细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2023.2.13）

一、每周重点信息：

1、原传奇生物CTO范晓虎再次进军细胞治疗，天使轮融资近亿元。

2、吉利德公布其CAR-T疗法Tecartus随访数据，缓解率达71%。

二、投融资与合作

1、近日，TILT Biotherapeutics宣布完成2200万欧元融资，由欧洲创新委员会基金和EIC加速器计划(EIC Accelerator)投资，资金将用于推动其主要溶瘤病毒管线TILT-123进入II期临床试验。

2、近日，Garuda Therapeutics宣布完成6200万美元的B轮融资，资金将用于Garuda科技平台的持续开发，以推进现货型、自我更新的造血干细胞进入临床。投资机构未披露（全文链接：细胞疗法新锐完成6200万美元B轮融资）。

3、近日， Wondercel Therapeutics宣布完成近亿元人民币天使轮融资，本轮融资由元生创投独家投资。资金将用于推进项目的早期研发。该公司是由传奇生物原CEO范晓虎博士所创立的一家细胞治疗公司（全文链接：范晓虎博士创立新一代细胞治疗公司Wondercel Therapeutics完成近亿元人民币天使轮融资）。

4、近日，苏州极客基因科技有限公司宣布完成Pre-A轮融资。本轮融资由博儒资本和另一家知名投资机构共同领投，资金将用于关键技术平台的完善、产品管线的加速开发以及首款产品的临床前和临床研究。融资金额未披露（全文链接：极客基因完成Pre-A轮融资，加速新一代T细胞治疗产品研发）。

5、近日，深圳华源再生医学宣布完成数千万元Pre-A+轮融资，本轮融资由倚锋资本领投，正和正信跟投，老股东继续追加投资。明希资本、冲盈资本担任财务顾问。资金将用于推进重点产品的大动物实验、研究者发起的临床试验和筹备IND等（全文链接：华源再生医学完成数千万元Pre-A+轮融资，以干细胞及组织工程器械技术为核心，致力于制备可植入生物人工器官）。

三、企业研发信息 

1、近日，本导基因对外公布，国家药品监督管理局药品审评中心同意受理上海本导基因技术有限公司(简称“本导基因”)提交的BD111眼用注射液临床试验申请（全文链接：本导基因VLP眼科体内基因编辑疗法BD111注射液IND获得受理）。

2、2月9日，CDE官网显示，安徽中盛溯源生物科技有限公司的NCR300注射液临床试验申请获受理，这是一款NK细胞疗法。

3、近日，CDE官网显示，苏州亘喜生物科技有限公司的GC012F注射液临床试验申请获批，这是一款靶向BCMA/CD19的双靶点CAR-T产品，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。（全文链接：亘喜生物双靶点CAR-T产品在中国获批临床）

4、2月9日，CDE官网显示，上海致信医药科技有限公司的BBM-803注射液临床试验申请获受理，这是一款AAV基因疗法（全文链接：针对血友病A，信念医药AAV基因疗法IND获得受理）。

5、2月9日，CDE官网显示，方拓生物科技有限公司的FT-003注射液临床试验申请获批，这是一款AAV基因疗法（全文链接：方拓生物第二款眼科AAV基因治疗药物IND获受理）。

6、2月8日，CDE官网显示，上海药明巨诺生物科技有限公司的瑞基奥伦赛注射液新临床试验申请获批，这是一款靶向CD19的CAR-T产品（全文链接：药明巨诺瑞基奥仑赛注射液又一个IND申报）。

7、近日，CDE官网显示，杭州功楚生物科技有限公司的GC001溶瘤痘苗病毒注射液临床试验申请获批，这是一款溶瘤病毒产品，用于治疗晚期或转移性实体瘤（全文链接：功楚生物溶瘤病毒产品IND获批）。

8、近日，CDE官网显示，武汉光谷中源药业有限公司的ELPIS人脐带间充质干细胞注射液临床试验申请获受批，用于治疗慢加急性（亚急性）肝衰竭。

9、近日，CDE官网显示，武汉光谷中源药业有限公司的VUM02注射液临床试验申请获受批，用于治疗失代偿期肝硬化（全文链接：中源协和干细胞药物VUM02注射液获批临床）。

10、近日，第一三共宣布在日本建立mRNA疫苗生产基地，用于生产制造新冠疫苗，预计到2024年，该工厂的产能将达到2000万剂/年。（全文链接：日本首支mRNA新冠疫苗将建厂生产！）

11、近日，舶望制药宣布其自主研发的siRNA新药1期临床试验申请获得澳大利亚药品监督管理局批准，即将在澳大利亚启动1期临床试验。

12、2月10日，诺和诺德与Heartseed共同宣布，其细胞疗法HS-4（HS-001）已成功完成首次人体注射。这是一款诱导多能干细胞(iPSC)疗法，用于治疗心力衰竭（全文链接：进军细胞疗法！诺和诺德细胞治疗药物HS-001完成首例患者给药）。

13、2月9日，吉利德公布了其靶向CD19的CAR-T疗法Tecartus的关键临床研究（ ZUMA-3）三年随访结果。结果显示，在用于治疗成人复发/难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病时，其中位OS（mOS）为 26 个月，缓解率（CR+CRI）达71%。

在2期治疗患者队列(n=55)中位随访时间为38.8个月(范围32.7-44.6)。36.0个月时的OS率为47.1% (95% CI，32.7-60.2)，所有接受治疗的2期患者(n=55)的中位OS为26.0个月，完全缓解(CR)或CR伴血液学不完全恢复(CRi)（n = 39）。总体CR率(CR + CRi)、CR和随后的异基因造血干细胞移植(allo-SCT)移植率分别下调为71%、56%和20%后保持不变。

对于在1期和2期均接受关键剂量治疗的患者(n=78)，数据截止时的中位随访时间为41.6个月(范围32.7-70.3)。在数据截止时，36%的患者(n=28)仍然存活，所有接受治疗的患者(n=78)中位OS为25.6个月(95% CI, 16.2-47.0)。

14、近日，重庆精准生物宣布通过重庆市药监局全面审查，获批CAR-T细胞治疗产品《药品生产许可证》，成为西部地区首家拥有CAR-T《药品生产许可证》的基因与细胞制药企业（全文链接：西部首个！精准生物获批CAR-T《药品生产许可证》）。

15、近日，Rocket Pharmaceuticals宣布FDA授予其基因疗法RP-A501再生医学高级疗法（RMAT）称号。这是一款基于腺相关病毒的基因疗法，用于治疗达农病。

16、2月8日，Century Therapeutics宣布，其细胞疗法CNTY-101完成首例患者给药，用于治疗复发或难治性CD19阳性B细胞淋巴瘤。

四、前瞻性研究

1、近日，CoImmune公司在 blood 期刊上发表了一篇名为‘Potentiating antibody-dependent killing of cancers with CAR T cells secreting CD47-SIRPα checkpoint blocker’的文章，展示了公司设计的一款全新CAR-T疗法。公司研究人员使用授权自纪念斯隆-凯特琳癌症中心的David Scheinberg博士的OrexiCAR技术，设计了一款可以分泌CD47-SIRPα检查点阻断剂的CAR-T细胞。

动物实验结果显示，使用OrexiCAR CAR-T的小鼠有80%在肿瘤植入后第86天没检测到肿瘤；而对照组中仅有25%的小鼠没有检测到肿瘤。

https://doi.org/10.1182/blood.2022016101

五、其它进展

1、2月8日，由健康报社组织评选的2022年度中国十大医学科技新闻和国际十大医学科技新闻揭晓。

中国十大医学科技新闻为：1.取栓再通后血压管理有“安全线”；2.新冠疫苗有了创新吸入给药方式；3.开辟哺乳动物染色体编辑新领域；4.非人灵长类动物全细胞图谱发布；5.晚期前列腺癌治疗有了“中国方案”；6.基因治疗血友病获新突破；7.磁共振成像设备又添国产利器；8.白癜风发病位置或与皮肤成纤维细胞相关；9.治疗糖尿病新药多格列艾汀片获批；10.新冠病毒趋同进化趋势获揭示。

此外，国际十大医学科技新闻为：1.单克隆抗体首次用于人类朊病毒病；2.染色体稳定性影响癌症转移模式；3.新冠病毒可致感染者大脑结构变化；4.全球细菌耐药负担分析结果公布；5.全球癌症负担研究聚焦可控风险；6.人工智能预测2.14亿个蛋白质结构；7.首款延缓或预防1型糖尿病疗法获批；8.CAR-T细胞治疗用于难治性系统性红斑狼疮；9.有益健康的每日步数因年龄而异；10.完整无间隙人类基因组序列出炉（全文链接：重磅发布 | 2022年度中国、国际十大医学科技新闻揭晓）。

六、每周观点（仅代表王沁萌个人观点，与任何公司组织无关，欢迎指正交流）：

本周国内外融资事件有所增加，虽然距离越过寒冬仍然有一段距离，但是个人感觉整体融资环境受到疫情开放等政策和环境的影响，已经开始出现上升趋势。但是投资人同时也变得更为理性，甚至可能会出现部分融资目的反而转变为投资前提的情况。这种情况要求创业者能够拿出强有力的说服证据（特别是原先工作中达成的成就）。对于连续创业者，或是已经在产业内深耕多年的资深业内人士，他们会更有优势。而缺乏相关产业经验的创业者可能依然需要面临难融资的情况。

本文内容主要由张虎杰与王沁萌等人搜集汇总整理。

E.N.D

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