宜明细胞助力朗信生物眼科AAV基因疗法临床申请获国家药监局受理

2022年1月26日，CDE官网显示，宜明细胞合作伙伴上海朗信启昇（朗昇生物）生物制药有限公司自主研发的AAV2-RPE65基因治疗制剂LX101眼用注射液的临床试验申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（受理号：CXSL2200048）。

先天性黑朦LCA是一类发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 大多数LCA患者在婴儿期或儿童期开始出现严重视力障碍，并且由于进行性视网膜变性，在30-40岁时彻底失明。

LCA目前尚无有效方法治疗，直到近些年来基因治疗领域的快速发展，这种严重视网膜遗传病才有了可用的治疗方法。

2017年FDA批准的第一个基因疗法Luxturna就是用于治疗由RPE65双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦症2型（LCA2）。并且该疗法于2018年11月获得EMA批准。而在国内，LX101眼用注射液是国内递交的首个先天性黑蒙基因治疗新药临床试验申请。

LX101重要节点事件

2021年6月，上海朗信生物启动了研究者发起的中国首项针对LCA的基因治疗临床研究，评估单次视网膜下腔注射LX101眼用注射液治疗特定类型先天性黑矇的总体安全性和疗效。6月24日在上海市第一人民医院眼科中心成功完成首例患者治疗。

2021年9月16日，LX101完成了首位LCA患者的视网膜下注射。经过生物工程改造后，LX101带着目的基因片段进入由于基因突变而影响功能的细胞，在其中进行功能修复。

2021年12月，根据公开信息显示：LX101表现出良好的安全性，且已在多位患者中见到视力提高的疗效。公司表示2022年将有更多的患者纳入临床试验中。2022年1月26日，LX101眼用注射液的临床试验申请获CDE受理。

助力眼科基因疗法腾飞，生产质控是关键

随着越来越多的项目走向临床和商业化阶段，在确定AAV基因治疗的开发策略时，考虑候选产品早期临床阶段评估和商业化市场供应是重要的，包括关键原材料的供应链、细胞生产平台，将生产外包给CDMO还是自建产能等。

这些早期的决策将对后阶段的产品开发带来深远的影响，对于大规模生产来说，工艺的持续性和可比性、可重复性可能是产品批准的关键。合适的制造平台十分重要，在进入临床开发时，使用成熟、良好表征且可放大的生产工艺，可能会缩短监管审批的时间。

真核细胞培养（图片来源：宜明细胞）

宜明细胞基于卓越的一体化工艺平台与成熟的技术经验，成功完成了LX101项目临床前CMC工艺开发与生产。近三年来，宜明分别在国内的济南、苏州基地建立GMP厂房，在海外加拿大建立CMC中心，在拓展符合GMP产能的同时，落地于海外的研发中心使得技术创新和基础研发拥有更多可能性和前瞻性视角。目前，宜明发酵规模上分别包含5L、10L、20L、200L、500L，2000L，配备先进的纯化工艺，其中AAV病毒滴度产率高达1E14VG/L。

宜明细胞一直致力于技术的创新，除了拥有生产GMP AAV病毒平台外，还开发出不同类型的相关技术平台，主要包括菌种库构建、细胞库构建、GMP质粒、GMP慢病毒以及CAR-T制备，以及涵盖生化、微生物、化学的质量检测平台，各平台实现完全的物理隔离，全面降低交叉污染风险。宜明一站式平台，能够全面满足客户的早期研发、临床试验、大规模商业化生产需求。对于CDMO来说，市场之争最终本质就是技术之争，而核心技术的开发和创新，决定了公司的竞争力和发展前景。

总结

国内外研究显示出，AAV基因疗法对于视网膜和中枢神经系统其他部位的罕见、显性遗传性疾病具有治疗潜力。而这次LX101眼用注射液在国内获得CDE受理也意味着，国内自主研发基因治疗眼科新药步入了“转化快车道”，在给遗传性眼病盲人带来光明希望的同时，有望填补我国自主研发基因治疗药物在LCA领域的版图。

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