中包括125例复发胶质母细胞瘤(rGBM)；并在3种类型的实体瘤中使用了1300多剂veledimex，同时还建立了安全性机械数据集，证实了veledimex的安全性以及具有抗肿瘤活性。
在2018年新奥尔良神经肿瘤学会年会（SNO 2018）上，Ziopharm公司公布了Controlled IL-12在复发性胶质母细胞瘤(rGBM)的I期临床试验中的阳性数据，数据显示：Controlled IL-12具有良好的耐受性和有效性。
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目前，该公司正在进行一项1/2期临床试验（NCT03330197），以评估单次瘤内注射Ad-RTS-hIL-12和口服veledimex 14天的安全性和耐受性；研究将纳入12名DIPG患者；研究站点包括芝加哥的Lurie儿童医院、波士顿的Dana-Farber癌症研究所和加利福尼亚大学旧金山分校。
Ziopharm Oncology
Ziopharm Oncology是一家生物技术公司，致力于开发非病毒和细胞因子驱动的细胞和基因疗法，这些疗法可增强人体的免疫系统，以治疗群体众多的实体瘤患者。
除了Controlled IL-12，Ziopharm公司还基于“睡美人”(Sleeping Beauty, SB)转座系统开发了多款非病毒载体TCR-T和CAR-T。该公司与美国国家癌症研究所、德克萨斯大学MD安德森癌症中心等建立了临床和战略合作伙伴关系。
▲ Ziopharm公司的研发管线（图片来源：ziopharm）
参考资料：
★FDA批准现成的NK细胞疗法进入临床，作为COVID-19的暴露后抢先治疗手段丨医麦猛爆料