国内又一款细胞基因治疗药物获批上市

2023年11月8日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，合源生物靶向CD19的CAR-T细胞基因治疗药物产品纳基奥仑赛注射液（曾用名：赫基仑赛注射液）获批上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL），这是国内首个针对该适应症的CAR-T疗法，也是国内首个获批上市的全自主创新的靶向CD19 CAR-T产品。

来源：NMPA官网

纳基奥仑赛注射液（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是一款基于慢病毒载体的自体CAR-T产品，其具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，该药物先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验（IND）许可，用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童及青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，且于今年3月获得美国FDA新药临床试验（IND）许可，用于治疗成人r/r B-ALL。

白血病是最常见的血液肿瘤之一，在中国每年约有6.21/10万的发病率，而在美国，年发病率约为12.9/10万。其中，急性淋巴细胞白血病（ALL）占所有白血病的15%，而B细胞型ALL（B-ALL）约占ALL的四分之三，且与T细胞型ALL相比，预后更差。此外，整体上，B-ALL成人患者的生存状况较其儿童患者差，且成人B-ALL患者经初次治疗后的复发率相对较高，约五分之三的患者最终会进展成r/r B-ALL。对于成人r/r B-ALL患者，由于其预后极差，中位生存时间大约3~6个月，近30年来，中国患者的生存状况没有显著改善，因此急需新的有效治疗方法来延长患者的生存期并提高患者的生活质量。

针对急性淋巴细胞白血病的治疗，全球目前只有两款CAR-T产品获批上市，其中一款是专门针对儿童和青少年患者的Kymriah（由诺华公司开发，于2017年8月获FDA批准上市），另一款则是用于成年患者的Tecartus（由吉利德公司开发，于2020年7月份获FDA批准上市）。然而，纳基奥仑赛注射液作为中国第一款、全球第二款用于治疗成人急性淋巴细胞白血病的CAR-T产品填补了国内细胞疗法在这一疾病治疗领域的空白。弗若斯特沙利文研报指出，基于在这一相同适应症上，国内还未有其它企业CAR-T产品进入到关键性临床试验阶段，预计纳基奥仑赛上市后将有较长一段的市场独占期。

根据合源生物此前发布的临床试验数据，纳基奥仑赛注射液在已开展的针对急性淋巴细胞白血病的临床研究中已治疗了超过100例中国患者，是迄今最大规模的中国患者人群CD19 CAR-T临床安全性和有效性数据积累，在关键性临床研究中展示出持久的高缓解率，其总体缓解率达82.1％，且有患者的持续缓解时间截至数据发布时最长已超过24个月，并仍在持续缓解中；除了持久的高缓解率，纳基奥仑赛注射液表现出了显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性，3级及以上细胞因子风暴（CRS）发生率为10.3%；3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为7.7%，无非预期靶向CD19 CAR-T治疗导致的不良事件发生。总体上，纳基奥仑赛注射液持久的高缓解率和安全性明显优于现有治疗手段，是治疗成人r/r B-ALL的重大突破。

据悉，合源生物正在全国顶尖血液病治疗医院中稳步推进纳基奥仑赛注射液的临床终端认证工作，预计到2023年底将在国内覆盖50家医院临床终端，将覆盖国内所有顶尖血液病治疗医院，为中国成人r/r B-ALL患者带来更有效的治疗选择和长期生存希望。

此外，纳基奥仑赛注射液针对儿童和青少年急性淋巴细胞白血病以及复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的两项注册临床试验也正稳步推进，以实现其在急性淋巴细胞白血病领域帮助更多不同年龄段患者。

E.N.D

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