康弘药业AAV基因疗法获批5项临床

11月15日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，康弘药业子公司成都弘基生物科技有限公司“KH631眼用注射液”5项临床试验申请获得国家药监局默示许可，其适应症为：新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）。

该产品以具有自主知识产权的腺相关病毒(AAV)递送系统为基础，在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，并在临床前疾病模型中显示出持续疗效。

根据公司公开的相关专利信息，KH631通过AAV过表达VEGF拮抗剂达到治疗效果。

具体来说，KH631通过AAV将治疗基因递送体内，在体内过表达康柏西普。此前，康弘药业的重组蛋白药物康柏西普眼用注射液已在国内获批三项适应症，分别为：2013年，获批用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(wetAMD)；2017年，获批用于继发于病理性近视的脉络膜新生血管引起的视力损伤；2019年，获批用于治疗继发于糖尿病黄斑水肿引起的视力损伤。康弘药业希望通过AAV载体过表达康柏西普的作为切入点，进军基因治疗领域。

眼病基因治疗药物仍在摸索阶段

在眼病领域，基因治疗是当下炙手可热的赛道之一（详见往期文章：眼科基因疗法研发热情提升，全球布局企业不断增加，研发突破不断），而腺相关病毒(AAV)载体掀起了该领域的临床热潮，今年下半年，有两款AAV基因治疗药物先后获批上市，分别是：（1）2022年7月21日，PTC Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：PTCT）宣布其AAV基因疗法Upstaza™获欧盟委员会的上市许可，是第一个直接注入大脑的上市基因疗法（详见往期文章：基因疗法又一里程碑|全球首个直接注入大脑的AAV基因疗法获批上市）。（2）2022年8月24日，BioMarin Pharmaceutical公司（BioMarin）宣布，欧盟委员会批准血友病A基因疗法ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) 有条件上市，用于治疗无FVIII 因子抑制剂史且AAV5抗体阴性的严重血友病A成人患者（详见往期文章：重磅！BioMarin的血友病A基因疗法获批上市）。

来源：康弘药业、CDE官网、细胞基因疗法公众号、公众号“细胞与基因治疗领域”

E.N.D

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