近日，Capsida Biotherapeutics Inc .（ Capsida）宣布与礼来全资子公司 Prevail Therapeutics （Prevail ）达成了一项长期战略合作，旨在合作开发针对神经系统疾病的AAV基因疗法。Capsida将使用其AAV工程化及筛选技术平台来主导合作项目中的AAV衣壳研发工作，Prevail 将针对优化后的AAV载体进行临床前研究及后续的IND申报工作。

通过系统性给药AAV来靶向中枢神经系统，同时限制其对非靶器官（如肝脏）的转导，一直是基因治疗领域的重大挑战之一。Capsida 开发了一个针对AAV衣壳优化的高通量筛选平台，用于开发特异性靶向特定组织（如大脑）的工程化衣壳AAV载体，以降低对非靶标组织和细胞类型的转导。这将提高AAV系统性给药的有效性与安全性。

根据合作协议，Capsida将获得包括预付款在内的5500万美元资金，以及Prevail参与公司下一轮融资的承诺。此外，Capsida还可能获得包括研发（R&D）费用和商业里程碑付款等在内的高达6.85亿美元的资金支持。

Capsida首席执行官Peter Anastasiou表示：“我们很高兴与 Prevail 进行这一战略合作，Prevail 在神经系统科学、基因治疗研发方面的专业能力以及礼来的商业化能力与Capsida公司包括AAV工程化衣壳技术在内的优势形成有力互补，我们与Prevail 致力于开发高效和安全的基因疗法，这些疗法有可能为患有严重中枢神经系统疾病的患者带来变革。”

“Prevail 致力于开发针对难治性疾病的疗法，我们很高兴能与Capsida开展合作，以推进针对中枢神经系统疾病的基因疗法。我们渴望能与Capsida共同挖掘基因治疗技术的全部潜力，以帮助最需要该疗法的患者。”Prevail 首席科学官 Mansuo Shannon 说。

此外，2021年，Capsida宣布完成1.4亿美元的A轮融资，其中，Capsida与艾伯维（AbbVie）达成长期战略合作与期权协议，合作旨在开发针对严重神经退行性疾病的靶向基因疗法，艾伯维（AbbVie）提供9000万美元的预付款和股权投资资本，另外，两家风投公司Versant Ventures和Westlake Village BioPartners提供共计5000万美元。

关于 Capsida Biotherapeutics

Capsida Biotherapeutics Inc .（ Capsida）是一家利用腺相关病毒（AAV）工程技术平台开发针对多种类型疾病基因疗法的生物医药公司，于2021年4月创立。Capsida通过其AAV衣壳优化技术平台，已用开发了众多高效靶向特定组织的工程化衣壳AAV载体，以降低对非靶标组织和细胞类型的转导，提高AAV基因疗法的有效性与安全性。公司的AAV衣壳工程平台源于Capsida的联合创始人Viviana Gradinaru博士实验室的技术研究，Viviana Gradinaru博士是加州理工学院神经科学和生物工程教授以及加州理工学院陈天桥雒芊芊神经科学研究所的分子和细胞神经科学中心主任。此外，Capsida已与艾伯维建立了产学研联盟，与CRISPR Therapeutics建立了战略合作伙伴关系。

3. 公众号“细胞与基因治疗领域”