方拓生物第二款眼科AAV基因治疗药物IND获受理

2月9日，据CDE官网公示，方拓生物科技（苏州）有限公司（以下简称“方拓生物”）的AAV基因药物“FT-003注射液”新药临床试验申请获得受理。

据公开资料披露，FT-003注射液是一款新型重组腺相关病毒基因治疗产品，旨在治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），患者一次注射，有望长期治愈。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种导致中、老年人视力严重减退甚至失明的不可逆转的眼病，是全球第三大最常见的导致失明、全球第四大致视力障碍的病因。

nAMD约占AMD患者的10%~20%，其临床特征表现为数周至数月内迅速出现的视物变形及中心视力丧失，其主要的病理改变以黄斑下脉络膜新生血管形成、血管渗漏、出血、水肿，最终形成纤维瘢痕为特点，使中心视力进行性受损而严重致盲。

该病现有标准疗法通常为间隔一个月或两个月进行眼内注射抗VEGF药物，患者平均需要6-12针/年的重复治疗，部分需持续终身。但这种治疗方法需要频繁持久地眼内注射，不仅增加了患者治疗成本和风险，还给患者造成很大的心理负担。基因治疗作为一种技术突破将大幅降低患者所需的注射频率，今后有望成为AMD的一线维持疗法。

方拓生物是一家国际化创新基因治疗药物研发和生产公司，研发中心位于美国波士顿，在中国上海和苏州设有临床运营和GMP生产基地。公司已经建立了创新的重组腺相关病毒（AAV）基因表达系统平台，旨在优化创新的、经临床验证的AAV载体，以增强基因治疗产品的安全性和有效性。公司也已经建立了500L的规模化GMP生产平台，产能可满足不同临床适应症的患者用药需求。公司的研发管线涵盖眼科罕见病、慢性病、血液疾病、神经肌肉和代谢性疾病等疾病领域，市场潜力巨大。方拓公司致力于为中国乃至全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗药物。

E.N.D

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