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罕见病新药将享不超7年市场独占权,新版《药品管理法》征求实施意见发布

5月9日,国家药监局综合司发布关于公开征求《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》意见(下简称征求意见稿)。其中,在罕见病方面,征求意见稿提出,罕见病新药在不断供情况下拥有不超7年的市场独占权。


征求意见稿包括总则、药品研制与注册、药品上市许可持有人、药品生产、药品经营、医疗机构药事管理、药品供应保障、监督管理、法律责任、附则共十章181条,与现行《中华人民共和国药品管理法实施条例》共十章80条相比,增加了101条。

征求意见稿显示,对批准上市的罕见病新药,在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下,给予最长不超过7年的市场独占期,期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行供应保障承诺的,终止市场独占期。

此外,在儿童药方面,据意见稿,对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格,以及增加儿童适应症或者用法用量的,给予最长不超过12个月的市场独占期,期间内不再批准相同品种上市。鼓励申请人在提交药品上市许可申请时提交儿童剂型、规格和用法用量等的研发计划。

征求意见稿还提出,国家鼓励罕见病药品的研制和创新,支持药品上市许可持有人开展罕见病药品研制,鼓励开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发,对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批。在药物研制和注册申报期间,加强与申办者沟通交流,促进罕见病用药加快上市,满足罕见病患者临床用药需求。

市场独占期是欧美常见的一种鼓励罕见病药品开发的手段,国内罕见病创新药企信念医药董事长、首席科学家肖啸告诉界面新闻记者,美国罕见病药物的独占期为7年,欧洲的独占期为10年。本次征求意见稿借鉴综合了国际上主流的做法,即维持了原研药企的积极性与利润,也保护了患者有药可吃的权利,非常地科学与及时。

实际上,因为研发费用和时间成本都特别高,大多中国医药企业对罕见病药物的开发兴趣并不大。

肖啸表示,做原研罕见病药品的一般是小型创新药企。它们一般得先申请技术、药品专利,才能更好吸收融资推进项目研发,但因为罕见病的研发时间长,等到原研药品上市时,此前申请的专利保护期限也已快到期,仿制药品会快速跟进竞争,导致原研药企甚至连研发成本都无法回收,造成打击创新积极性恶性循环。

此外,肖啸指出,国内罕见病药物价格难找到平衡,这是因为如果罕见药价格定价低,但因为病人少、市场小,药企做不到像常见药物的一般的薄利多销,导致利润不足动力不够;如果罕见药价格定价定高,在医保尚未纳入的情况下,外加没有像国外的商业保险报销覆盖,国内患者又支付不起。他表示,对于这方面相关部门也可以有一定的指导空间。

蔻德罕见病中心(CORD) 创始人、瑞鸥公益基金会联合创始人黄如方则告诉界面新闻,该征求意见稿主要在于促进罕见病科研发展,可以理解为是专利的补偿,即罕见病原研企业有更长的专利期。而罕见病患者会从中间接收益。

黄如方表示,从整个征求意见稿来看,除了促进原研药企创新外,对于罕见病的临床的获批也有保障作用,也帮助国外罕见病药物更快进入中国市场,惠及所需要的罕见病患者。但他也认为,目前的征求意见稿还有需要补充的部分,如如何鉴定罕见病、如何评估该罕见病药物、如何确定市场独占期的标准范围等都是需要再进行细化补充。

黄如方分析,征求意见稿的罕见病独占期为不超过7年,与国外的标准还是有所不同。“那么到时候药品审批上市申请独占期时,不同药品的独占期期限长短又该如何界定?为什么有的药品是三年?而有的药品是五年?”他表示,这也是需要未来出台细化的实施方案。

此外,对于仿制药发展,意见稿也带来“红利”。征求意见稿提出,国家鼓励仿制药发展,对首个挑战专利成功并首个获批上市的化学仿制药,给予市场独占期。国务院药品监督管理部门在该药品获批之日起12个月内不再批准同品种仿制药上市,共同挑战专利成功的除外。市场独占期限不超过被挑战药品的原专利权期限。

来源:界面新闻

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