纽福斯生物眼科基因疗法拟纳入突破性治疗品种

7月7日，据国家药监局药品审查中心（CDE）官网显示，武汉纽福斯生物科技有限公司（以下简称“纽福斯生物”）"NR082眼用注射液"拟纳入突破性治疗品种（受理号：CXSL2100016），用于治疗治疗Leber遗传性视神经病变（G11778A）。

NR082是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品，也是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物。NR082已在2021年3月获批开展一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中评价NR082基因治疗的安全性和有效性。

NR082作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒（AAV）作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

Leber遗传性视神经病变(Leber hereditary optic neuropathy, LHON)是一种母系遗传的线粒体疾病，多发于14-21岁的青年男性，患者表现为双目视力受损至失明。这一疾病由德国眼科医生 Theodor Leber于1871年首先发现，目前全球患者约60万人，其中中国10万人。LHON是线粒体DNA突变所导致的疾病，位于线粒体基因组上的第11778、第14484和第3460位点为该病的3个原发位点，90％以上的LHON病人中能够发现G11778A (ND4基因）、G3460A（ND1基因)、T14484C（ND6基因） 三个位点突变中的一个，尤以G11778A最多，占50％～80％。由于该突变使线粒体生物呼吸链受损，造成ATP缺乏，使患者视神经节细胞产生氧化应激，导致细胞凋亡。目前临床上尚无针对Leber遗传性视神经病变的有效疗法或治愈手段。

LHON已于2018年5月被纳入国家《第一批罕见病名录》，纽福斯LHON候选药物的开发有望享受一系列罕见病药物研发鼓励政策；公司创始人李斌教授团队自2008年起即开始对眼科基因治疗技术的研究探索，于2011年发起全球首例LHON基因治疗研究者发起临床试验（IIT1），并于2017年启动全球最大样本量基因治疗国际多中心研究者发起临床试验（IIT2），至今已积累全球最长随访时间和最大样本量的安全性、有效性数据，为LHON候选药物的产业化开发提供有利支持。

参考资料：

1.CDE官网

2.纽福斯官网

来源：医麦客news

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