传奇生物CAR-T新药上市申请获优先审评资格

2023年1月20日，传奇生物（NASDAQ：LEGN）在中国南京正式宣布，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已将西达基奥仑赛注射液（Ciltacabtagene Autoleucel，研发代码LCAR-B38M细胞制剂）上市许可申请（受理号CXSS2200094）正式纳入优先审评审批程序。西达基奥仑赛注射液是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）经嵌合抗原受体（CAR）基因修饰的自体T细胞产品，其新药上市申请（NDA）已于2022年12月30日获国家药品监督管理局受理。

优先审评是国家药品监督管理局为鼓励研究和创制新药，加快具有明显临床价值和临床急需药品研发上市的审评审批而设立的一项工作程序。对于纳入该程序的药品上市许可申请，给予滚动提交资料，优先安排核查、检验，缩短审评审批时间等政策支持。

“

非常高兴国家药监局药品审评中心（CDE）将西达基奥仑赛上市许可申请纳入优先审评审批程序，这将加速该产品在中国的上市进度。多发性骨髓瘤领域存在着巨大的未被满足的临床需求，我们期待这一创新药物能早日在中国上市，惠及更多中国患者。”

黄颖博士

传奇生物首席执行官

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关于西达基奥仑赛（Ciltacabtagene Autoleucel）

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原 (BCMA) 的嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 产品，使用嵌合抗原受体 (CAR) 的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以研发和商业化西达基奥仑赛。2020年8月，西达基奥仑赛获得中国首个“突破性治疗药物”资格认证，2019年4月获得了欧盟委员会的优先药物 (PRIME) 指定，2019年12月被美国FDA授予突破性疗法认定。美国FDA 、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月和2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，商品名CARVYKTI^®， 5月获得欧盟委员会 (EC) 附条件上市许可，9月获得日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤 (Multiple Myeloma, MM) 被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。根据世界卫生组织最新数据，2020年中国有超过21000例新病例和近16200例由于多发性骨髓瘤导致的死亡病例¹。虽然有些多发性骨髓瘤患者无明显症状，但大多数患者是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。虽然经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。使用标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾1000人。目前通过与杨森的合作，首款产品CARVYKTI^®已于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、“江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心”、“江苏省研究生工作站”、“江苏省隐形小巨人企业”、“南京市工程研究中心”，“南京市高端研发机构”、“南京市博士后创新实践基地”、“南京市独角兽企业”、“中国独角兽企业”，荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业100强”、“南京市引才用才示范企业金梧桐奖”、“《麻省科技评论》50家聪明公司”、“最具影响力创新疗法企业TOP20”等荣誉。更多信息请访问：www.legendbiotech.cn

参考文献：

[1]Globocan 2020 World Fact Sheet: China.

https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf. Accessed June 2021.

E.N.D

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