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博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的I期临床试验完成最后一例患者输注
ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。ET-01是中国首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法和造血干细胞疗法在研产品。
关于博雅辑因
博雅辑因是一家专注基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于针对未被满足临床需求开发变革型疗法。公司基于在基因编辑、高通量基因组编辑筛选和生物信息等方面的科研和技术实力，推进国际领先的体外和体内基因编辑疗法开发。公司已经建立了包括体外疗法造血干细胞平台、体内疗法RNA碱基编辑平台、体外疗法通用型CAR-T平台在内的多个治疗平台。博雅辑因成立于2015年，总部位于北京，办公地点分布于广州、上海以及美国大波士顿地区。如需了解更多信息，敬请访问公司官网：www.EdiGene.com。
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