朗信生物AAV基因治疗产品LX102在国内获批临床，用于治疗湿性老年性黄斑变性（wAMD）

临床获批

2022年12月23日——朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）宣布，旗下朗信启昇（苏州）生物制药有限公司产品LX102注射液，用于治疗湿性老年性黄斑变性（wAMD）患者的临床试验申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人最常见的致盲性眼病之一。新生血管性AMD也称湿性老年性黄斑变性（wAMD）可引起严重的急性视力障碍。虽然其病例数仅占AMD发病数的10%-20%，却占到AMD致盲的90%。该病目前标准疗法通常为间隔一个月或两个月进行眼内注射抗VEGF药物，患者平均需要6-12针/年的重复治疗，部分需持续终身。中断治疗和治疗不足导致患者长期治疗效果下降和不可逆的视力损伤。基因治疗作为一种技术突破将大幅降低wAMD患者所需的注射频率，今后有望成为wAMD的一线维持疗法。

朗信生物CEO汪枫桦博士表示“一款成功的治疗产品可以覆盖更大的患者群体。2021年起，我们与国家眼部疾病临床研究中心合作开展LX102用于wAMD的基因治疗研究者发起研究（IIT），使之成为国内该适应证First in Human的基因治疗药物，目前近1年的随访中，药物表现出良好的安全性和耐受性，单次给药后已观察到长达1年的良好维持疗效。我们期待LX102注射液能通过基因治疗使病人更多获益于抗VEGF治疗，达到一次注射长期稳定维持正常的生活品质。“

关于LX102注射液

LX102注射液是朗信生物自主研发、生产制造，作用机制清楚，药效明确的针对nAMD的基因疗法，通过AAV载体将表达抗VEGF融合蛋白的DNA导入视网膜细胞，从而维持患者眼内抗VEGF蛋白的长期表达。在此前进行的研究者发起的临床研究中，LX102表现出良好的耐受性，且已在多位患者中见到视力改善的长期疗效。

关于朗信生物

朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家致力于基因治疗创新药物研发制造的企业。公司成立于2020年，创建以来与国内知名医院的临床医学科学家密切合作，关注遗传性疾病和慢性病治疗中的迫切需求，形成多个管线产品开发基础。

2021年，公司已有超过5000平米场地投入运营,在上海浦东张江设立了研发和临床研究中心；位于苏州生物医药产业园的中试和生产基地已建成国际领先的无血清悬浮培养工艺生产平台。

公司以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用。目前已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台技术。用于治疗先天性黑矇症（LCA）的基因治疗产品（LX101）与治疗湿性老年性黄斑部病变（wAMD）的基因治疗产品（LX102）均在研究者发起的临床研究中表现出良好的安全性，且已在多位患者中见到视力提高的疗效。目前朗信团队已经完成多个管线的药物分子筛选和确证，其中2项已经顺利获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验批件，LX101为国内第一个获得临床试验批件的遗传性视网膜变性基因治疗产品。公司目前关注在眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域，已拥有多个管线产品研发及产业化技术的开发基础，并与国内外知名医院的临床医学科学家密切合作，提升创新能级，期待更高效率开发基因治疗产品，最终应用于临床。

E.N.D

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