今年我国多地发文支持细胞治疗、基因治疗与基因编辑的发展

为了完善和支持我国细胞与基因治疗行业发展，今年支持性政策密集出台。

一、国家层面的政策法规支持

1、2022年10月31日，国家药监局核查中心正式发布《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》（全文链接：重磅，细胞治疗产品GMP指南发布！）。

2、2022年10月，CDE发布：关于公开征求《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知（全文链接：CDE：《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》）。

3、2022年5月，国家发展改革委印发了《“十四五”生物经济发展规划》，这也是我国生物经济领域的首个顶层设计。规划指出：围绕加快创新药上市审批、强化上市后监管，建设药品监管科学研究基地，建设抗体药物、融合蛋白药物、生物仿制药、干细胞和细胞免疫治疗产品、基因治疗产品、外泌体治疗产品、中药等质量及安全性评价技术平台。提高临床医疗水平。发展微流控芯片、细胞制备自动化等先进技术，推动抗体药物、重组蛋白、多肽、细胞和基因治疗产品等生物药发展，鼓励推进慢性病、肿瘤、神经退行性疾病等重大疾病和罕见病的原创药物研发（全文链接：推动疫苗、细胞与基因治疗产品、抗体等生物药发展，国家发改委发布《“十四五”生物经济发展规划》（附规划全文））。

4、2022年6月1日，CDE发布三篇细胞与基因治疗指导原则。分别为：《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）》、《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》和《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》（全文链接：国家药监局药审中心关于发布《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》的通告（2022年第31号）；国家药监局药审中心关于发布《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）》的通告（2022年第29号）；国家药监局药审中心关于发布《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》的通告（2022年第30号））。

5、2022年5月9日，国家药监局综合司发布关于公开征求《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》意见（下简称征求意见稿）。其中，在罕见病方面，征求意见稿提出，罕见病新药在不断供情况下拥有不超7年的市场独占权（推文链接：罕见病新药将享不超7年市场独占权，新版《药品管理法》征求实施意见发布；7年市场独占权能否促进罕见病企业研发热情）。

6、2022年4月20日，国家卫健委发布《异基因造血干细胞移植技术临床应用管理规范、临床应用质量控制指标（2022年版）》（全文链接：国家卫健委最新发布：异基因造血干细胞移植技术临床应用管理规范、临床应用质量控制指标（2022年版））

7、2022年3月，中办、国办印发《关于加强科技伦理治理的意见》，这是我国首个国家层面的科技伦理治理指导性文件，也是继国家科技伦理委员会成立之后，我国科技伦理治理的又一标志性事件，基因编辑、异种器官移植、人工智能等技术研发将得到进一步规范（全文链接：国家发布重磅科技伦理治理文件：基因编辑、异种器官移植、人工智能等技术研发将得到规范）。

8、2022年1月6日，国家药品监督管理局发布《药品生产质量管理规范-细胞治疗产品附录》（征求意见稿）（全文链接：国家药品监督管理局官网发布《药品生产质量管理规范-细胞治疗产品附录》（征求意见稿））。

二、各省市层面的政策法规支持

天津市

1、为贯彻落实《中国（天津）自由贸易试验区管理委员会关于同意在国家干细胞工程产品产业化基地建设中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地的批复》（津自贸函〔2022〕2号）要求，2022年12月，《中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）建设实施方案》正式发布，其目标为：打造规范安全、创新驱动、应用引领、优势互补的基因和细胞治疗示范基地（全文链接：《中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）建设实施方案》正式发布）。

2、为贯彻落实国家《“十四五”生物经济发展规划》总体要求，发展基因、干细胞、免疫细胞等产业领域，全力支撑天津市打造生物技术战略科技力量，依托细胞生态海河实验室，切实推进建设京津冀特色“细胞谷”试验区，将天津滨海高新区建设成为国际一流、国内领先的细胞和基因产业基础研究策源地、科技创新集聚地、成果转化新高地和产业生态新阵地。天津滨海高新区于2022年10月发布《天津滨海高新区关于促进细胞和基因治疗产业高质量发展的鼓励办法》（全文链接：天津滨海高新区发布促进细胞和基因治疗产业高质量发展的鼓励办法（附全文））。

上海市

1、2022年12月1日，上海市生物医药行业协会正式发布《细胞培养用无血清培养基标准》及《人体细胞及组织培养用无血清培养基标准》两部团体标准，这两部团体标准由谭文松教授牵头并联合华东理工大学、上海倍谙基生物科技有限公司共同起草完成，经上海市生物医药行业协会组织协调，上海市药监局、上海市多家培养基研发生产企业和生物制药企业共同参与研讨和制定，参与单位全面涵盖了无血清培养基从研发、生产、应用到政府监管的各个环节。（全文链接：我国首部无血清培养基团体标准发布）。

2、2022年11月，上海市政府办公厅印发了《上海市加快打造全球生物医药研发经济和产业化高地的若干政策措施》。《若干政策措施》提出到2025年，上海全球生物医药研发经济和产业化高地发展格局初步形成，研发经济总体规模达到1000亿元以上，培育或引进100个以上创新药和医疗器械重磅产品，培育50家以上具备生物医药研发、销售、结算等复合功能的创新型总部。其中，在提升研发创新能力方面，政策明确：上海将加强原始创新能力布局。发挥好上海光源、蛋白质等国家重大科技基础设施和临港实验室等战略科技力量作用，进一步提升生物医药研发服务能力。瞄准合成生物学、基因编辑、干细胞与再生医学、细胞治疗与基因治疗、人工智能辅助药物设计等重点领域，布局若干市级科技重大专项和战略性新兴产业重大项目（全文链接：上海发布新政，重磅加码生物医药产业，瞄准合成生物学、基因编辑、干细胞与再生医学、细胞治疗与基因治疗等重点领域）。

3、2022年11月15日，“2022上海国际生物医药产业周——张江生命科学国际创新峰会”主论坛上，《浦东新区细胞和基因治疗产业发展行动方案（2023-2025）》《浦东新区产医融合促进生物医药高质量发展的若干举措》等政策相继发布，着力布局新赛道，强化产医融合（推文链接：浦东细胞和基因治疗产业定下目标，到2025年产业规模达到100亿元以上）。

4、2022年11月4日，上海市发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》（全文链接：上海发布新政｜《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》）。

5、2022年10月，上海市人民政府印发了关于《上海打造未来产业创新高地发展壮大未来产业集群行动方案》（以下简称《方案》）的通知，《方案》指出：打造未来健康产业集群，突破加速载体递送、基因编辑等技术，鼓励攻关临床级病毒载体、规模细胞培养工艺等关键技术。加快细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒等相关技术产品的研发转化。支持关键原材料、重要设备耗材等研发创新与产业化应用（全文链接：重点布局细胞和基因治疗等方向，上海印发《上海打造未来产业创新高地发展壮大未来产业集群行动方案》）。

6、2022年7月，上海市药品监督管理局关于印发《上海市自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗药品监督管理暂行规定》的通知（全文链接：上海市药品监督管理局关于印发《上海市自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗药品监督管理暂行规定》的通知）。

7、全国团体信息平台发布了由上海市食品药品检验研究院、上海药监局上海药品审评核查中心和上海医药行业协会等共同起草的《细胞和基因治疗产品快速无菌检查法的验证技术要求》（T/SHPPA012—2022）团体标准，2022年07月28日起实施（全文链接：7月28日起实施：国内首部《细胞和基因治疗产品快速无菌检查法的验证技术要求》（文末附全文））。

昆明市

2022年8月16日，昆明市人民政府官网正式发布《昆明市细胞产业发展规划（2021-2035年）》。规划中提出：将举全市之力打造干细胞和再生医学集群，使之成为昆明大健康产业的标志性亮点。探索规范细胞治疗技术标准、制备标准和临床应用，推动建立细胞治疗临床研究与转化应用试点，探索细胞治疗创新发展路径。优先支持自体、最小操作、对尚无有效治疗手段且临床证明有效的细胞治疗技术转化（全文链接：举全市之力发展细胞医疗产业！昆明市细胞产业发展规划（2021-2035年）正式发布！（附全文））。

河南省

2022年8月8日，河南省发展改革委印发了《河南省促进生物经济发展实施方案》，提出“十四五”末生物经济增加值超过5000亿元，占地区生产总值的比重达到7%左右的目标。支持依托中国（河南）自由贸易试验区在细胞治疗、中药和中药医疗器械注册监管等领域开展改革试点，支持区内医疗机构进口国外已上市、国内未上市的急需特效药品和医疗器械（全文链接：河南发改委印发《河南省促进生物经济发展实施方案》，支持在细胞治疗领域开展改革试点）。

北京市

1、2022年8月5日，北京市商务局网站日发布消息，为加快推动北京市更高水平对外开放，进一步提升自由贸易试验区投资便利化水平，北京市“两区”办牵头制定了《中国(北京)自由贸易试验区投资自由便利专项提升方案》(下称《专项提升方案》)并予以印发。指出：探索干细胞、基因诊断及治疗技术开发与应用开放发展新模式，实施关键核心技术攻关、临床转化能力提升等重大工程，加快打造世界级产业集群。研究制定干细胞制剂质量复核检验的专业细胞检验机构/实验室的相关资质认定标准，支持引进和建设具备细胞治疗产品检定专业能力的第三方药物检验机构／实验室，出具的检验报告可用于干细胞治疗临床研究。对自贸试验区注册企业在我国境内完成I—III期临床试验并获得上市许可的创新药，试点探索在指定医疗机构“随批随进”，不再额外设置市场准入要求（全文链接：北京商务局发文，探索干细胞、基因诊断及基因治疗技术开发与应用开放发展新模式）。

2、为深入落实《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2021-2023年）》，北京市科委、中关村管委会8月5日起面向本市医药健康领域创新主体公开征集创新药课题，最高400万每项。征集范围包括细胞与基因治疗、化学小分子药和生物大分子药、疫苗、中药四个方向。（全文链接：最高400万每项，涉及细胞与基因治疗，2022年北京市医药健康领域创新药课题征集）。

深圳市

1、2022年7月26日，深圳市发改委密集印发三个文件，重点支持医药生物、医疗器械和大健康产业，政策有效期5年。其中，对新靶点化学药、抗体药物、基因药物、细胞产品、微生物治疗、细菌治疗、多肽药物、噬菌体药物及酶工程等“卡脖子”核心技术攻关和重大产业项目，按照项目总投资40%分阶段给予资助，最高不超过3亿元。同时，深圳市还出台了重点支持大健康产业的政策，领域包括：精准医疗、康复养老、精准营养、医疗美容、化妆品等健康服务业，以及为其提供支撑的医疗美容设备、康复养老设备、新型营养保健品以及高端化妆品等健康制造业（全文链接：深圳市发改委印发三个重磅文件，指出生物医药领域重点支持细胞治疗、基因治疗、基因检测设备和新型疫苗等！）。

2、2022年6月6日，深圳出台《关于发展壮大战略性新兴产业集群和培育发展未来产业的意见》重要政策文件，培育发展壮大“20+8”产业集群，即发展以先进制造业为主体的20个战略性新兴产业集群，前瞻布局8大未来产业，稳住制造业基本盘，增强实体经济发展后劲，加快建设具有全球影响力的科技和产业创新高地。到2025年，深圳战略性新兴产业增加值将超过1.5万亿元，成为推动经济社会高质量发展的主引擎。根据《意见》，重点培育发展8大未来产业，培育新动能，提升新势能，包括合成生物、区块链、细胞与基因、空天技术、脑科学与类脑智能、深地深海、可见光通信与光计算、量子信息（全文链接：政策利好！深圳出台重要政策文件:重点发展细胞和基因治疗等新技术）。

3、2022年1月24日，国家发展改革委、商务部发布《关于深圳建设中国特色社会主义先行示范区放宽市场准入若干特别措施的意见》（以下简称“意见”）。意见作为市场准入领域的制度设计，是对《市场准入负面清单（2020年版）》中限制措施的进一步放宽。意见主要分为6个部分，从技术应用和产业发展领域、金融投资领域、医药健康领域、教育文化领域、交通运输领域和其他重大领域入手，试点放宽准入限制进而优化准入环境。提出：提升深圳人类遗传资源审批服务能力，探索设立人类遗传资源审批管理平台，支持干细胞治疗、免疫治疗、基因治疗等新型医疗产品、技术研发，优化临床实验中涉及国际合作的人类遗传资源活动审批程序，对出入境的人体组织、血液等科研样本、实验室试剂实施风险分类分级管理，在保证生物安全的前提下，对低风险特殊物品给予通关便利并在使用、流向及用后销毁等环节做好档案登记（全文链接：重磅！国家两部委联合发文：放宽深圳医药市场准入限制，支持干细胞治疗、免疫治疗、基因治疗等新型医疗产品、技术研发！）。

湖南省

（湘药监发﹝2022﹞19号），，。

四川省

2022年6月30日，四川省药品监督管理局印发《关于进一步促进医药产业创新发展的若干措施（试行）》（以下简称《措施》），为深化改革创新、增强发展动能、加快建设医药产业强省提供政策支撑。《措施》指出：鼓励药品研发创新。鼓励企业自主研发和建设生产设施，支持采用合同研发生产组织（CDMO）、合同生产组织（CMO）等方式，开展抗体药物和基因治疗、细胞治疗等创新药物以及临床急需药物研发、生产。在疫苗管理厅际联席会议框架下，探索建立重大创新疫苗评审工作机制（全文链接：支持细胞与基因治疗药物的研发生产，四川出台16条措施进一步促进医药产业创新发展）。

浙江省

2022年6月，浙江省政府办公厅印发《关于促进生物医药产业高质量发展行动方案（2022—2024年）的通知》。《行动方案》提出，到2024年，浙江力争培育形成2个千亿级、3个500亿级生物医药产业集群，生物医药产业总产值达到4500亿元左右，打造全国生物医药产业制造中心。此外，《行动方案》指出：重点领域，推进生物药突破性发展。发挥杭州创新策源带动作用，支持杭州、温州等地发展抗体药物、核酸药物、重组蛋白药物等创新药，支持杭州、宁波、湖州、嘉兴等地加快布局发展新冠病毒疫苗等新型疫苗和紧缺生物制品。依托中国（浙江）自由贸易试验区（以下简称浙江自贸区），探索开展免疫细胞、干细胞和基因治疗等生物医药前沿领域临床研究（全文链接：布局全省|浙江出台促进生物医药产业高质量发展行动方案，支持核酸药、细胞治疗药、蛋白药物等创新药发展）。

吉林省

2022年1月4日，中共吉林省委办公厅、吉林省人民政府办公厅印发了《关于加快医药强省建设促进医药健康产业高质量发展的实施意见》（以下简称：《实施意见》），要依托吉林特色资源优势，以加快建设“长辽梅通白延医药健康产业走廊”为重点，以“大品种、大项目、大企业和大集聚区”为抓手，加快形成产业布局优、集聚程度高、产业竞争力强的产业发展格局，做大做强吉林省医药健康产业，把吉林打造成国内外有影响力的北药基地。《实施意见》的重点任务部分指出：推动生物药规模化。瞄准国际生物科技前沿，加强在重大疾病早期诊断与精准治疗技术、免疫治疗、基因治疗、再生医学、生物技术药物等核心关键技术领域的研究突破。重点推进预防和治疗重大传染病、恶性肿瘤、心血管疾病等疫苗、基因工程药物及抗体药物研发和产业化。对生物制品的研发及产业化项目每个品种最高给予500万元的支持。不断提升疫苗批签发能力，推动P3车间和P3实验室建设。谋划引进mRNA疫苗开发平台，推进新冠疫苗、流感疫苗等产品研发和生产。加快建设国家级疫苗、基因重组药物产业基地和血液制品、抗体药产业转移承载基地，打造国内领先的生物药创制中心和生产中心（全文链接：政策 | 加强免疫治疗、基因治疗、再生医学等关键技术的研究，吉林印发《关于加快医药强省建设促进医药健康产业高质量发展的实施意见》）。

三、其它层面

1、2022年11月29日，中国医药生物技术协会正式发布《干细胞供者知情同意规范》团体标准，规范干细胞采集时供者知情同意书的内容和实施程序，加强对干细胞供者的保护，促进干细胞行业健康发展及行业自律（全文链接：中国医药生物技术协会正式发布《干细胞供者知情同意规范》团体标准和《干细胞供者知情同意书（参考模板）》）。

2、2022年11月10日，《嵌合抗原受体T细胞治疗药物临床应用技术规范（2022版）》在第25届全国临床肿瘤学大会暨2022年中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会上正式发布。通过对CAR-T临床应用进行规范化指导，使我国CAR-T细胞治疗进入一个真正实现规范化管理的新时期（推文链接：《嵌合抗原受体T细胞药物临床应用规范》正式发布，开启CAR-T细胞治疗全程规范化管理新时代）。

3、2022年11月7日，中国医药生物技术协会在官网发布《细胞治疗产品生产用原材料的质量管理规范》（征求意见稿），其意义在于，活细胞制剂的制备的全过程中使用物料的质量直接关系到细胞制剂的安全性和有效性，目前，国内缺少针对性标准，国际上也正在制定相关标准。为适应我国细胞治疗行业快速发展的现状，保证细胞治疗产品的安全性、有效性，急需针对细胞制剂生产用辅助材料的质量管理建立一个能规范其制备、供应、使用全过程的质量管理的标准（全文链接：中国医药生物技术协会发布《细胞治疗产品生产用原材料的质量管理规范》（征求意见稿））。

4、第三届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会暨标准发布会于9月24日在北京怀柔举行，正式发布干细胞领域一系列相关标准包括我国牵头制定的首个干细胞国际标准ISO 24603以及另1项国家标准和7项团体标准（全文链接：中国牵头制定并发布全球首个干细胞国际标准；全文发布！《人自然杀伤细胞》、《人神经干细胞》、《人干细胞来源细胞外囊泡制备通用要求》团体标准（中国细胞生物学学会发布））。

5、2022 年 9 月 20 日，国家干细胞转化资源库正式发布《适用于临床研究的间充质干细胞资源库建设与管理规范》，该《规范》系针对符合用于疾病预防或治疗的间充质干细胞的资源库建设与管理（全文链接：新规发布！国家干细胞转化资源库发布《适用于临床研究的间充质干细胞资源库建设与管理规范》（附全文））。

资料来源：

1. 政府或上述机构官网

2. 公众号“细胞与基因治疗领域”

E.N.D

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