罕见病新药将享不超7年市场独占权，新版《药品管理法》征求实施意见发布

5月9日，国家药监局综合司发布关于公开征求《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》意见（下简称征求意见稿）。其中，在罕见病方面，征求意见稿提出，罕见病新药在不断供情况下拥有不超7年的市场独占权。

征求意见稿包括总则、药品研制与注册、药品上市许可持有人、药品生产、药品经营、医疗机构药事管理、药品供应保障、监督管理、法律责任、附则共十章181条，与现行《中华人民共和国药品管理法实施条例》共十章80条相比，增加了101条。

征求意见稿显示，对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行供应保障承诺的，终止市场独占期。

此外，在儿童药方面，据意见稿，对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过12个月的市场独占期，期间内不再批准相同品种上市。鼓励申请人在提交药品上市许可申请时提交儿童剂型、规格和用法用量等的研发计划。

征求意见稿还提出，国家鼓励罕见病药品的研制和创新，支持药品上市许可持有人开展罕见病药品研制，鼓励开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发，对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批。在药物研制和注册申报期间，加强与申办者沟通交流，促进罕见病用药加快上市，满足罕见病患者临床用药需求。

市场独占期是欧美常见的一种鼓励罕见病药品开发的手段，国内罕见病创新药企信念医药董事长、首席科学家肖啸告诉界面新闻记者，美国罕见病药物的独占期为7年，欧洲的独占期为10年。本次征求意见稿借鉴综合了国际上主流的做法，即维持了原研药企的积极性与利润，也保护了患者有药可吃的权利，非常地科学与及时。

实际上，因为研发费用和时间成本都特别高，大多中国医药企业对罕见病药物的开发兴趣并不大。

肖啸表示，做原研罕见病药品的一般是小型创新药企。它们一般得先申请技术、药品专利，才能更好吸收融资推进项目研发，但因为罕见病的研发时间长，等到原研药品上市时，此前申请的专利保护期限也已快到期，仿制药品会快速跟进竞争，导致原研药企甚至连研发成本都无法回收，造成打击创新积极性恶性循环。

此外，肖啸指出，国内罕见病药物价格难找到平衡，这是因为如果罕见药价格定价低，但因为病人少、市场小，药企做不到像常见药物的一般的薄利多销，导致利润不足动力不够；如果罕见药价格定价定高，在医保尚未纳入的情况下，外加没有像国外的商业保险报销覆盖，国内患者又支付不起。他表示，对于这方面相关部门也可以有一定的指导空间。

蔻德罕见病中心(CORD) 创始人、瑞鸥公益基金会联合创始人黄如方则告诉界面新闻，该征求意见稿主要在于促进罕见病科研发展，可以理解为是专利的补偿，即罕见病原研企业有更长的专利期。而罕见病患者会从中间接收益。

黄如方表示，从整个征求意见稿来看，除了促进原研药企创新外，对于罕见病的临床的获批也有保障作用，也帮助国外罕见病药物更快进入中国市场，惠及所需要的罕见病患者。但他也认为，目前的征求意见稿还有需要补充的部分，如如何鉴定罕见病、如何评估该罕见病药物、如何确定市场独占期的标准范围等都是需要再进行细化补充。

黄如方分析，征求意见稿的罕见病独占期为不超过7年，与国外的标准还是有所不同。“那么到时候药品审批上市申请独占期时，不同药品的独占期期限长短又该如何界定？为什么有的药品是三年？而有的药品是五年？”他表示，这也是需要未来出台细化的实施方案。

此外，对于仿制药发展，意见稿也带来“红利”。征求意见稿提出，国家鼓励仿制药发展，对首个挑战专利成功并首个获批上市的化学仿制药，给予市场独占期。国务院药品监督管理部门在该药品获批之日起12个月内不再批准同品种仿制药上市，共同挑战专利成功的除外。市场独占期限不超过被挑战药品的原专利权期限。

来源：界面新闻

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