朗信生物第二款AAV基因疗法IND获受理

2022年9月29日，朗信启昇（苏州）生物制药有限公司（以下简称“朗信生物”）“LX102注射液“临床研究申请获得受理（受理号：CXSL2200492）。

目前，尚未有公开资料披露这款神秘的”LX102注射液“详细信息。但根据朗信生物目前所关注的遗传性疾病的基因治疗领域（眼科、罕见病、单基因遗传疾病），笔者推测这可能是一款针对眼科的AAV基因治疗药物。

据悉，朗信生物分别在VEGF、PROM1、CRX、RS1、GNAT1、GsdmdC细胞焦亡等靶点开展了眼科基因治疗药物研发活动。

LX102是朗信生物申报的第二款产品，其首发产品LX101在今年4月已获批临床，用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）。这是国内首个获批开展Leber先天性黑蒙症 (LCA)基因疗法临床试验的药物。

LX101通过腺相关病毒2（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。

参考资料：

1.CDE官网

2.国家知识产权局官网

来源：医麦客news

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