九天生物AAV眼科基因治疗药物获批开展临床研究

12月16日，九天生物（Skyline Therapeutics）旗下揽月生物医药科技有限公司自主研发的基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性 (neovascular or wet age-related macular degeneration, nAMD or wAMD)，已获批开展临床研究。

SKG0106眼内注射溶液是一款在研的创新眼科基因治疗药物，由公司自主开发的新型腺相关病毒(AAV)衣壳和独创的抗新生血管生长的转基因组成，其作用机制是通过单次玻璃体腔注射将SKG0106递送至眼内，在转导视网膜细胞后表达抗新生血管生长基因产物，从而抑制与眼底新生血管相关的疾病的进展。公司拥有SKG0106眼内注射溶液包括衣壳及载体设计在内的多项全球专利。

经有关部门审查批准，北京协和医院眼科即将开展一项在新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性患者中评价单次玻璃体内注射 SKG0106 眼内注射溶液的安全性、初步疗效、免疫原性和药代动力学特征的开放、剂量递增临床研究。

在眼病领域，基因治疗是当下炙手可热的赛道之一，基因治疗在眼科领域的应用可能成为下一阶段的新增长点（推荐阅读文章链接：眼科药物行业研究，基因药物研发成主流趋势），而腺相关病毒(AAV)载体掀起了该领域的临床热潮，就国内而言，今年有数款AAV眼科基因疗法IND获批临床，详见公众号往期文章：汇总|国内IND申请获批的14款AAV基因疗法。

关于九天生物

九天生物是一家以创新为驱动的全球性基因治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的新疗法，以满足严重疾病领域患者未解决的医药需求。九天生物自主创建了先进的腺相关病毒(AAV)基因治疗研发、生产一体化平台，拥有尖端的衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发、分析开发以及临床级质粒和病毒载体大规模GMP生产能力。九天生物拥有全球基因治疗领域一流的科研、医学和技术专家及管理团队，建立了丰富的研发管线，覆盖眼科、神经、心血管、代谢和血液等疾病领域，多个创新基因治疗项目已进入临床（前）研究或IND申报阶段。九天生物在中国上海、杭州以及美国波士顿设立了研发和生产基地。www.skytx.com

参考资料：

1. 九天生物

2. 公众号“细胞与基因治疗领域”

E.N.D

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