细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2022.10.24）
1、传奇生物CAR-T产品第三季度销售5500万美元。
2、基因编辑公司Prime Medicine 在纳斯达克上市。
3、礼来宣布收购基因治疗公司Akouos。
1、10月20日，基因编辑类生物科技公司Prime Medicine登陆纳斯达克，IPO首日开盘上涨11.59%，报18.97美元，此前给出的IPO发行价为每股17.00美元，估值约为 18 亿美元（全文链接：基因编辑公司Prime Medicine登陆纳斯达克，IPO首日开盘上涨11.59%）。
Prime Medicine的核心技术是由刘如谦博士和Anzalone博士共同开发的Prime Editing技术，可以通过搜索正确的位置并替换或修复多种目标DNA，无需依赖DNA模板便可有效实现所有12种单碱基的自由转换，而且还能有效实现多碱基的精准插入与删除（最多插入44个碱基，或删除80个碱基）。Prime Editing精准性更高、脱靶性更低，可以纠正几乎所有类型的突变，如点突变、插入突变和缺失突变，并且有极大的潜力可以解决约90%的已知致病基因突变。
2、10月19日，礼来宣布收购基因治疗公司Akouos。AK-OTOF是Akouos的先导项目。这是一种治疗因耳铁蛋白基因（OTOF）突变而导致感音神经性听力丧失患者的基因疗法。AK-OTOF使用腺相关病毒载体将OTOF基因的健康拷贝传递到耳蜗的感觉细胞，目的是在单次给药后通过促进正常功能性耳铁蛋白在受影响的耳蜗细胞中的表达，恢复长期的生理听力（全文链接：6.1亿美元！礼来收购基因治疗公司Akouos）。
3、近日，维真生物与宜明细胞强强联合，布局mRNA赛道，依托成熟稳定的工艺，已开发并建立起完善的mRNA工艺平台，确保mRNA高效的体外转录合成，可以为客户提供从基因合成、高效体外转录模板制备、质粒线性化、 IVT mRNA合成、纯化质检到LNP封装全流程服务（全文链接：宜明细胞携手维真生物正式推出[mRNA服务平台]，加速新药开发与成果转化！）。
4、近日，吉利德子公司Kite和癌症免疫治疗公司Refuge Biotechnologies宣布，Kite已与Refuge签订了一项全球独家许可协议，旨在获得Refuge专有的的基因工程技术平台开发下一代细胞疗法。根据协议条款，Kite将负责产品的研发、制造和商业化并承担所有成本，而Refuge将获得来自Kite的一笔未披露的预付款，并有资格获得潜在的里程碑付款（全文链接：Kite与CRISPR先驱亓磊创立的公司达成合作，开发精细化智能CAR-T）。
5、近日，专注AI基因编辑、基因治疗领域的初创企业杭州分子智力生物科技有限公司宣布完成数千万级别人民币天使轮融资，紫金港资本与之江实验室等机构共同参与此次首轮投资（全文链接：「分子智力」获得数千万天使轮融资，打造CRISPR复合物智能设计云平台）。
6、10月20日，恺佧生物宣布完成近2亿元人民币的B轮融资交易，本轮融资由联新资本领投，临港蓝湾资本、国方资本和某著名跨国生命科学产业集团跟投。恺佧生物专属的高活性蛋白酶类研发生产平台SAMSTM，提供基于结构设计的功能靶点蛋白和用于细胞和基因治疗以及mRNA疫苗需要的GMP级蛋白酶原料。
7、2022年10月18日，恒润达生递交科创板IPO申请，招股书正式公开。恒润达生此次科创板IPO计划募资25.3948亿元人民币，其中13.37亿元用于细胞疗法研发、6亿元用于总部及产业化基地建设、6亿元用于补充流动资金（全文链接：恒润达生递表科创板IPO，上轮投后估值42.7亿元）。
8、近日，鲲石生物科技（深圳）有限公司（简称“鲲石生物”或公司）——基因编辑、生物材料和合成生物学驱动的工程化巨噬细胞治疗实体瘤技术平台，宣布完成数千万元人民币天使轮融资（全文链接：鲲石生物完成数千万元天使轮融资，推进工程化巨噬细胞治疗实体瘤）。
9、近日，ReLive Biotechnologies Ltd.（简称：ReLive或“公司”）宣布已正式签署协议，全面收购德国上市公司Co.Don AG（证券代码：CNW.DF）主要资产，预计该等收购将在2022年11月完成交割。公开信息显示，Co.Don AG是德国一家致力于研发、生产和销售组织工程与再生医学产品的生物科技公司。其核心产品Spherox是欧洲（包括欧盟、英国、瑞士等国）唯一正式获批可用于关节软骨修复再生的细胞治疗产品，截至目前，Spherox已在欧洲成功地救治了17000多名关节软骨重度缺损的患者，其安全性及有效性已得到充分的验证（全文链接：收购德国上市公司，再生医学领军企业ReLive全球化再下一城）。
三、企业研发信息
1、“PD-1基因编辑T细胞注射液”于2022年10月19日获得国家药监局IND受理号（CXSL2200524国）。据国家药品监督管理局官网检索，这是全国首个基因编辑T细胞治疗实体瘤细胞类生物药品获得药监局受理号，该产品出自成都美杰赛尔生物科技有限公司（全文链接：首个基因编辑T细胞药品治疗实体瘤临床试验申请获国家药品监督管理局正式受理）。
2、NK细胞疗法开发公司NKGen Biotech近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其冷冻保存的 "现成的 "异体血源NK细胞疗法（SNK02）开始进行1期、开放标签、剂量递增临床试验研究，以评估对标准护理疗法难治的实体瘤受试者的安全性和耐受性（全文链接：首款冷冻保存NK细胞疗法获FDA批准临床，无需提前清淋！）。
3、近日，亘喜生物科技集团宣布，GC007g的1/2期注册性临床试验顺利进入2期研究阶段，首例入组患者已给药。GC007g为靶向CD19的供者来源异基因CAR-T细胞疗法，用于治疗接受过同种异体干细胞移植后复发的B-ALL患者群体。
4、近日，BioNTech在mRNA癌症疫苗领域已经取得突破，预计mRNA癌症疫苗会在2030年之前上市使用。
5、10月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，启辰生物科技有限公司的靶向Survivin DC细胞注射液的临床试验申请获受理，这是一款基于mRNA的DC细胞疫苗（全文链接：启辰生生物基于mRNA-TAA的DC细胞疗法IND获得受理）。
6、10月18日，科济药业宣布，NMPA已受理其BCMA CAR-T疗法泽沃基奥仑赛注射液的新药上市申请（NDA），用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（全文链接：科济药业BCMA CAR-T泽沃基奥仑赛注射液（CT053）新药上市申请获国家药监局受理）。
7、近日，Kyverna Therapeutics宣布向FDA提交公司核心管线KYV-101的新药申请 (IND) ，用于治疗自身免疫疾病狼疮性肾炎。KYV-101是一种新型的全人源CD19 CAR-T 细胞疗法，其特性尤其适用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病，如狼疮性肾炎、系统性硬化症和炎性肌病（全文链接：Kyverna的创新CAR-T疗法IND提交申请，用于治疗狼疮性肾炎）。
8、近日，欧盟（EC）已批准CAR-T药物Yescarta用于一线化疗免疫疗法难治或一线化疗免疫疗法后12个月内复发的弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和高级别B细胞淋巴瘤(HGBL)成人患者，也是欧盟首个获批二线治疗DLBCL的CAR-T细胞药物。
9、近日，由北京神州细胞生物技术集团股份公司（以下简称“公司”）控股子公司神州细胞工程有限公司（以下简称“神州细胞工程”）自主研发的重组新冠病毒 2 价（Alpha+Beta变异株）S 三聚体蛋白疫苗（项目代号：SCTV01C）和 4价（Alpha+Beta+Delta+Omicron变异株）S 三聚体蛋白疫苗（项目代号：SCTV01E）已进行阿联酋 III 期安全性和免疫原性对比临床试验的期中分析并取得积极结果（全文链接：神州细胞：新冠疫苗III期临床试验取得积极结果）。
10、10月17日，艾博生物科技有限公司（以下简称“艾博生物”）宣布，应对全球不断变化的新冠疫情，旗下新冠疫苗研发管线中针对奥密克戎变异株（以下简称“奥株”）BA.4/5 mRNA疫苗近日在阿拉伯联合酋长国（以下简称“阿联酋”）获批临床（全文链接：艾博生物新冠奥密克戎变异株BA.4/5 mRNA疫苗在阿联酋获批临床）。
1、近日，传奇生物公布第三季度财报，BCMA CAR-T疗法CARVYKTI（西达基奥仑赛）三季度销售额为5500万美元，二季度销售额为2400万美元，增速达129%。（全文链接：传奇生物CAR-T第三季度销售5500万美元，或成为“超50亿美元品牌”）
2、为贯彻落实国家《“十四五”生物经济发展规划》总体要求，发展基因、干细胞、免疫细胞等产业领域，全力支撑天津市打造生物技术战略科技力量，依托细胞生态海河实验室，切实推进建设京津冀特色“细胞谷”试验区，将天津滨海高新区建设成为国际一流、国内领先的细胞和基因产业基础研究策源地、科技创新集聚地、成果转化新高地和产业生态新阵地。天津滨海高新区发布《天津滨海高新区关于促进细胞和基因治疗产业高质量发展的鼓励办法》（全文链接：天津滨海高新区发布促进细胞和基因治疗产业高质量发展的鼓励办法（附全文））。
3、2022年10月21日，阿思科力生物科技有限公司, 一家致力于CAR-NK细胞创新药物研发的生物制药公司，现宣布任命阙红（Amy Que）博士为公司首席执行官（CEO）、任命方晓骏博士 （Rick Fang）为首席运营官（COO）兼临床前研发高级副总裁。阙红博士负责公司日常管理与运营，高层团队搭建与发展及管理，公司整体发展战略制定与规划，以及产品管线发展战略制定与规划 、对外合作和交流战略制定与规划。方晓骏博士统筹阿思科力旗下的新药项目全球转化医学与临床前开发战略制定和实施， 参与或负责带领与公司整体业务发展战略的规划和实施（全文链接：阿思科力生物宣布任命阙红博士为首席执行官、方晓骏博士为首席运营官）。
4、近日，思合基因宣布，正式任命黄悦博士为首席转化科学官Chief Translational Officer (CTO)，全面负责思合基因自主创新反义寡核酸药物研发项目临床前及临床研发工作（全文链接：默克前转化医学中国负责人黄悦博士加盟思合基因，出任首席转化科学官）。
5、诺华公司（Novartis）开创性基因替代疗法Zolgensma，已在全球40多个国家获批上市，被证明可用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。然而日前，为该疗法奠定基础的一篇临床前早期研究论文，因数据不准确问题被《自然-生物技术》（Nature Biotechnology）杂志宣布撤回。据通告披露，接受治疗的11只小鼠中，只有1只存活期超过250天，而不是原先所写的6只。对此，诺华公司向澎湃新闻回应称，“诺华对其基因疗法的疗效和安全性仍充满信心。迄今为止，来自多项研究的强大临床数据资料和超过2300名患者的真实世界经验证明了这一点。”（全文链接：诺华回应基因疗法Zolgensma早期研究论文被撤稿，对疗效和安全性仍充满信心）
6、应用免疫学与免疫细胞治疗领域领军人物、南京传奇生物科技有限公司创始人范晓虎离开工业界，获任西安交通大学基因与细胞治疗研究院院长（全文链接：传奇生物前CSO范晓虎重返学术界，担任西安交大基因与细胞治疗研究院院长）。
7、10月17日，启函生物宣布任命Tony W. Ho博士为公司独立董事。Tony W. Ho博士是一位成就卓越的科学家和管理者，拥有超过20年的丰富的研发领域经验，从事过早期研发、临床前、临床阶段以及监管工作（全文链接：启函生物任命Tony W. Ho为董事会成员）。
8、近期，武汉花桥集团和健冠国际生命科技集团签署战略合作协议，全球首个基因疗法抗癌新药“今又生”的研发团队正式“生根”武汉（全文链接：全球首个基因疗法抗癌新药研发团队“生根”武汉）。
目前来看，细胞基因治疗行业中，产业和投资者之间出现了较大的背离信号。产业的热度较高，但是很多创业者发现投资人出手更加谨慎，初创公司更难获得融资。因此，创业者更要想清楚自己的技术能力和战略能力。没有核心技术，仅仅做到 metoo 的 fast follow 是没有太大价值的，最后也只会沦为陪跑。
作者：本文内容主要由深圳市华信资本投资经理王沁萌搜集汇总整理。
E.N.D
更多精彩内容，点击下方视频号往期文章推荐：
首个基因编辑T细胞药品治疗实体瘤临床试验申请获国家药品监督管理局正式受理