超10亿美元！罗氏与Avista合作开发用于眼部疾病的下一代 AAV 基因治疗载体

7月19日，Avista Therapeutics（简称“Avista”），宣布与罗氏公司合作开发用于眼睛的新型 AAV 基因治疗载体。根据合作条款，罗氏有权评估和许可 Avista 的新型衣壳，并将使用这些新型衣壳进行基因治疗项目的临床前、临床和商业化活动；Avista 将收到 750 万美元的预付款，并有资格在不同的研究阶段获得额外付款，包括临床和销售里程碑付款以及销售产品的特许权使用费，总潜在交易价值可能超过10亿美元。

Avista是由美国匹兹堡大学医学中心(UPMC) 在病毒载体开发和临床眼科领域的领先专家创立，公司的使命是为视网膜疾病开发创新的基因疗法，包括对生活质量有严重影响的罕见眼科疾病。公司利用计算引导 scAAVengr 平台来生成和验证专有 AAV工具产品，该工具包使用微创玻璃体内递送和减少剂量靶向特定细胞类型，可以将基因传递到单个视网膜细胞。

在过去的几年里，许多公司一直在与其他公司合作，专注于开发基因和细胞治疗载体，或扩大自己在这一领域的制造能力。2022年3月，诺华与 Voyager 达成一项许可选择协议，可在签约后12个月内使用Voyager的三种衣壳用于神经系统疾病（CNS）；而此前，武田与Code Bio 签署了一项价值 20 亿美元的生物药物协议，旨在绕过 AAV 障碍，通过 Code的非病毒基因疗法来对抗肝脏导向的罕见疾病和中枢神经系统疾病领域。

“我们很高兴与全球医疗保健领导者罗氏开展合作。这将补充我们的内部管线，并将加速向患者提供变革性疗法。治疗视网膜营养不良的传统疗法仅针对症状和并发症，忽略了疾病的潜在生物学特性，虽然目前的载体技术有希望，但它们在靶向视网膜关键细胞类型的能力方面受到很大限制。”Avista公司首席执行官兼UPMC Enterprises副总裁Robert Lin博士补充道：“Avista公司的成立就是为了解决这个问题，公司创新的scAAVengr平台使我们能够通过玻璃体内注射提供基因治疗有效载荷，以降低免疫原性来治疗各种视网膜疾病。”

Avista公司首席执行官Robert Lin博士（图片来源：Avista公司官网）

“UPMC很高兴能够支持Avista公司的推出，这是一个在AAV技术和临床眼科方面拥有无与伦比专业知识的团队，他们正在解决对患者生活质量产生深远影响的各种致盲疾病，”UPMC Enterprises总裁Jeanne Cunicelli女士表示：“我们相信Avista公司在解决遗传性视网膜疾病中高度未满足的医疗需求方面具有独特的优势。”

来源：凯莱英药闻、医药观澜、biopharmadive

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