安龙生物首个眼科AAV基因疗法IND申报获受理

2月15日，北京安龙生物医药有限公司（以下简称“安龙生物”）自主研发的AAV眼科基因治疗药物“AL-001眼用注射液”IND申请获得受理（受理号：CXSL2300132），适应症为老年相关湿性黄斑病变（wet-AMD）。

目前，老年相关湿性黄斑病变（wet-AMD）已成为继青光眼、白内障之后全球第三大致盲因素，全球患病人数不断攀升，而目前针对wet-AMD的治疗，主要是抗血管内皮细胞生长因子（VEGF）疗法。目前国际公认wet-AMD的治疗药物，包括雷珠单抗、阿柏西普、布罗鲁珠单抗属于抗VEGF疗法，国内也有相关产品上市，并被纳入国家医保药品目录。

虽然已有成熟疗法上市，抗VEGF疗法仍有自身局限，长期频繁的玻璃体内注射，让患者体验不佳，严重降低了患者依从性，也增加疾病进展的风险。此外，玻璃体内注射虽然相较眼底注射更加便捷，但炎症风险更高，针对wet-AMD的治疗方式与给药途径亟需创新。

AL-001采用了目前最先进的脉络膜上腔注射方式，AAV载体使得AnLong001以视网膜为生物反应器，持续稳定表达抗VEGF分子，在患者中最大限度地减少症状的发生，而脉络膜上腔注射也能够显著降低炎症等副作用发生率。

推荐阅读文章链接：一年时间国内13款AAV基因疗法IND获批，国内AAV基因疗法加速发展

关于安龙生物

安龙生物具有使用自主知识产权的AAV载体的wAMD治疗产品，其产品采用安龙自建的Sf9悬浮细胞AAV生产工艺，该生产工艺规模易放大、成本低，让wAMD患者用得起、用得安心。安龙生物在生产工艺的技术突破，让生产工艺具备放大至2000L以上的能力，为未来wet-AMD产品的商业化生产保驾护航。其产品具有以下卓越优势：

国际领先的AAV大规模生产能力

安龙生物具有国际领先的Sf9悬浮细胞生产AAV工艺体系，以及国内先进水平的生产设施和仪器配套。

我们成功突破技术瓶颈，优化形成了Sf9细胞规模化培养的工艺参数，成为国内首家独立完成单罐200L规模Sf9细胞AAV生产的企业，可放大至2000L规模。

杆状病毒稳定传代技术

安龙生物通过设计改进病毒基因序列，提高杆状病毒基因组稳定性。我们建立杆状病毒的单斑纯化工艺，优化杆状病毒扩增传代参数，使杆状病毒能够达到稳定传代，可满足每批2000L规模生产。

价格优势

安龙生物以提供中国人用得起的基因药为目标。基于自身大规模生产能力、稳定的基因传代技术，其产品价格相比国内国外同类型产品具有价格优势，真正做到大众负担得起的基因药。

来源：安龙生物、CDE官网、公众号“细胞与基因治疗领域”

E.N.D

更多内容，点击下方视频号

往期文章推荐：

声明：本文旨在知识共享，所有内容仅供参考，不构成任何建议。