细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2022.11.21）
1、PTC Therapeutics基因治疗产品Upstaza™在英国获批上市。
2、多家公司宣布停止部分临床试验，削减管线。
1、近日，荣灿生物宣布完成数千万元人民币Pre-A轮融资。资金将用于公司产品研发和团队建设，推进领跑管线进入临床研究。公司专注于核酸药物（全文链接：荣灿生物完成数千万元人民币Pre-A轮融资，加速核酸药物研发）。
2、近日，北京大橡科技有限公司（简称：大橡科技）宣布完成近亿元Pre-B轮融资。大橡科技看到了类器官芯片蕴藏的巨大潜力，选择深耕细胞与基因治疗领域，打造基于类器官芯片的CGT全流程研发平台，从靶点验证、毒理安评、药效和适应症拓展等多个领域，提供更精准、更高效、更经济的药物研发解决方案（全文链接：大橡科技完成近亿元Pre-B轮融资，自研类器官芯片产业化行至深处）。
3、近日，杭州圣域生物医药科技有限公司宣布完成超亿元人民币的Pre-A轮融资，由龙磐投资、海邦沣华、西湖创新投资、礼医医药等多家投资机构。资金将用于扩展公司在DNA损伤修复（DDR）领域的创新药物管线研发能力（全文链接：圣域生物完成超亿元Pre-A轮系列融资，推动DNA损伤修复领域的创新药物研发）。
4、11月14日，上海邦耀生物科技有限公司宣布完成逾2亿元人民币B轮融资。本轮融资由上海自贸区基金领投，东方富海、天士力资本、贝达基金、歌斐资产等机构跟投。资金将用于推进细胞和基因药物的转化及落地（全文链接：邦耀生物完成数亿元B轮融资，加速全球化细胞和基因药物研发进程）。
5、近日，Freeline Therapeutics宣布将出售子公司、停止对B型血友病基因疗法的投资、裁员等三项措施，以削减开支。
6、11月14日，和铂医药宣布成立全资子公司诺纳生物，利用Harbour Mice®全人源抗体转基因小鼠平台及新一代自主研发的免疫细胞衔接器双抗平台HBICE®，发挥其在抗体相关领域研发方面的独有优势与丰富经验，以创新商业模式，为合作伙伴提供从发现到临床研究审批（I to ITM，Idea to IND）的完整临床前药物开发服务（全文链接：和铂医药宣布成立全资子公司诺纳生物）。
7、11月15日，和铂医药宣布与合同研究、开发和生产（CRDMO）服务公司药明生物达成深度战略合作协议，和铂医药苏州产业化基地交由药明生物控股子公司药明海德承接（全文链接：药明生物子公司药明海德收购和铂医药苏州工厂）。
8、11月14日，德国美因茨和新加坡，BioNTech宣布其新加坡子公司BioNTech Pharmaceuticals Asia Pacific Pte.Ltd.与Novartis Singapore Pharmaceutical Manufacturing Pte. Ltd.签订协议，收购其一家GMP认证的生产设施（全文链接：BioNTech收购诺华在新加坡的GMP工厂，并设立区域总部）。
三、企业研发信息
1、11月17日，PTC Therapeutics公司宣布其AAV基因治疗产品Upstaza™ （eladocagene exoparvovec）在英国获得上市许可，用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症（全文链接：AAV基因疗法Upstaza™在英国获批上市）。
2、11月16日，CDE官网显示，杭州厚无生物医药有限公司和广州天科雅生物医药科技有限公司的HV-101注射液临床试验申请获受理，这是一款TIL产品（全文链接：厚无生物与天科雅联合申报的全新一代TIL疗法IND获受理）。
3、近日，CDE官网显示，成都弘基生物科技有限公司的KH631眼用注射液临床申请获批，用于治疗nAMD（全文链接：康弘药业AAV基因疗法获批5项临床）。
4、近日，CDE官网显示，北京锦篮基因科技有限公司的GC101、GC304腺相关病毒注射液临床申请获批，用于治疗2型SMA和高甘油三酯血症伴复发急性胰腺炎（全文链接：汇总|国内IND申请获批的13款AAV基因疗法）。
5、近日，上海复星医药（集团）股份有限公司宣布，控股子公司上海精缮生物科技有限责任公司（“精缮科技”）自主研发的细胞和基因治疗产品GC101（“该产品”）的临床试验申请于近日获国家药品监督管理局批准（全文链接：精缮生物的细胞基因疗法GC101获国家药监局临床试验批准）。
6、11月18日，CDE官网显示，华夏源生物科技有限公司的ELPIS人脐带间充质干细胞注射液临床申请获批。
7、11月18日，博雅辑因宣布其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的多中心I期临床试验已完成最后一例患者输注（全文链接：博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的I期临床试验完成最后一例患者输注）。
8、11月18日，Editas Medicine公布了在研体内CRISPR/Cas9基因编辑药物EDIT-101的1/2期试验Brilliance临床数据。数据显示出该产品具有良好的安全性，但鉴于应答人数较少，公司决定暂停该临床试验，停止招募患者，未来寻求合作伙伴继续开发。
9、近日，Intellia Therapeutics公布了其在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-200的1/2期临床数据，该疗法用于治疗遗传性血管性水肿。数据显示，单剂量NTLA-2002导致血浆激肽释放酶剂量依赖性降低，25mg和75mg剂量队列在整个观察期（16-32周）持续降低；25mg和75mg剂量队列的血浆激肽释放酶平均降低64%（第32周）和92%（第16周）。
10、近日， Kyverna Therapeutics宣布FDA批准了其CD19 CAR-T细胞KYV-101的临床申请，用于治疗狼疮性肾炎。
11、11月17日，Northwest Biotherapeutics宣布其自体肿瘤裂解液树突状细胞疫苗（DCVax-L）用于治疗胶质母细胞瘤的3期试验达到积极顶线结果。数据显示，药物组的mOS为19.3个月，而对照组的mOS为16.5个月。48个月生存率为15.7% ：9.9%， 60个月生存率为13%：5.7%。
12、11月16日，CDE官网显示，安徽柯顿生物科技有限公司的PD-1基因定制活化T细胞注射液临床试验申请获受理。
13、11月17日，CDE官网显示，苏州亘喜生物科技有限公司的GC012F注射液临床申请获受理，这是一款CAR-T产品，靶点为BCMA/CD19。
14、11月16日，CDE官网显示，乐普生物科技股份有限公司的GC0070注射液临床申请获受理，这是一款溶瘤病毒产品。
1、11月15日，《Protein & Cell》期刊在线发表了题为“An engineered xCas12i with high activity, high specificity and broad PAM range”的研究论文，该研究由辉大（上海）生物科技有限公司（简称，辉大基因）研发团队完成。该研究综合利用生信分析、蛋白质工程、流式细胞术、二代测序、PEM-seq和体内外基因治疗有效性评估等技术手段，对辉大基因独立开发的xCas12i进行蛋白工程化改造、筛选及验证，开发出了具有高效靶向编辑活性但极低脱靶编辑活性的高保真xCas12i变体，又称为hfCas12Max。本研究开发的新型DNA编辑工具在基础科学研究、作物育种、核酸检测和基因治疗等领域具有巨大的应用潜力及前景（公众号推文链接：辉大基因开发出活性更高、特异性更好的高保真版Cas12系统）。
2、11月14日，Nature子刊Signal Transduction and Targeted Therapy（IF=38.1） 正式接收驯鹿生物BCMA CAR-T CT103A（伊基仑赛注射液）治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）IIT临床试验I期研究中期结果。该研究是全球首个CAR-T疗法在水通道蛋白4（AQP4）介导的复发/难治性NMOSD疾病领域的临床试验，初步证明了BCMA CAR-T疗法在NMOSD中的良好耐受性和安全性、持久的致病性抗体清除作用以及潜在的临床疗效，为抗体介导的自身免疫性疾病提供了一种新的治疗思路（公众号推文链接：Nature子刊发表全球首个BCMA-CART治疗自免疾病临床试验结果）。
1、11月15日，“2022上海国际生物医药产业周——张江生命科学国际创新峰会”主论坛上，《浦东新区细胞和基因治疗产业发展行动方案（2023-2025）》《浦东新区产医融合促进生物医药高质量发展的若干举措》等政策相继发布，着力布局新赛道，强化产医融合（推文链接：浦东细胞和基因治疗产业定下目标，到2025年产业规模达到100亿元以上）。
2、在最近举行的第三届外高桥医药健康国际合作高峰论坛——细胞与基因治疗产业发展峰会上，“细胞与基因治疗产业联盟”正式揭牌，将致力于推动临床转化、产业对接、辅导培训、政策研讨与专业交流等（全文链接：细胞与基因治疗产业联盟成立，致力于推动临床转化、产业对接、辅导培训、政策研讨与专业交流等。）。
3、阿斯利康中国总经理赖明隆宣布，自2022年11月23日起，关冬梅女士将被任命为阿斯利康中国副总裁，心血管，肾脏及代谢事业部负责人，并作为中国管理团队成员直接向赖明隆汇报（全文链接：阿斯利康中国任命新副总裁）。
4、今年8月，诺华披露了关闭北卡罗来纳州威尔逊的一家工厂的计划。三个月后，诺华又关闭了位于伊利诺伊州的一家基因治疗生产制造工厂。伊利诺伊州工厂的唯一目的是生产基因治疗药物Zolgensma。公司发言人表示，与基因疗法生产相关的所有操作将在诺华位于北卡罗来纳州达勒姆的另一家工厂进行整合，该工厂目前也生产Zolgensma（全文链接：诺华关闭一处基因治疗工厂）。
PTC Therapeutics的AAV基因疗法在英国获批上市。海外市场作为基因治疗先行者，目前已经有多款基因治疗的药物获批上市，国内目前的企业大部分处于研发早期阶段，同时基因治疗并未看到太多的license-in案例。从授权的角度来看，通过授权引进-改良上市的老套路已经不再适用于基因治疗领域，技术授权更应该是一种强强联合，而不是雪中送炭。
FDA再次放出消息，预期收紧加速批准。目前来看，收紧的领域主要还是集中在治疗癌症的化药、生物药等领域。虽然尚未波及细胞、基因治疗，但考虑到上述大部分在研产品都处于早期阶段，很难保证这些产品在3~5年后进入到临床2期时，FDA的加速批准政策会有什么改动。如果收紧，那么企业无疑要做好更长远的临床和资金规划。
作者：本文内容主要由王沁萌搜集汇总整理。
E.N.D
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