基因治疗市场规模持续扩大，预计2027年将达到356.7亿美元丨医麦新观察
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2020年12月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--基因治疗的基本原理是运用重组DNA的技术，将具有正常基因及其表达所需的序列导入到病变细胞或体细胞，对DNA分子进行纠正或修复，从而达到治疗目的。相比于其他药物，基因治疗的优势在于从根本解决问题，有望通过一次性方式治疗疾病。
近年来，随着基因治疗领域中多项技术的迅猛发展，基因治疗已在多种适应症中大放异彩，包括神经性疾病、癌症和罕见病等。由于这些疾病的发病率也在逐年上升，越来越多的玩家布局基因疗法，因此，全球基因疗法市场预期也将进一步扩大。
根据市场调研机构Fortune Business Insights发布的报告，2019年基因治疗市场规模为36.1亿美元，预计到2027年将达到356.7亿美元，预测期内的年均复合增长率（CAGR）为33.6％。
▲ 图片来源：fortunebusinessinsights.com
基因市场的重要玩家
目前，全球已有多款获批的遗传性疾病基因疗法。据Fortune Business Insights报告，基因治疗领域中，诺华、安进、葛兰素史克（GSK）和Spark Therapeutics等重要玩家在市场中占据较大份额。除此之外，也有一些重要制药企业的候选疗法处于临床阶段。
➤ 诺华（Novartis AG）
2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvoveci-xioi；AVXS-101）。同年12月，诺华宣布美国FDA已受理Zolgensma针对1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的生物制剂许可申请（BLA）。之后，Zolgensma还获得了欧洲、日本和其他国家/地区监管部门的销售许可。
Zolgensma最初由位于美国俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院（NCH）的实验室开发，使用了非复制型腺相关病毒9（scAAV9）作为人SMN基因功能性拷贝的递送载体，旨在通过提供人类SMN基因的功能副本，采用单次静脉注射持续的SMN蛋白表达来阻止疾病的进展，从而解决SMA的遗传根源。
今年，在诺华公布的2020年第三季度的业绩报告中，治疗SMA的Zolgensma总销售额达到10亿美元的里程碑。尽管Zolgensma本身的定价就较高（在美国的售价为212.5万美元），从去年获得FDA批准上市以来到今年9月份，在一年多的时间内销售额达到了10亿美元，成为诺华公司总销售额的重要驱动力。
▲ 图片来源：FiercePharma
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➤ Spark Therapeutics
Luxturna（voretigene neparvovec）是由Spark（罗氏子公司）研发的一款基因疗法，诺华公司拥有在美国以外所有国家/地区开展、注册和商业化的独家权利。Luxturna是全球首款体内基因治疗药物，于2017年12月获得美国FDA批准上市，用于治疗Leber先天性黑蒙2型（LCA2）的患者。今年10月，Luxturna获得加拿大卫生部批准上市。
Luxturna使用AAV2携带RPE65基因，采用在视网膜下腔直接注射的方法将病毒导入眼球中。Luxturna每只眼睛定价42.5万美元，双眼治疗价格在85万美元左右。
▲ 图片来源：n-TV
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GSK针对罕见遗传性疾病的基因疗法Strimvelis于2016年获得EMA批准上市，是第一个获批用于治疗腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）。2018年4月，该疗法已作为罕见病基因疗法组合打包出售给Orchard Therapeutics公司。
Strimvelis是一种体外基因疗法，使用γ-逆转录病毒将正常ADA基因导入患者CD34+ HSPCs中，理论上仅需一次治疗即可终生获益。该疗法的价格大约在66万美元一次。
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➤ 百健（Biogen）
Biogen的基因疗法Spinraza（nusinersen）是全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物。2016年12月，Spinraza获得FDA的上市批准。2019年7月，在长达四年的治疗过程中，Biogen公布了该其突破性成果，100%接受该药物治疗的孩子都可以坐直，88％的患者在没有帮助的情况下独立行走。Spinraza目前已在40多个国家销售，中国也于2019年2月底批准。
Spinraza是一种经修饰的反义核苷酸（ASO），通过与SMN2外显子7的剪切位点结合，降低药物在剪接中被截断的机会，增加全长SMN蛋白的产生和数量，从而治疗疾病。价格方面，Spinraza治疗第一年的费用为75万美元，之后每年37.5万美元。
▲ 图片来源：medscape
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2019年6月，Bluebird的基因疗法Zynteglo（LentiGlobin）被欧盟委员会（EC）有条件批准，用于治疗12岁及以上的非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者。2020年1月，Zynteglo在德国推出上市，这是该疗法的首次商用，接受创新的支付模式。
该基因疗法是从患者体内采集造血干细胞；使用慢病毒作为载体，将经过修饰的β-珠蛋白基因插入到患者自身的造血干细胞中；之后患者接受化疗以引入这些经过基因编辑的造血干细胞，并形成血红蛋白，减少或消除输血需求，达到终生治愈的目的。
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➤ Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics基于AAV的基因疗法SRP-9001目前正处于II期临床阶段。2019年12月，瑞士制药巨头罗氏（Roche）与其研发企业Sarepta Therapeutics宣布签署许可协议，Roche将获得在美国境外推出SRP-9001并将其商业化的独家权利。
SRP-9001将MHCK7启动子与AAVrh74载体结合，以提供设计用于维持血影蛋白样重复序列2和3的微型抗肌营养不良蛋白转基因。与AAV9载体相比，AAVrh74旨在增强肌肉中的表达。
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结语
参考资料：
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